Los medicamentos especializados o productos farmacéuticos especializados son una designación reciente de productos farmacéuticos [1] [2] clasificados como de alto costo, [3] [4] [5] alta complejidad y/o alto contacto . [4] Los medicamentos especializados son a menudo productos biológicos [3] [6] —"medicamentos derivados de células vivas" [7] que son inyectables o infundidos (aunque algunos son medicamentos orales). [4] Se utilizan para tratar enfermedades crónicas complejas o raras como el cáncer , la artritis reumatoide , la hemofilia , el VIH [5] la psoriasis , [3] la enfermedad inflamatoria intestinal [3] y la hepatitis C. [4] [8] En 1990 había 10 medicamentos especializados en el mercado, [9] unos cinco años después casi 30, [10] en 2008 200, [10] y en 2015 300. [11]
Los medicamentos pueden definirse como de especialidad debido a su alto precio. [3] [4] [5] Medicare define cualquier medicamento con un precio negociado de $670 por mes o más como un medicamento de especialidad. Estos medicamentos se colocan en un nivel de especialidad que requiere una mayor participación en los costos del paciente. [11] [12] Los medicamentos también se identifican como de especialidad cuando existe un requisito de manejo especial [3] o el medicamento solo está disponible a través de una red de distribución limitada. [3] Para 2015, "los medicamentos de especialidad representaron un tercio de todo el gasto en medicamentos en los Estados Unidos, frente al 19 por ciento en 2004 y en camino hacia el 50 por ciento en los próximos 10 años", [5] según IMS Health .
Según un artículo de 2010 en Forbes , los medicamentos especializados para enfermedades raras se volvieron más caros "de lo que nadie imaginaba" y su éxito llegó "en un momento en que el negocio tradicional de vender medicamentos a las masas" estaba "en declive". [13] En 2015, un análisis de The Wall Street Journal sugirió que la gran prima se debía al valor percibido de los tratamientos para enfermedades raras, que generalmente son muy caros en comparación con los tratamientos para enfermedades más comunes. [14]
Los medicamentos deben identificarse como de alto costo, alta complejidad o alto contacto para ser clasificados como medicamentos de especialidad por Magellan Rx Management. [4] Los productos farmacéuticos especializados se definen como "medicamentos orales o inyectables de alto costo utilizados para tratar enfermedades crónicas complejas". [4] Según un artículo de 2013 en el Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy , sobre el papel cada vez más importante de los medicamentos de especialidad en el tratamiento de enfermedades crónicas y su costo, los medicamentos se definen más típicamente como de especialidad porque son caros. [3] Otros criterios utilizados para definir un medicamento como de especialidad incluyen "medicamentos biológicos, la necesidad de inyectar o infundir el medicamento, el requisito de manejo especial o la disponibilidad del medicamento solo a través de una red de distribución limitada". [3] El precio de los medicamentos de especialidad en comparación con los medicamentos no especializados es muy alto, "más de $1,000 por suministro de 30 días". [4] [5]
Los medicamentos especializados cubren más de cuarenta categorías terapéuticas y estados patológicos especiales con más de 500 medicamentos. [4]
Vogenberg afirma que no existe una definición estándar de medicamento de especialidad, lo que constituye una de las razones por las que son difíciles de gestionar. [6] "[A]quellos productos farmacéuticos que normalmente requieren un manejo especial, administración, gestión de inventarios únicos y un alto nivel de seguimiento y apoyo a los pacientes con enfermedades crónicas específicas, eventos agudos o terapias complejas, y proporciona servicios integrales de educación al paciente y coordinación con el paciente y el médico que prescribe". [15]
Los medicamentos se definen más típicamente como de especialidad porque son caros. [3] Tienen un alto costo "tanto en total como por paciente". [16] Los medicamentos de alto costo generalmente tienen un precio de más de $1,000 por suministro de 30 días. [4] [5] El programa Medicare Parte D "define un medicamento de especialidad como uno que cuesta más de $600 por mes". [16] [17] La mayoría de las recetas surtidas por Philidor Rx Services con licencia de Pensilvania , una farmacia de pedidos por correo en línea especializada, que vendió principalmente [18] [19] [20] Valeant Pharmaceuticals International Inc medicamentos costosos directamente a los pacientes y manejó las reclamaciones de seguros en nombre de los clientes, [21] [22] como Solodyn , Jublia , [14] [23] [24] y Tretinoin , se considerarían medicamentos de especialidad. [25]
