La miastenia gravis ( MG ) es una enfermedad de la unión neuromuscular a largo plazo que provoca diversos grados de debilidad del músculo esquelético . [1] Los músculos afectados con mayor frecuencia son los de los ojos , la cara y la deglución. [1] [5] Puede provocar visión doble , párpados caídos y dificultades para hablar y caminar. [1] El inicio puede ser repentino. [1] Los afectados a menudo tienen un timo grande o desarrollan un timoma . [1]
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune de la unión neuromuscular que resulta de anticuerpos que bloquean o destruyen los receptores nicotínicos de acetilcolina (AChR) en la unión entre el nervio y el músculo . [6] [7] [1] Esto evita que los impulsos nerviosos desencadenen contracciones musculares. [1] La mayoría de los casos se deben a anticuerpos de inmunoglobulina G1 (IgG1) e IgG3 que atacan al AChR en la membrana postsináptica, causando daño mediado por el complemento y debilidad muscular. [8] En raras ocasiones, un defecto genético hereditario en la unión neuromuscular da como resultado una afección similar conocida como miastenia congénita . [9] [10] Los bebés de madres con miastenia pueden tener síntomas durante sus primeros meses de vida, conocidos como miastenia neonatal [1] o más específicamente miastenia gravis neonatal transitoria . [11] El diagnóstico puede apoyarse con análisis de sangre para anticuerpos específicos, la prueba de edrofonio , electromiografía (EMG) o un estudio de conducción nerviosa . [1]
La MG generalmente se trata con medicamentos conocidos como inhibidores de la acetilcolinesterasa , como neostigmina y piridostigmina . [1] También se pueden utilizar inmunosupresores , como prednisona o azatioprina . [1] La extirpación quirúrgica del timo puede mejorar los síntomas en ciertos casos. [1] Se puede utilizar plasmaféresis e inmunoglobulina intravenosa en dosis altas durante los brotes repentinos de la afección. [1] Si los músculos respiratorios se debilitan significativamente, puede ser necesaria la ventilación mecánica . [1] Una vez intubado, se pueden suspender temporalmente los inhibidores de la acetilcolinesterasa para reducir las secreciones de las vías respiratorias. [12]
La MG afecta de 50 a 200 personas por millón. [3] [4] Se diagnostica en 3 a 30 personas por millón cada año. [13] El diagnóstico se ha vuelto más común debido a una mayor conciencia. [13] La MG se presenta con mayor frecuencia en mujeres menores de 40 años y en hombres mayores de 60 años . [1] [5] [14] Es poco común en niños. [1] Con tratamiento, la mayoría vive hasta una expectativa de vida promedio . [1] La palabra proviene del griego mys , "músculo" y astenia "debilidad", y del latín gravis , "grave". [15]
El síntoma principal inicial de la MG es la debilidad indolora de músculos específicos, no la fatiga. [16] La debilidad muscular empeora progresivamente ( fatiga ) durante los períodos de actividad física y mejora después de los períodos de descanso. Por lo general, la debilidad y la fatiga empeoran hacia el final del día. [17] La MG generalmente comienza con debilidad ocular (ojos); luego puede progresar a una forma generalizada más grave, caracterizada por debilidad en las extremidades o en los músculos que controlan las funciones básicas de la vida. [18]
En aproximadamente dos tercios de los individuos, el síntoma inicial de MG está relacionado con los músculos alrededor del ojo. [16] Caída del párpado ( ptosis puede ocurrir debido a la debilidad del músculo elevador del párpado superior ) [19] y visión doble ( diplopía , [16] debido a la debilidad de los músculos extraoculares ). [17] Los síntomas oculares tienden a empeorar al mirar televisión, leer o conducir, particularmente en condiciones de mucha luz. [16] En consecuencia, algunas personas afectadas optan por usar gafas de sol. [16] El término "miastenia gravis ocular" describe un subtipo de MG donde la debilidad muscular se limita a los ojos, es decir, músculos extraoculares, músculo elevador del párpado superior y músculo orbicular del ojo . [19] Por lo general, este subtipo evoluciona a MG generalizada, generalmente después de unos años. [19]
La debilidad de los músculos que intervienen en la deglución puede provocar dificultad para tragar ( disfagia ). Normalmente, esto significa que puede quedar algo de comida en la boca después de un intento de tragar, [20] o que la comida y los líquidos pueden regurgitar hacia la nariz en lugar de bajar por la garganta ( insuficiencia velofaríngea ). [17] La debilidad de los músculos que mueven la mandíbula ( músculos de la masticación ) puede provocar dificultad para masticar. En las personas con MG, masticar tiende a resultar más agotador cuando mastican alimentos duros y fibrosos. [16] La dificultad para tragar, masticar y hablar es el primer síntoma en aproximadamente una sexta parte de las personas. [16]
