Los estudios clínicos son el primer paso para examinar los experimentos realizados para valorar la eficacia y seguridad de los fármacos.
Esta evidencia se complementa con los estudios de observación, en particular para evaluar los efectos adversos que escapan a la detección en los estudios clínicos creados para determinar la eficacia y que no ocurren con suficiente frecuencia o rapidez.
Franklin y su comisión llevaron a cabo un experimento en el cual se ocultó a los pacientes si recibían o no el tratamiento de Mesmer y observó que los efectos curativos eran independientes del contacto con los bastones magnéticos.
A esta medida se le denomina cegar o enmascarar el estudio.
En las investigaciones terapéuticas, los individuos que pertenecen al grupo testigo reciben una réplica inactiva del fármaco, por ejemplo, tabletas o cápsulas con ingredientes inertes cuyo aspecto es idéntico al del fármaco activo.
Al eliminar este sesgo en los participantes y observadores, el estudio clínico con asignación aleatoria, doble ciego y comparativo con placebo es el que mayores probabilidades tiene de revelar la verdad sobre los efectos de un fármaco.
Cuando se examina en forma prospectiva un solo criterio de valoración es más probable obtener un resultado válido.
[2] Algunos efectos adversos importantes aunque poco frecuentes no se detectan en los estudios clínicos con asignación aleatoria y testigos que demuestran la eficacia del fármaco.
Asimismo, algunos efectos adversos tienen un periodo de latencia prolongado o solo aparecen en los pacientes que fueron excluidos del estudio comparativo.
Los grupos testigo y problema en el estudio de observación no se seleccionan al azar, de manera que puede haber diferencias desconocidas entre los grupos que definen el resultado independientemente del uso del fármaco.