Los medicamentos especializados son más complejos de fabricar. [16] Son "medicamentos altamente complejos, típicamente basados en la biología, que imitan estructuralmente los compuestos que se encuentran dentro del cuerpo". [4] Los medicamentos especializados son a menudo productos biológicos [3] [6] —"medicamentos derivados de células vivas"— pero los productos biológicos "no siempre se consideran medicamentos especializados". [7] Los productos biológicos "pueden producirse mediante métodos biotecnológicos y otras tecnologías de vanguardia. Los productos biológicos basados en genes y celulares, por ejemplo, a menudo están a la vanguardia de la investigación biomédica y pueden usarse para tratar una variedad de afecciones médicas para las que no hay otros tratamientos disponibles". [26]
"A diferencia de la mayoría de los fármacos que se sintetizan químicamente y cuya estructura se conoce, la mayoría de los productos biológicos son mezclas complejas que no se identifican ni caracterizan fácilmente. Los productos biológicos, incluidos los fabricados mediante biotecnología, tienden a ser sensibles al calor y susceptibles a la contaminación microbiana. Por lo tanto, es necesario utilizar principios asépticos desde las etapas iniciales de fabricación, lo que también contrasta con la mayoría de los medicamentos convencionales. Los productos biológicos a menudo representan la vanguardia de la investigación biomédica y, con el tiempo, pueden ofrecer los medios más eficaces para tratar una variedad de enfermedades y afecciones médicas que actualmente no tienen otros tratamientos disponibles".
— Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos
Según la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), los productos biológicos o [26]
"Los productos biológicos incluyen una amplia gama de productos, como vacunas, sangre y componentes sanguíneos, alergénicos, células somáticas, terapia génica, tejidos y proteínas terapéuticas recombinantes. Los productos biológicos pueden estar compuestos de azúcares, proteínas o ácidos nucleicos o combinaciones complejas de estas sustancias, o pueden ser entidades vivas, como células y tejidos. Los productos biológicos se aíslan de una variedad de fuentes naturales: humanas, animales o microorganismos..."
— Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos
Algunos medicamentos especiales pueden ser medicamentos orales o inyectables autoadministrados. Otros pueden ser administrados por profesionales o inyectables/infusiones. [4] La gestión de la atención al paciente con un alto nivel de contacto suele requerirse para controlar los efectos secundarios y garantizar el cumplimiento. También son necesarias una manipulación y distribución especializadas para garantizar la administración adecuada de los medicamentos. [4] La gestión de la atención al paciente con medicamentos especiales debe ser tanto una atención de alta tecnología como de alto nivel de contacto, o una atención centrada en el paciente con "más tiempo cara a cara, más conexiones personales". El Instituto de Medicina define la atención centrada en el paciente como "una atención que respeta y responde a las preferencias, necesidades y valores individuales del paciente". [27]
Los medicamentos especiales pueden ser “difíciles de tomar para los pacientes sin apoyo clínico continuo”. [16]
Los medicamentos especiales pueden tener requisitos especiales para su manejo y administración, incluida la necesidad de contar con entornos controlados, como controles de temperatura muy específicos, para garantizar la integridad del producto. [16] A menudo, solo están disponibles a través de una red de distribución limitada, como una farmacia especial. [3] Los medicamentos especiales pueden ser "un desafío para los proveedores" en su gestión. [16]
Los medicamentos especiales pueden ser utilizados "por poblaciones relativamente pequeñas de pacientes que presentan afecciones médicas complejas". [16]
“Las farmacias especializadas tienen sus raíces en la década de 1970, cuando comenzaron a entregar medicamentos con temperatura controlada para tratar el cáncer, el VIH, la infertilidad y la hemofilia”. [28]
"El negocio creció a medida que se disponía de más medicamentos que los pacientes podían inyectarse ellos mismos y a medida que las aseguradoras buscaban gestionar los gastos de los pacientes con enfermedades crónicas, según un informe de IMS Health. Los fabricantes recurren cada vez más a estas farmacias cuando se trata de medicamentos frágiles que necesitan un manejo especial o tienen efectos secundarios potencialmente peligrosos que requieren que se tomen bajo un programa de control".