La debilidad de los músculos implicados en el habla puede provocar disartria e hipofonía . [16] El habla puede ser lenta y arrastrada, [21] o tener un tono nasal . [17] En algunos casos, se debe abandonar el pasatiempo o la profesión de cantante. [20]
Debido a la debilidad de los músculos de la expresión facial y de los músculos de la masticación, la debilidad facial puede manifestarse como la incapacidad de mantener la boca cerrada [16] (el "signo de la mandíbula colgante") y como una expresión de gruñido al intentar sonreír. [17] Con los párpados caídos, la debilidad facial puede hacer que el individuo parezca somnoliento o triste. [16] Puede ocurrir dificultad para mantener la cabeza erguida. [21]
Los músculos que controlan la respiración y los movimientos de las extremidades también pueden verse afectados; rara vez se presentan como los primeros síntomas de MG, sino que se desarrollan a lo largo de meses o años. [22] En una crisis miasténica, se produce una parálisis de los músculos respiratorios, lo que requiere ventilación asistida para mantener la vida. [23] Las crisis pueden ser desencadenadas por varios factores estresantes biológicos como una infección, fiebre, una reacción adversa a la medicación o estrés emocional. [23]
Antibióticos : En la familia de antibióticos macrólidos , se informa que la azitromicina , la telitromicina (que ya no está disponible en el mercado estadounidense) y la eritromicina exacerban la MG. En la familia de antibióticos fluoroquinolónicos , se informa que la ciprofloxacina , la norfloxacina , la ofloxacina y la moxifloxacina exacerban la MG. [24] Y, en la familia de antibióticos aminoglucósidos , se informa que la gentamicina , la estreptomicina y la neomicina exacerban la MG. [25] No se ha informado que el aminoglucósido tobramicina exacerbe la MG y puede usarse en pacientes que requieren tratamiento con aminoglucósidos. [24] Debido a la rareza o ausencia de informes sobre su exacerbación de MG, los siguientes antibióticos se consideran seguros para su uso en pacientes con MG: la clase de medicamentos de cefalosporina , medicamentos sulfamidas , el grupo de medicamentos de tetraciclina , clindamicina , polimixina B y nitrofurantoína . [24]
Inhibidores del punto de control inmunitario : los inhibidores del punto de control inmunitario promueven ciertos tipos de respuestas autoinmunitarias al bloquear las vías de los puntos de control que inhiben estas respuestas. Se utilizan para tratar cánceres que promueven su propio crecimiento y propagación al estimular las vías de los puntos de control. Estos inhibidores de los puntos de control incluyen pembrolizumab , nivolumab , ipilimumab , avelumab , atezolizumab y durvalumab . De un total de 5898 pacientes que recibieron estos medicamentos, 52 desarrollaron MG de nueva aparición y 11 tuvieron un brote de su MG preexistente. Los síntomas de MG se desarrollaron en un plazo de 6 días a 16 semanas (tiempo medio de 4 semanas). Sus síntomas de MG inducidos por medicamentos a menudo fueron graves y 29 pacientes desarrollaron insuficiencia respiratoria que requirió ventilación mecánica . [26] Otros estudios han informado que estos inhibidores de los puntos de control causan insuficiencia respiratoria en el 45% y muerte en el 25-40% de los pacientes. [24] [27] Se sugiere evitar estos medicamentos en pacientes con MG, en particular en pacientes que previamente tuvieron una reacción potencialmente mortal a ellos. Si estos medicamentos deben usarse en pacientes con MG, se recomienda que los pacientes sean tratados previamente con un glucocorticoide , plasmaféresis o inmunoglobulina intravenosa para reducir las probabilidades de que desarrollen síntomas graves. [24]
Estatinas : Las estatinas son medicamentos que reducen los niveles de colesterol en sangre . En una revisión de 169 pacientes que se informó que desarrollaron MG o empeoraron los síntomas de MG mientras tomaban una estatina (es decir, simvastatina , atorvastatina , rosuvastatina , pravastatina , lovastatina o fluvastatina ), 138 desarrollaron MG generalizada, 13 desarrollaron MG ocular y 18 tuvieron empeoramiento de su MG. Después de la interrupción de la estatina y el tratamiento de su MG, 63 pacientes se recuperaron completamente, 27 pacientes se estaban recuperando, 19 pacientes aún no se habían recuperado, 5 pacientes se recuperaron pero tenían síntomas persistentes, 1 paciente había fallecido y no hubo datos de seguimiento para 54 pacientes. Entre estos casos, el 56% se consideró grave. [28] Se han utilizado fármacos reductores del colesterol no estatínicos (p. ej., niacina y los fármacos secuestradores de ácidos biliares colestiramina , colestipol , colesevelam , alirocumab y evolocumab ) en pacientes sin causar ni empeorar la MG. Se recomienda suspender la administración de una estatina y, a partir de entonces, evitar todas las estatinas en los casos poco frecuentes en los que la estatina haya causado el desarrollo o empeoramiento de la MG. [24]
