Un ensayo clínico es una evaluación experimental de un producto, sustancia, medicamento, técnica diagnóstica o terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.
Los estudios de prometedores tratamientos nuevos o experimentales en pacientes se conocen como ensayos clínicos.
Los tratamientos que se evalúan mediante los ensayos clínicos a menudo resultan ser verdaderamente beneficiosos.
Frecuentemente se descubren en investigaciones preclínicas posibilidades terapéuticas que no tienen ningún beneficio en un ensayo clínico.
Muchas veces se realizan actividades médicas cuya utilidad no ha sido demostrada mediante un ensayo clínico, sin embargo, llevarlo a la práctica es difícil, sobre todo por el costo económico y de tiempo.
Existen diferentes tipos de clasificaciones en virtud del factor que tengamos en cuenta para realizarla.
La comparación con los brazos C y D nos dirá el grado de eficacia respecto a lo ya conocido.
La aleatorización significa que los casos son distribuidos al azar en cada brazo del estudio.
El objetivo es conseguir que los diferentes grupos sean comparables u homogéneos, evitar el sesgo del investigador en la asignación de casos a los grupos y garantizar que los tests estadísticos tendrán valores de significación estadística válidos.
El número de sujetos se puede determinar de forma global o creando bloques con aleatorización interna y entre ellos, pero que pueden o no ser iguales entre sí; teniendo cada elección sus ventajas e inconvenientes.
Cuando alguno de los factores pronósticos presenta gradientes en su definición (por ejemplo pacientes con enfermedad leve o grave), la aleatorización simple o la equilibrada no puede asegurar la adecuada distribución de estos gradientes en cada brazo del estudio.
La aleatorización estratificada clasifica los pacientes en diferentes estratos o categorías según determinados criterios pronósticos conocidos antes de la asignación aleatoria.
También conocida como aleatorización por agregados o cluster design (del inglés, diseño agrupado), esta técnica agrupa a sujetos heterogéneos entre sí en grupos que se consideran como sujetos individuales de cara al estudio.
Igualmente habría que tener en cuenta la interacción de los individuos en el trabajo, la compra o el colegio, al hablar del anuncio entre ellos.
Así, sería inútil realizar un estudio sobre los anticonceptivos orales entre mujeres mayores de 70 años.
Por otra parte, una muestra demasiado pequeña puede hacer que el estudio sea incapaz de detectar las posibles diferencias entre grupos, llegando a conclusiones erróneas.
En este contexto, estos requisitos reducen al mínimo el riesgo de explotación y les asegura ser tratados con respeto.
Estos siete requisitos proporcionan un marco sistemático y racional para determinan si una investigación clínica es ética.
Los requisitos han sido elaborados para ser universales, sin limitaciones a una situación en particular, un país o un grupo de investigación.
Al respecto no existe un marco determinado sobre como se deben balancear esta situación.
Los individuos deben ser respetados durante todo el desarrollo de la investigación, no solo hasta firmar el consentimiento informando.
Esta importancia se derivó básicamente de la producción en masa y del acceso de grupos poblacionales cada vez mayores, apareciendo un mercado regido por las leyes usuales de la oferta y la demanda, un mercado que se hizo cada vez más exigente con relación al producto buscado; en otras palabras, se comenzó a requerir una mayor eficacia para los fármacos, conjuntamente con una mayor seguridad en su uso.
Sin embargo, esta metodología ha vuelto a ganar adeptos y se han obtenido moléculas que representan verdaderas novedades en campos diversos, como la terapia de las enfermedades neoplásicas (taxol) o el tratamiento de la malaria (artemisininas).
Una vez hallada una molécula que pudiera suponer un avance en la terapéutica, la siguiente fase consiste en la realización de pruebas físicas y químicas, básicamente orientadas a determinar la susceptibilidad a la degradación de moléculas potencialmente útiles.
Usualmente las moléculas más inestables son rápidamente descartadas o, en el mejor de los casos, se modifican químicamente para aumentar su estabilidad.
Estas pruebas biológicas son los primeros ensayos para comprobar tanto la eficacia como la seguridad de un nuevo fármaco y pueden llegar a determinar que no se continúe con el estudio del mismo.
Representa la primera administración en humanos, generalmente en pequeño número, que rara vez es mayor de 100.
Los aspectos farmacocinéticos se suelen medir también, aunque su estudio no es el objetivo principal de esta fase.
Si la comprobación preliminar de seguridad en la fase I ha sido satisfactoria, se pasa a esta fase, la cual involucra la administración del fármaco a individuos que presentan la enfermedad para la que se ha concebido su empleo.
En esta fase también se pueden valorar aspectos nuevos o desconocidos del fármaco que no se hayan probado en las fases anteriores, de tal forma que es posible encontrar aplicaciones potenciales no previstas inicialmente.