— Bloomberg 2015
Según The American Journal of Managed Care , en 1990 había 10 medicamentos especializados en el mercado. [9] Según el Centro Nacional de Información Biotecnológica , a mediados de la década de 1990, había menos de 30 medicamentos especializados en el mercado, pero en 2008 ese número había aumentado a 200. [10]
Los medicamentos especiales también pueden ser designados como medicamentos huérfanos o medicamentos ultrahuérfanos según la Ley de Medicamentos Huérfanos de los Estados Unidos de 1983. Esta se promulgó para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos (medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , la mioclonía , la esclerosis lateral amiotrófica , el síndrome de Tourette y la distrofia muscular que afectan a un pequeño número de personas que residen en los Estados Unidos). [29]
No todos los medicamentos especializados son medicamentos huérfanos. Según Thomson Reuters en su publicación de 2012 "El poder económico de los medicamentos huérfanos", ha habido un aumento de la inversión en investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos en parte desde que el Congreso de los EE. UU. promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos, que otorga un monopolio adicional para medicamentos para "enfermedades huérfanas" que afectaban a menos de 200.000 personas en el país. [13] Leyes similares surgieron en otras regiones del mundo, muchas de ellas impulsadas por "financiación filantrópica de alto perfil". [30] [31] Según un artículo de 2010 en Forbes , antes de 1983 las compañías farmacéuticas ignoraban en gran medida las enfermedades raras y se centraban en medicamentos que afectaban a millones de pacientes. [13]
El término "medicamentos especializados" se utilizó ya en 1988 en un artículo del New York Times sobre la adquisición por parte de Eastman Kodak Company de Sterling Drug Inc. , con sede en Nueva York, fabricante de medicamentos especializados junto con muchos otros productos diversos. [2] Cuando Shire Pharmaceuticals adquirió BioChem Pharma en 2000, crearon una empresa de productos farmacéuticos especializados. [32] En 2001, Shire era una de las empresas farmacéuticas especializadas de más rápido crecimiento en el mundo. [33]
En 2001, la farmacia especializada ProCare de CVS era el "mayor proveedor integrado de servicios de farmacia especializada en venta minorista y por correo" de los Estados Unidos. [34] : 10 Se consolidó con su empresa de gestión de beneficios farmacéuticos PharmaCare en 2002. En su informe anual de 2001, CVS anticipó que el "mercado de farmacias especializadas de 16 mil millones de dólares" crecería a "un ritmo incluso más rápido que las farmacias tradicionales debido en gran parte a la sólida cartera de medicamentos biotecnológicos". [34] En 2014, CVS Caremark, Express Scripts y Walgreens representaban más del 50% del mercado de medicamentos especializados en los Estados Unidos. [35] : 4
Cuando, entre 2000 y 2010, un número cada vez mayor de agentes oncológicos orales entraron por primera vez en el mercado, la mayor parte de la atención oncológica se brindaba en consultorios oncológicos comunitarios. En 2008, se habían desarrollado muchos otros medicamentos para tratar el cáncer y el desarrollo de fármacos se había convertido en una industria multimillonaria. [36]
En 2003 se promulgó la Ley de Mejora y Modernización de Medicamentos Recetados de Medicare [37] [38] —la mayor revisión de Medicare en los 38 años de historia del programa de salud pública— que incluyó la Parte D de Medicare , un beneficio de derecho a medicamentos recetados , a través de exenciones impositivas y subsidios. En 2004, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) de los EE. UU. prepararon un informe sobre la guía final con respecto al acceso a la cobertura de medicamentos promulgada en el que incluyeron el nivel de medicamentos especializados en el formulario de medicamentos recetados. [1] En ese momento, las pautas de los CMS incluían cuatro niveles: el nivel 1 incluye genéricos preferidos, el nivel 2 incluye marcas preferidas, el nivel 3 incluye marcas no preferidas y genéricos y el nivel 4 incluye medicamentos especializados. [1] El 1 de enero de 2006, entró en vigencia la controvertida [ ¿según quién? ] Parte D de Medicare . Fue una expansión masiva [ aclaración necesaria ] de la provisión de cobertura de medicamentos recetados por parte del gobierno federal a estadounidenses que anteriormente no tenían seguro, en particular a los adultos mayores. [39] : 69 En 2006 en los Estados Unidos no había una nomenclatura estándar, por lo que los vendedores podían llamar al plan como quisieran y cubrir cualquier medicamento que quisieran. [40]