Agentes antiarrítmicos de tipo Ia : Un agente antiarrítmico de tipo Ia (ver la clasificación de Vaughan Williams ), es decir, la procainamida , que se utiliza para tratar arritmias cardíacas , ha causado insuficiencia respiratoria en pacientes con MG que, antes de ser tratados con él, no tenían síntomas respiratorios. Además, este fármaco ha causado síntomas similares a los de la MG en pacientes que tienen insuficiencia renal pero no tienen MG. Y la procainamida empeoró la disfunción muscular en un modelo de rata de MG humana. Estos estudios sugieren que la procainamida, así como otros agentes antiarrítmicos de tipo Ia, deben evitarse o utilizarse con extrema precaución en pacientes con MG. [24]
Bloqueadores neuromusculares despolarizantes : Los bloqueadores neuromusculares despolarizantes suprimen la señalización de las neuronas en las uniones neuromusculares, reduciendo así la contractilidad de los músculos esqueléticos afectados. Estos bloqueadores se utilizan como relajantes musculares en pacientes sometidos a cirugía. [29] La succinilcolina es el único bloqueador neuromuscular despolarizante disponible en el mercado estadounidense. [24] La capacidad de la succinilcolina para inducir o empeorar la MG no está clara. Se ha sugerido que causa efectos secundarios potencialmente mortales como rabdomiólisis , miotonía e hipercalemia en pacientes con enfermedad muscular, aunque el papel de la succinilcolina en causar estos efectos secundarios también sigue siendo poco claro. [29] Hasta que haya más evidencia sobre estos temas y dado que existen otros agentes bloqueadores neuromusculares sin estos efectos secundarios nocivos, probablemente se debería evitar el uso de succinilcolina en la MG (y otros trastornos neuromusculares) siempre que sea posible. [24] [29]
Anestésicos por inhalación : Los anestésicos por inhalación son anestésicos generales que se administran por inhalación generalmente para pacientes sometidos a cirugía. Los pacientes con MG sometidos a cirugía con anestésicos inhalados (es decir, halotano , isoflurano , enflurano y sevoflurano ) pueden desarrollar bloqueo neuromuscular y tienen una mayor incidencia de desarrollar una crisis de miastenia potencialmente mortal que debe tratarse con ventilación mecánica prolongada. En un estudio de 795 pacientes con MG sometidos a extirpación quirúrgica de su timo bajo anestesia general, sugammadex , un fármaco bloqueador neuromuscular (es decir, un fármaco que revierte el bloqueo neuromuscular) redujo significativamente el desarrollo de esta crisis. [24] [30] Estos estudios sugieren que es mejor evitar los anestésicos por inhalación en pacientes con MG, pero si se utilizan, se debe realizar un control estricto después de la operación en los pacientes con MG anestesiados con estos agentes [24] y se debe considerar el uso rutinario de sugammadex en pacientes con MG anestesiados con estos agentes que se sometan a timectomía [31] u otros tipos de cirugía. [24]
Glucocorticoides : Los glucocorticoides son agentes antiinflamatorios que en estudios iniciales se usaron en dosis altas y se encontró que empeoraban la MG en el 25-75% de los casos. [32] Sin embargo, estudios posteriores encontraron que los glucocorticoides tienen efectos favorables sobre la MG cuando se toman a largo plazo. Dos glucocorticoides, la prednisona oral y la prednisolona , son ahora el tratamiento inmunosupresor de primera línea para la MG. Para evitar la exacerbación de la MG, se recomienda que los corticosteroides se inicien en una dosis baja y se aumenten gradualmente hasta la dosis que logre respuestas máximas. Para lograr una respuesta terapéutica más rápida en casos con síntomas graves de MG, se ha recomendado comenzar con dosis altas de glucocorticoides orales o intravenosos después de tratar primero a los pacientes con plasmaféresis o terapia de inmunoglobulina intravenosa, cada una de las cuales reduce la posibilidad de tener una reacción grave a los corticosteroides. [24] [33] [34]
Bloqueadores de los canales de calcio : los bloqueadores de los canales de calcio (p. ej., felodipino , nifedipino y verapamilo ) son fármacos que reducen la presión arterial en pacientes con hipertensión . Se ha informado que el felodipino y el nifedipino empeoran la MG y que el nifedipino y el verapamilo causan insuficiencia respiratoria en pacientes con MG generalizada grave. Los pacientes con MG, especialmente aquellos que están en remisión o tienen la enfermedad bien controlada, generalmente pueden ser tratados con estos bloqueadores utilizando sus dosis efectivas más bajas y un control estrecho del empeoramiento de los síntomas de MG. [24]