En 2008, la mayoría de los planes de medicamentos recetados en los Estados Unidos utilizaban niveles de medicamentos especializados y algunos tenían un nivel de beneficios separado para medicamentos inyectables. La participación de los beneficiarios en los costos era mayor para los medicamentos en estos niveles. [41]
En 2011, en los Estados Unidos, un número cada vez mayor de planes de seguro de salud de la Parte D de Medicare (que normalmente incluyen niveles genéricos, preferidos y no preferidos con una tasa de participación en los costos o copago correspondiente) habían agregado un "nivel adicional para medicamentos de alto costo, al que se denomina nivel de especialidad". [42] : 1
En 2014, en los Estados Unidos, en el nuevo Mercado de Seguros de Salud —luego de la implementación de la Ley de Atención Médica Asequible , también conocida como Obamacare [43] — la mayoría de los planes de salud tenían un formulario de medicamentos recetados de cuatro o cinco niveles, con medicamentos especializados en el nivel más alto. [44]
Según un informe de AARP de 2015, "Todas las categorías terapéuticas de productos farmacéuticos especializados, menos 4, tuvieron aumentos de precios minoristas anuales promedio que superaron la tasa de inflación general en 2013. Los aumentos de precios por categoría terapéutica variaron entre el 1,7 por ciento y el 77,2 por ciento". [45]
El 27 de septiembre de 2007, el presidente George W. Bush modificó la Ley de Enmiendas a la Administración de Alimentos y Medicamentos de 2007 (FDAAA, por sus siglas en inglés) para autorizar a la FDA a exigir Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS, por sus siglas en inglés) en los medicamentos si fuera necesario para minimizar los riesgos asociados con algunos fármacos. Estos medicamentos fueron designados como medicamentos especializados y requerían farmacias especializadas. Cuando la FDA aprueba un nuevo medicamento, puede exigir un programa REMS que "puede contener cualquier combinación de 5 criterios: Guía del medicamento, Plan de comunicación, Elementos para garantizar un uso seguro, Sistema de implementación y Calendario para la presentación de evaluaciones". [46] "En 2010, el 48% de todas las nuevas entidades moleculares y el 60% de todas las nuevas aprobaciones de medicamentos especializados requirieron un programa REMS". Los mecanismos de reducción de riesgos pueden incluir el "uso de socios de distribución especializados", farmacias especiales. [47]
En 2013, la FDA introdujo el programa de designación de terapia innovadora , que redujo en varios años el proceso de desarrollo de nuevas terapias. Esto significó que la FDA podía "introducir medicamentos importantes en el mercado basándose en resultados muy prometedores de ensayos clínicos de fase 2 en lugar de fase 3". Poco después de que se promulgara la ley, el ivacaftor , en enero de 2013, se convirtió en el primer fármaco en recibir la designación de terapia innovadora. [48]
El 3 de febrero de 2015, el fármaco Ibrance de Pfizer , con sede en Nueva York, fue aprobado a través del programa de designación de Terapia Innovadora de la FDA como tratamiento para el cáncer de mama avanzado. [49] Solo se puede pedir a través de farmacias especializadas y se vende a "9.850 dólares al mes o 118.200 dólares al año". [50] Según una declaración de Pfizer , con sede en Nueva York , el precio "no es el costo que pagan la mayoría de los pacientes o pagadores", ya que la mayoría de las recetas se dispensan a través de planes de salud, que negocian descuentos para los medicamentos u obtienen concesiones de precios exigidas por el gobierno. [50]
Según Express Scripts, [51]
"El panorama de las farmacias [en Estados Unidos] sufrió un cambio radical, y el impacto presupuestario para los pagadores de atención médica fue significativo. El gasto en medicamentos recetados en Estados Unidos aumentó un 13,1% en 2014 (el mayor aumento anual desde 2003), y esto se debió en gran medida a un aumento sin precedentes del 30,9% en el gasto en medicamentos especializados. El uso de medicamentos tradicionales se mantuvo estable (-0,1%), mientras que el uso de medicamentos especializados aumentó un 5,8%. Sin embargo, los principales factores que contribuyeron al aumento del gasto fueron los aumentos de precios de estas categorías de medicamentos (6,5% para los tradicionales y 25,2% para los especializados). Si bien los medicamentos especializados representan solo el 1% de todas las recetas en Estados Unidos, estos medicamentos representaron el 31,8% de todo el gasto en medicamentos en 2014 (un aumento con respecto al 27,7% en 2013)."
— Informe de tendencias de medicamentos de Express Scripts
En 2015, "los medicamentos especializados representan un tercio de todo el gasto en medicamentos en los Estados Unidos, frente al 19 por ciento en 2004 y encaminándose hacia el 50 por ciento en los próximos 10 años, según IMS Health, que rastrea las recetas". [5] El negocio de farmacias especializadas tuvo $20 mil millones en ventas en 2005. Para 2014 había crecido a "$78 mil millones en ventas". [5] En Canadá, en 2013, "los medicamentos especializados representaban menos del 1,3 por ciento de todas las recetas canadienses, pero representaban el 24 por ciento del gasto total de Canadá en medicamentos recetados". [52]
Cuando Randy Vogenberg, del Instituto de Atención Sanitaria Integrada de Massachusetts y uno de los líderes de la iniciativa Midwest Business Group, comenzó a investigar los medicamentos especializados en 2003, "no aparecía en el radar". En 2009, los medicamentos especializados habían empezado a duplicar su coste y los pagadores, como los empleadores, empezaron a cuestionarlo. [6] Vogenberg observó que en 2014 la reforma de la atención sanitaria había cambiado el panorama de los medicamentos especializados. Se está produciendo un cambio desde un mercado basado en una perspectiva predominantemente clínica hacia uno que pone la economía en primer lugar y la clínica en segundo lugar. [53] : 15
Muchos factores contribuyen al aumento continuo del precio de los medicamentos especializados. El desarrollo de medicamentos especializados no sólo cuesta más, sino que también lleva más tiempo desarrollarlos que otros productos farmacéuticos de gran mercado [54] (véase Desarrollo de medicamentos ). Además, a menudo hay menos opciones de medicamentos para enfermedades raras o difíciles de tratar. [55] Esto da como resultado una menor competencia en el mercado para estos medicamentos debido a la protección de patentes, que permite a estas empresas actuar como monopolistas (véase Ley de Competencia de Precios de Medicamentos y Restauración del Plazo de Patentes ). Debido a esta falta de competencia, las políticas que sirven para limitar los precios en otros mercados pueden ser ineficaces o incluso contraproducentes cuando se aplican a los medicamentos especializados. [56]
Los altos precios de los medicamentos especializados son un problema tanto para los pacientes como para los pagadores. Los pacientes con frecuencia tienen dificultades para pagar estos medicamentos, lo que puede llevar a la falta de acceso al tratamiento. [57] Los medicamentos especializados son ahora tan caros que están dando lugar a aumentos en las primas de seguros. [58] El control de los precios de los medicamentos especializados requerirá investigación para identificar opciones de políticas efectivas, que pueden incluir: reducir la regulación, limitar la protección de patentes, permitir la negociación de los precios de los medicamentos por parte de Medicare o fijar el precio de los medicamentos en función de su eficacia. [59]
En los Estados Unidos, los pagadores de seguros privados favorecerán a un agente de menor costo que prefiera los genéricos y biosimilares a los medicamentos especializados más caros si no existe una justificación basada en evidencia o revisada por pares para ellos. [53]
Según un informe de 2012 de Sun Life Financial, el coste medio de las reclamaciones por medicamentos especializados fue de 10.753 dólares frente a los 185 dólares de los medicamentos no especializados, y el coste de los medicamentos especializados sigue aumentando. Con unos precios tan elevados, en 2012 los medicamentos especializados representaban entre el 15 y el 20% de las reclamaciones de reembolso de medicamentos con receta. [60]
Entre los grupos de defensa de los pacientes que presionan para que se paguen los medicamentos especializados se encuentra la Alianza para el Acceso de los Pacientes (AfPA), formada en 2006 y que, según un artículo de 2014 del Wall Street Journal , "representa a los médicos y está financiada en gran medida por la industria farmacéutica. Los contribuyentes incluyen principalmente a fabricantes de medicamentos de marca y empresas de biotecnología, pero algunos, como Pfizer y Amgen, también están desarrollando biosimilares". [61]