Penicilamina : la penicilamina es un fármaco de terapia de quelación que se utiliza para tratar diversas enfermedades (p. ej., enfermedad de Wilson ). Alrededor del 1-2% de las personas tratadas a largo plazo con penicilamina desarrollan MG y/o desarrollan bajas concentraciones de anticuerpos contra AChR. [35] Su MG es a menudo leve y predominantemente ocular, se hace evidente generalmente de 6 a 7 meses (rango de un mes a 8 años) después de comenzar el medicamento, y entra en remisión completa en el 70% de los casos dentro de los 6 a 10 meses posteriores a la interrupción del medicamento. Se recomienda suspender la penicilamina y luego evitarla en pacientes que desarrollan síntomas de MG cuando se tratan con ella. [24]
Toxina botulínica A : La toxina botulínica A (que se comercializa bajo las marcas Botox, Jeuveau y Xeomin) bloquea la transmisión en las uniones neuromusculares para paralizar los músculos en los que se inyecta. Las inyecciones locales de toxina botulínica A con fines cosméticos han provocado en ocasiones debilidad en músculos distantes, síntomas parecidos a la MG ocular o generalizada en personas con MG subclínica y exacerbaciones de MG previamente controlada. La toxina botulínica A también se ha utilizado para tratar la tortícolis espasmódica (es decir, giro involuntario del cuello), el blefaroespasmo (contracción involuntaria de los párpados) y otros espasmos musculares faciales no controlados en pacientes con MG sin efectos secundarios o con solo disfagia o diplopía de corta duración . Se sugiere evitar el tratamiento con toxina botulínica A en pacientes con MG, pero se puede ofrecer con precaución a pacientes con MG leve o estable utilizando aumentos graduales de sus dosis y una estrecha vigilancia. [24]
Magnesio : El magnesio es un elemento químico que bloquea la contracción del músculo esquelético al inhibir la liberación de acetilcolina en la unión neuromuscular y también al reducir la sensibilidad de estos músculos a la acetilcolina. [24] Se ha producido insuficiencia respiratoria después del uso sistémico de magnesio (principalmente en forma de inyecciones intravenosas de sulfato de magnesio ) para la preeclampsia y después del reemplazo de magnesio durante el curso de una hospitalización en pacientes con MG subyacente. [24] [36] Se sugiere que el magnesio cuando se administra por vía intravenosa o cuando se administra por vía oral en dosis altas debe usarse con extrema precaución en pacientes con MG. [24]
Anestésicos locales : Los anestésicos locales causan ausencia de dolor y de todas las demás sensaciones en una parte específica del cuerpo sin pérdida de la conciencia. Hay dos grandes clases de estos anestésicos: ésteres (es decir, procaína , cocaína , tetracaína , benzocaína y cloroprocaína ) y amidas (es decir , lidocaína , bupivacaína , etidocaína , levobupivacaína , mepivacaína , prilocaína y ropivacaína ). Los anestésicos locales de éster son metabolizados por pseudocolinesterasas que en pacientes con MG que toman fármacos anticolinesterásicos pueden conducir a niveles excesivos de estos anestésicos de éster. Los anestésicos locales de amida no son metabolizados por pseudocolinesterasas. Con base en estas consideraciones, los anestésicos locales de amida son fuertemente preferidos sobre los anestésicos locales de éster en pacientes con MG. [37] [38]
Otros fármacos: Se han notificado casos raros de exacerbaciones de MG en pacientes tratados con: 1) penicilinas , es decir, ampicilina y amoxicilina ; 2) medicamentos contra el cáncer, es decir, lorlatinib , nilotinib , imatinib (estos tres fármacos son inhibidores de la tirosina quinasa que también pueden causar MG), dabrafenib y trametinib ; 3) fármacos antipsicóticos , es decir, clorpromazina , pimozida , tioridazina , clozapina , olanzapina , haloperidol , quetiapina , risperidona y olanzapina ; 4) IFN-α (también puede causar MG); y 5) el elemento químico, litio . Estos agentes se pueden utilizar en pacientes con MG porque los informes sobre su exacerbación (o inducción) de MG son raros. [24]
La MG es una sinaptopatía autoinmune . El trastorno se produce cuando el sistema inmunitario funciona mal y genera anticuerpos que atacan los tejidos del cuerpo. Los anticuerpos en la MG atacan a una proteína humana normal, el receptor nicotínico de acetilcolina, o una proteína relacionada llamada MuSK , una quinasa específica del músculo. [39] [40] Otros anticuerpos menos frecuentes se encuentran contra las proteínas LRP4 , agrina y titina . [8] [41]
Los haplotipos del antígeno leucocitario humano están asociados con una mayor susceptibilidad a la miastenia gravis y otros trastornos autoinmunes. Los familiares de personas con miastenia gravis tienen un mayor porcentaje de otros trastornos inmunitarios. [42] [43]
Las células de la glándula del timo forman parte del sistema inmunológico del cuerpo. En las personas con miastenia gravis, la glándula del timo es grande y anormal. A veces contiene grupos de células inmunitarias que indican hiperplasia linfoide, y la glándula del timo puede dar instrucciones erróneas a las células inmunitarias. [44]
En el caso de las mujeres embarazadas que ya padecen MG, se sabe que en un tercio de los casos se ha producido una exacerbación de los síntomas y, en esos casos, suele ocurrir en el primer trimestre del embarazo. [45] Los signos y síntomas en las madres embarazadas tienden a mejorar durante el segundo y tercer trimestre . En algunas madres puede producirse una remisión completa . [46] La terapia inmunosupresora debe mantenerse durante todo el embarazo, ya que esto reduce la posibilidad de debilidad muscular neonatal y controla la miastenia de la madre. [47]
Entre el 10 y el 20 % de los bebés cuyas madres padecen esta enfermedad nacen con miastenia grave neonatal transitoria (MGNT), que generalmente produce dificultades respiratorias y de alimentación que se desarrollan entre 12 horas y varios días después del nacimiento. [45] [47] Un niño con MGNT suele responder muy bien a los inhibidores de la acetilcolinesterasa y la enfermedad generalmente se resuelve en un período de tres semanas, a medida que disminuyen los anticuerpos, y generalmente no produce complicaciones. [45] Sin embargo, un pequeño porcentaje de fetos y recién nacidos con MGNT, en particular aquellos que tienen anticuerpos dirigidos contra la forma fetal del AChR (su trastorno es un subtipo de MGNT denominado "síndrome de inactivación del receptor de acetilcolina") tienen una forma más grave de MGNT que incluye debilidad en los músculos esqueléticos que regulan la respiración, insuficiencia respiratoria y varias deformidades como la artrogriposis múltiple congénita . En algunos de estos casos, la madre permanece asintomática . [47] [48]
La MG puede ser difícil de diagnosticar, ya que los síntomas pueden ser sutiles y difíciles de distinguir tanto de las variantes normales como de otros trastornos neurológicos. [20]
Se pueden distinguir tres tipos de síntomas miasténicos en los niños: [49]
Las miastenias congénitas causan debilidad muscular y fatigabilidad similares a las de la MG. [50] Los signos de la miastenia congénita suelen estar presentes en los primeros años de la infancia, aunque pueden no reconocerse hasta la edad adulta. [51]
Cuando se diagnostica MG, el paciente puede ser estratificado en subgrupos distintos según las características clínicas y el estado serológico, por ejemplo, grupo muscular afectado, edad de aparición, anomalías tímicas y perfil de autoanticuerpos séricos. [53]
Según el grupo muscular afectado, los pacientes pueden subagruparse en MG ocular o MG generalizada. La MG ocular se caracteriza por síntomas exclusivamente oculares, párpados caídos o visión doble. La MG generalizada presenta debilidad muscular con una combinación variable de músculos bulbares, axiales o de las extremidades y respiratorios. [54]
Los pacientes también pueden subagruparse según la edad de aparición: MG de aparición juvenil (edad de aparición ≤ 18 años), MG de aparición temprana (MGEO; 19-50 años), MG de aparición tardía (MGLO; aparición > 50 años) y MG de aparición muy tardía (MGVLO; edad de aparición ≥ 65 años). [55]
El subgrupo del perfil de autoanticuerpos incluye seropositivos para AChR, seropositivos para MuSK, seropositivos para LRP4 y seropositivos para agrina. [56]
Durante un examen físico para detectar la MG, el médico puede pedirle a la persona que realice movimientos repetitivos. Por ejemplo, el médico puede pedirle que mire un punto fijo durante 30 segundos y relaje los músculos de la frente, porque una persona con MG y ptosis de los ojos puede estar usando involuntariamente los músculos de la frente para compensar la debilidad de los párpados. [20] El examinador clínico también puede intentar provocar el "signo de la cortina" en una persona manteniendo abierto uno de los ojos, lo que en el caso de la MG hará que el otro ojo se cierre. [20]
Si se sospecha el diagnóstico se puede realizar serología :