En 2013, el director de la AfPA, David Charles, publicó un artículo sobre medicamentos especiales en el que coincidía con las conclusiones de la Oficina de Presupuesto del Congreso de que el gasto en medicamentos recetados "ahorra costos en otras áreas del gasto sanitario". [62] Observó que los medicamentos especiales tienen un precio tan alto que muchos pacientes no compran las recetas, lo que provoca un aumento de los problemas de salud más graves. Su artículo se refería a medicamentos especiales como "nuevos medicamentos contra el cáncer especialmente formulados para pacientes con marcadores genéticos específicos". [62] Explicó el alto coste de estos "medicamentos individualizados basados en pruebas de diagnóstico; y "biológicos", o medicamentos creados a través de procesos biológicos, en lugar de sintetizados químicamente como la mayoría de los productos farmacéuticos". [62] Argumentó que debería haber un ligero aumento en los copagos para los medicamentos de nivel inferior que se utilizan con más frecuencia para permitir un copago más bajo para aquellos que "requieren medicamentos de nivel especializado de alto costo". [62]
Según el Informe de tendencias de medicamentos de Express Scripts de 2014, [51] el aumento más significativo en los medicamentos recetados en los Estados Unidos en 2014 se debió a "una mayor inflación y utilización de medicamentos para la hepatitis C y compuestos". [51] "Excluyendo esas dos clases de terapia, el gasto total en medicamentos habría aumentado solo un 6,4%. [51]
El costo de las "tres clases principales de terapias especializadas (enfermedades inflamatorias, esclerosis múltiple y oncología) contribuyó con el 55,9% del gasto de todos los medicamentos especializados facturados a través del beneficio de farmacia en 2014. Estados Unidos gastó un 742,6% más en medicamentos contra la hepatitis C en 2014 que en 2013; esta clase de terapia no se encontraba entre las 10 clases de especialidades principales en 2013. [51]
A medida que el mercado demandaba especialización en la distribución de medicamentos y la gestión clínica de terapias complejas, la farmacia especializada (PS) evolucionó.„ [63] Para 2001, la farmacia especializada ProCare de CVS era el "mayor proveedor integrado minorista/por correo de servicios de farmacia especializada" en los Estados Unidos. [34] : 10 Se consolidó con su compañía de gestión de beneficios de farmacia, PharmaCare en 2002 para En su informe anual de 2001, CVS anticipó que el "mercado de farmacia especializada de $16 mil millones" crecería a "un ritmo incluso más rápido que la farmacia tradicional debido en gran parte a la sólida cartera de medicamentos biotecnológicos". [34] Para 2014, CVS Caremark, Express Scripts y Walgreens representaban más del 50% del mercado de medicamentos especializados en los Estados Unidos. [35] : 4
El negocio de farmacias especializadas tuvo ventas por 20 mil millones de dólares en 2005. Para 2014 había crecido a "78 mil millones de dólares en ventas". [5]
Las farmacias especializadas surgieron como resultado de necesidades no satisfechas. Según la National Comprehensive Cancer Network, "los objetivos principales de las farmacias especializadas son asegurar el uso apropiado de los medicamentos, maximizar la adherencia al tratamiento, mejorar la satisfacción del paciente mediante la interacción directa con los profesionales de la salud, minimizar el impacto en los costos y optimizar los resultados de la atención farmacéutica y la entrega de información". [64]
McKesson Specialty Care Solutions, una división de McKesson Corporation, es "uno de los mayores distribuidores de medicamentos especializados, productos biológicos y medicamentos reumatológicos para prácticas especializadas comunitarias". Es "líder en el desarrollo, implementación y gestión de Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) exigidas por la FDA para fabricantes". [65] Por ejemplo, para ProStrakan Group plc, una compañía farmacéutica internacional con sede en el Reino Unido, trabaja con McKesson Specialty Care Solutions para administrar su programa de Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) aprobado por la FDA para Abstral . [65]
La Acreditación de Farmacias Especializadas de URAC “ofrece una validación externa de la excelencia en la Gestión de Farmacias Especializadas y proporciona procesos orientados a la Mejora Continua de la Calidad (CQI) que mejoran las operaciones y mejoran el cumplimiento”. [15]