Las fibras musculares de las personas con MG se fatigan fácilmente, lo que la prueba de estimulación nerviosa repetitiva puede ayudar a diagnosticar. En la electromiografía de fibra única , que se considera la prueba más sensible (aunque no la más específica) para la MG, [20] se inserta un electrodo de aguja fina en diferentes áreas de un músculo en particular para registrar los potenciales de acción de varias muestras de diferentes fibras musculares individuales. Se identifican dos fibras musculares que pertenecen a la misma unidad motora y se mide la variabilidad temporal en sus patrones de activación. La frecuencia y la proporción de patrones de potencial de acción anormales particulares, llamados "jitter" y "bloqueo", son diagnósticos. El jitter se refiere a la variación anormal en el intervalo de tiempo entre los potenciales de acción de las fibras musculares adyacentes en la misma unidad motora. El bloqueo se refiere a la incapacidad de los impulsos nerviosos para provocar potenciales de acción en las fibras musculares adyacentes de la misma unidad motora. [59]
Según los informes, la aplicación de hielo durante 2 a 5 minutos en los músculos tiene una sensibilidad y especificidad del 76,9 % y el 98,3 %, respectivamente, para la identificación de la miastenia gravis. Se cree que la acetilcolinesterasa se inhibe a temperaturas más bajas, lo que constituye la base de esta prueba diagnóstica. Esta prueba generalmente se realiza en los párpados cuando hay ptosis y se considera positiva si se produce un aumento de ≥2 mm en el párpado después de retirar el hielo. [60]
Esta prueba requiere la administración intravenosa de cloruro de edrofonio o neostigmina, fármacos que bloquean la degradación de la acetilcolina por la colinesterasa (inhibidores de la acetilcolinesterasa). [61] Esta prueba ya no se realiza habitualmente, ya que su uso puede provocar una bradicardia potencialmente mortal (frecuencia cardíaca lenta) que requiere atención de emergencia inmediata. [62] La producción de edrofonio se interrumpió en 2008. [23]
Una radiografía de tórax puede identificar un ensanchamiento del mediastino sugestivo de timoma, pero la tomografía computarizada o la resonancia magnética son formas más sensibles de identificar timomas y generalmente se realizan por este motivo. [63] También se puede realizar una resonancia magnética del cráneo y las órbitas para excluir lesiones compresivas e inflamatorias de los nervios craneales y los músculos oculares. [64]
La capacidad vital forzada puede ser monitoreada a intervalos para detectar un aumento de la debilidad muscular. En casos agudos, se puede utilizar la fuerza inspiratoria negativa para determinar la adecuación de la ventilación; se realiza en aquellos individuos con MG. [65] [66]
La debilidad muscular que empeora con la actividad ( fatiga muscular anormal ) en la miastenia gravis [67] es un síntoma compartido por otras enfermedades neuromusculares. La mayoría de las miopatías metabólicas , como la enfermedad de McArdle (GSD-V), tienen fatiga muscular anormal en lugar de debilidad muscular fija. [68] [69] Además, al igual que la miastenia gravis, [67] la intolerancia al ejercicio en la enfermedad de McArdle mejora con la actividad física regular (realizada de forma segura utilizando adaptaciones de la actividad como recuperar el aliento , la "regla de 30 por 80" y la "regla de los seis segundos"). [70] [71] Una pequeña minoría de pacientes con enfermedad de McArdle también tienen la comorbilidad de ptosis (párpado superior caído). [72] La GSD-II de aparición tardía ( enfermedad de Pompe ) y la GSD-XV también tienen debilidad muscular o fatiga con comorbilidades de ptosis y oftalmoplejía; al igual que muchas de las miopatías mitocondriales . [73]
Otras enfermedades que implican fatiga muscular anormal (que puede describirse como debilidad muscular inducida por el ejercicio, debilidad muscular reversible o debilidad muscular que mejora con el descanso) incluyen: miopatías endocrinas (como el síndrome de Hoffman ), miopatía por agregados tubulares (MAT), isquemia (como claudicación intermitente , síndrome de atrapamiento de la arteria poplítea e insuficiencia venosa crónica ) y mala alimentación o enfermedades de malabsorción que conducen a deficiencia de vitamina D (miopatía osteomálica). Aunque las distrofias musculares de cinturas (LGMD) implican debilidad muscular fija, la LGMDR8 también implica fatiga muscular; [74] al igual que algunas distrofias musculares-distroglicanopatías de cinturas como MDDGC3 (también conocidas como LGMDR15 y LGMD2O). [73] [75] La miopatía miofibrilar 10, [76] la deficiencia de dimetilglicina deshidrogenasa, [77] el defecto del transportador de lactato de eritrocitos, [78] y la miopatía con mialgia, aumento de la creatina quinasa sérica, con o sin rabdomiólisis episódica (MMCKR) [79] también incluyen fatiga muscular.
La debilidad muscular episódica ligada al cromosoma X (EMWX) incluye debilidad muscular general, ptosis y fluctuaciones en la fuerza. En algunos individuos, se demostró fatigabilidad, y el fenotipo tenía características comparables a los síndromes miasténicos congénitos y canalopatías . [80]
Los signos y síntomas de la miastenia que se presentan desde la infancia o la niñez pueden ser de alguno de los síndromes miasténicos congénitos , que pueden heredarse de manera autosómica dominante o recesiva. Actualmente existen más de dos docenas de tipos de síndromes miasténicos congénitos. [81]
La miastenia grave de cinturas es una afección distinta de la miastenia grave. Es una afección autoinmune que aparece en la edad adulta y afecta la unión neuromuscular. Sin embargo, no presenta anomalías oculares y se asocia con afecciones autoinmunes como el lupus eritematoso sistémico, la tiroiditis de Hashimoto y el timoma. [82]
El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (SMLE) es una enfermedad autoinmune que ataca la unión neuromuscular, ya sea como un síndrome paraneoplásico (normalmente en pacientes mayores) o asociado con una enfermedad autoinmune primaria no cancerosa (normalmente en pacientes más jóvenes). Suele implicar debilidad de las extremidades inferiores y fatigabilidad inducida por el ejercicio, aunque también pueden verse afectados las extremidades superiores y los ojos. El signo de Lambert es la mejora inusual de la fuerza de agarre que sigue después de apretar la mano a máxima intensidad durante 2 a 3 segundos. [83]
El tratamiento es con medicamentos y/o cirugía. La medicación consiste principalmente en inhibidores de la acetilcolinesterasa para mejorar directamente la función muscular y fármacos inmunosupresores para reducir el proceso autoinmune. [5] [84] La timectomía es un método quirúrgico para tratar la MG. [85] [86]
Se considera que alrededor del 10% de las personas con MG generalizada son refractarias al tratamiento . [87] El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH) se utiliza a veces en la MG grave refractaria al tratamiento. Los datos disponibles proporcionan evidencia preliminar de que el TPH puede ser una opción terapéutica eficaz en casos cuidadosamente seleccionados. [88]
Efgartigimod alfa (Vyvgart) fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en diciembre de 2021. [89] [90] [91]
Efgartigimod alfa/hialuronidasa (Vyvgart Hytrulo) fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en junio de 2023. [92] [93]
El rozanolixizumab (Rystiggo) fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en junio de 2023. [94] [95]
Los inhibidores de la acetilcolinesterasa pueden proporcionar un beneficio sintomático y es posible que no eliminen por completo la debilidad de una persona a causa de la MG. [96] Si bien es posible que no eliminen por completo todos los síntomas de la MG, aún pueden permitir que una persona pueda realizar sus actividades diarias normales. [96] Por lo general, los inhibidores de la acetilcolinesterasa se inician con una dosis baja y se aumentan hasta lograr el resultado deseado. Si se toman 30 minutos antes de una comida, los síntomas serán leves durante la comida, lo que es útil para quienes tienen dificultad para tragar debido a su enfermedad. Otro medicamento utilizado para la MG, la atropina , puede reducir los efectos secundarios muscarínicos de los inhibidores de la acetilcolinesterasa. [97] La piridostigmina es un fármaco de acción relativamente prolongada (en comparación con otros agonistas colinérgicos), con una vida media de alrededor de cuatro horas con relativamente pocos efectos secundarios. [98] Generalmente, se interrumpe en quienes están recibiendo ventilación mecánica, ya que se sabe que aumenta la cantidad de secreciones salivales. [98] Algunos estudios de alta calidad han comparado directamente los inhibidores de la colinesterasa con otros tratamientos (o placebo); su beneficio práctico puede ser tan significativo que sería difícil realizar estudios en los que no se los administraría a algunas personas. [84]
El esteroide prednisona también se puede utilizar para lograr un mejor resultado, pero puede provocar un empeoramiento de los síntomas y lleva semanas alcanzar su máxima eficacia. [98] Las investigaciones sugieren que hasta el 15% de los pacientes no responden positivamente a los inmunosupresores. [99] [100] [5] Debido a la gran cantidad de síntomas que pueden causar los tratamientos con esteroides, no es el método de tratamiento preferido. [98] También se pueden utilizar otros medicamentos inmunosupresores, como rituximab [101] o azatioprina . [1]
Si la miastenia es grave (crisis miasténica), se puede utilizar la plasmaféresis para eliminar los supuestos anticuerpos de la circulación. También se pueden utilizar inmunoglobulinas intravenosas (IVIG) para unir los anticuerpos circulantes. Ambos tratamientos tienen beneficios relativamente efímeros, que suelen medirse en semanas, y suelen estar asociados a altos costos, lo que los hace prohibitivos; generalmente se reservan para cuando la MG requiere hospitalización. [98] [102]