Los productos farmacéuticos especializados o biológicos son una parte importante del mercado de tratamientos, pero aún queda trabajo adicional por hacer para controlar los costos. La definición de los productos biológicos se ha descrito como una cuestión de perspectiva, con variaciones entre químicos, médicos, pagadores, microbiólogos y reguladores. [66] Un pagador puede definir un producto biológico por su costo, mientras que un bioquímico puede analizar su composición y estructura y un proveedor su forma de administración o acción sobre el cuerpo. [66] La FDA generalmente define los productos biológicos como "una amplia gama de productos [que] ... pueden estar compuestos de azúcares, proteínas o ácidos nucleicos o combinaciones complejas de estas sustancias, o pueden ser entidades vivas como células y tejidos. Los productos biológicos se aíslan de una variedad de fuentes naturales (humanas, animales o microorganismos) y pueden producirse mediante métodos biotecnológicos y otras tecnologías de vanguardia". [67]
Debido a la complejidad, el riesgo de eventos adversos y las reacciones alérgicas asociadas con los productos biológicos, el manejo es muy importante para la seguridad de los pacientes. [68] El manejo incluye áreas que van desde la educación del paciente y la adherencia a la entrega del medicamento. Estos medicamentos a menudo requieren condiciones de almacenamiento muy específicas y monitoreo de la temperatura, el nivel de agitación y la reconstitución adecuada del fármaco. [68] Debido al alto riesgo de error y eventos adversos, se requiere la gestión del proveedor de la entrega, especialmente para la inyección o infusión de algunos medicamentos biológicos. Estos productos biológicos a menudo se codifican de una manera que vincula el reembolso a la entrega por parte de un proveedor, ya sea un farmacéutico especializado o un proveedor de atención médica con esas habilidades. [69] A medida que se diseñan más productos biológicos para que sean autoadministrados, los farmacéuticos respaldan la gestión de estos medicamentos. Hacen llamadas para recordar a los pacientes la necesidad de recargas, brindan educación a los pacientes, monitorean a los pacientes para detectar eventos adversos y trabajan con los consultorios de los proveedores de atención primaria para monitorear los resultados de la medicación. [69]
El alto costo de los productos farmacéuticos especializados es una de sus características definitorias; como tal, la contención de costos ocupa un lugar destacado en la lista de todos los actores en el campo. En el caso de los productos biológicos administrados por médicos, la contención de costos a menudo se maneja mediante la compra en grandes cantidades de medicamentos biológicos a precios reducidos, formularios, terapia escalonada para intentar otro tratamiento antes de comenzar con los productos biológicos y tarifas administrativas por parte de las aseguradoras para evitar que los médicos inflen artificialmente el reembolso solicitado a las compañías de seguros. [70] [69] [68] La contención de costos de los productos biológicos autoadministrados tiende a ocurrir mediante la exigencia de una autorización para que se prescriban esos medicamentos y el diseño de beneficios, como el coaseguro para compartir los costos. [70] [69]
La Ley de Curas del Siglo XXI, que abordaba la aprobación acelerada de productos farmacéuticos especializados, fue particularmente beneficiosa para abordar el desarrollo de productos biológicos de segunda generación (que podrían entenderse más fácilmente como "productos biológicos genéricos", aunque no existen). [71] El debate en torno a la ley planteó algunas preguntas importantes sobre la eficacia de los productos biológicos y sus altos costos continuos. Algunos piden que las aseguradoras paguen solo el costo de producción a los fabricantes hasta que se pueda demostrar el beneficio de estos productos biológicos a largo plazo, afirmando que las aseguradoras no deberían asumir el costo total de productos que pueden ser poco confiables o tener una eficacia limitada. [71]
Para lograrlo, sería necesario realizar estudios que evalúen el valor, como estudios de efectividad comparativa, y utilizar esos estudios para determinar el precio. La efectividad comparativa examinaría todos los aspectos del uso de los productos biológicos, desde los resultados como los beneficios clínicos y los daños potenciales, hasta la eficiencia de la administración, los beneficios para la salud pública y la productividad del paciente después del tratamiento. [72] Se trata de una nueva dirección en la gestión de los altos costos de los productos farmacéuticos especializados y no está exenta de desafíos. Una de las barreras es la estricta regulación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de lo que los fabricantes farmacéuticos pueden comunicar al público, limitando esa comunicación a los comités de formularios para la atención administrada, por ejemplo. [73] Además, los estudios tienden a construirse utilizando un diseño observacional, en lugar de ensayos controlados aleatorios, lo que limita su utilidad para la aplicación en el mundo real. [73]