Como los timomas se observan en el 10% de todas las personas con MG, a menudo se les realiza una radiografía de tórax y una tomografía computarizada para evaluar su necesidad de extirpación quirúrgica de las glándulas del timo y cualquier tejido canceroso que pueda estar presente. [23] [62] Incluso si se realiza una cirugía para extirpar un timoma, generalmente no conduce a la remisión de la MG. [98] La cirugía en el caso de la MG implica la extirpación del timo, aunque en 2013, no se indicó ningún beneficio claro excepto en presencia de un timoma. [103] Sin embargo, un ensayo controlado aleatorizado de 2016 encontró algunos beneficios. [104]
Las personas con MG deben recibir información sobre la naturaleza fluctuante de sus síntomas, incluida la debilidad y la fatiga inducida por el ejercicio. Se debe alentar la participación en el ejercicio con descanso frecuente. [18] En personas con MG generalizada, algunas evidencias indican que un programa domiciliario parcial que incluya entrenamiento en respiración diafragmática , respiración con los labios fruncidos y terapia muscular basada en intervalos puede mejorar la fuerza muscular respiratoria, la movilidad de la pared torácica, el patrón respiratorio y la resistencia respiratoria. [105]
En las personas con miastenia gravis, las formas más antiguas de contraste yodado utilizadas para imágenes médicas han causado un mayor riesgo de exacerbación de la enfermedad, pero las formas modernas no tienen un mayor riesgo inmediato. [106]
El pronóstico de las personas con MG es generalmente bueno, al igual que la calidad de vida, cuando se les da un muy buen tratamiento. [107] El seguimiento de una persona con MG es muy importante, ya que al menos el 20% de las personas diagnosticadas con esta enfermedad experimentarán una crisis miasténica dentro de los dos años posteriores al diagnóstico, lo que requerirá una intervención médica rápida. [98] En general, el período más incapacitante de la MG puede ser años después del diagnóstico inicial. [96] Es posible que se necesiten dispositivos de asistencia para ayudar con la movilidad. [1] A principios de la década de 1900, el 70% de los casos detectados murieron por problemas pulmonares; ahora, se estima que esa cifra ronda el 3-5%, una mejora atribuida a una mayor conciencia y a los medicamentos para controlar los síntomas. [98]
La MG se presenta en todos los grupos étnicos y en ambos sexos. Afecta con mayor frecuencia a mujeres menores de 40 años y a personas de 50 a 70 años de ambos sexos, pero se sabe que puede presentarse a cualquier edad. Las personas más jóvenes rara vez tienen timoma. La prevalencia en los Estados Unidos se estima entre 0,5 y 20,4 casos por cada 100 000, con aproximadamente 60 000 estadounidenses afectados. [23] [108] En el Reino Unido, se estima que ocurren 15 casos de MG por cada 100 000 personas. [62] La tasa de mortalidad de la MG es de alrededor del 5-9 %. [109]
Los primeros en escribir sobre la MG fueron Thomas Willis , Samuel Wilks , Erb y Goldflam. [19] El término "miastenia gravis pseudo-paralítica" fue propuesto en 1895 por Jolly, un médico alemán. [19] Mary Walker trató a una persona con MG con fisostigmina en 1934. [19] Simpson y Nastuck detallaron la naturaleza autoinmune de la condición. [19] En 1973, Patrick y Lindstrom utilizaron conejos para demostrar que la inmunización con receptores de acetilcolina purificados similares a los músculos causaba el desarrollo de síntomas similares a los de la MG. [19]
En la actualidad, se están investigando sustancias inmunomoduladoras, como medicamentos que previenen la modulación del receptor de acetilcolina por el sistema inmunológico. [110] Recientemente, se han realizado algunas investigaciones sobre inhibidores anti-c5 para la investigación del tratamiento, ya que son seguros y se utilizan en el tratamiento de otras enfermedades. [14] La efedrina parece beneficiar a algunas personas más que otros medicamentos, pero no se ha estudiado adecuadamente hasta 2014. [10] [111] En el laboratorio, la MG se estudia principalmente en organismos modelo, como roedores. Además, en 2015, los científicos desarrollaron un ensayo de unión neuromuscular funcional in vitro , totalmente humano, a partir de células madre embrionarias humanas y células madre somáticas-musculares. Después de la adición de anticuerpos patógenos contra el receptor de acetilcolina y la activación del sistema del complemento , el co-cultivo neuromuscular muestra síntomas como contracciones musculares más débiles. [112] En los últimos años, los científicos han estado trabajando para encontrar biomarcadores confiables para la MG para monitorear el desarrollo de la enfermedad y evaluar la gravedad.