Las dificultades que se experimentan con la adherencia de los pacientes a los medicamentos farmacéuticos especializados también limitan la disponibilidad de datos de resultados reales para los productos biológicos. [71] [69] En 2016, los datos del mundo real que evaluaban la eficacia de los productos biológicos solo estaban disponibles públicamente para el mieloma múltiple a través de ICER (donde se descubrió que los productos biológicos tenían un precio excesivo para sus resultados) [72] y para el tratamiento de la hepatitis C (que logró altas tasas de curación -90%- para pacientes coinfectados con VIH y hepatitis C) a través de Curant Health. [71] Estos estudios muestran cuán útil puede llegar a ser la fijación de precios basada en el valor para la contención de costos en el campo. La buena noticia es que hay estudios de efectividad sobre productos biológicos actualmente en curso que apuntan a proporcionar más de estos datos. [71]
Los productos biológicos o biológicos para uso humano están regulados por el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), supervisado por la Oficina de Productos Médicos y Tabaco , dentro de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, que incluye la Ley del Servicio de Salud Pública y la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos . [74] "El CBER protege y promueve la salud pública al garantizar que los productos biológicos sean seguros y efectivos y estén disponibles para quienes los necesitan. El CBER también proporciona al público información para promover el uso seguro y apropiado de los productos biológicos".
En el sector de los medicamentos especializados intervienen múltiples actores, entre ellos el empleador, el plan de salud y el administrador de beneficios de farmacia , y no está claro quién debería estar a cargo de controlar los costos y monitorear la atención. [6] Las farmacias generalmente compran un producto a un mayorista y lo venden (Buy & Bill) al paciente y brindan información básica sobre el uso de medicamentos y asesoramiento. Según Maria Hardin, vicepresidenta de servicios para pacientes de la Organización Nacional de Enfermedades Raras , una alianza de grupos voluntarios de salud y defensa de pacientes que trabajan con enfermedades raras, "A medida que aumenta el costo de los medicamentos, la gestión del aspecto financiero se ha vuelto más compleja... Los problemas van desde la Parte D de Medicare hasta los beneficios escalonados, las autorizaciones previas y la falta de beneficios. Estos pacientes necesitan una farmacia con la experiencia y la influencia para defenderlos. Si el paciente no recibe tratamiento, la farmacia especializada no recibe el pago". [75]
Alexion Pharmaceuticals fue una de las pioneras en el uso de un modelo de negocio para desarrollar medicamentos para combatir enfermedades raras. "Conocer el valor de los medicamentos especializados, así como su propio stock, es el negocio de Alexion". [76] Dado que otras grandes compañías farmacéuticas habían tendido a ignorar estos mercados, Alexion tuvo una competencia mínima al principio. Las compañías de seguros generalmente han estado dispuestas a pagar precios altos por dichos medicamentos; dado que pocos de sus clientes necesitan los medicamentos, un precio alto no afecta significativamente los desembolsos de las compañías de seguros. [76] Por lo tanto, Alexion busca una posición más fuerte en el lucrativo mercado de enfermedades raras y está dispuesta a pagar una prima para obtener esa posición. [14] [76] El mercado de enfermedades raras se considera deseable porque las aseguradoras tienen un motivo mínimo para rechazar reclamos (debido al pequeño tamaño de la población de pacientes) y no pueden negociar mejores precios de medicamentos debido a la falta de competencia. En mayo de 2015, Alexion está buscando la aprobación de su segundo medicamento, Strensiq. Se utilizará para tratar la hipofosfatasia, un trastorno metabólico raro. En 2015, Alexion estimó que Synageva, su fármaco especializado para la deficiencia de lipasa ácida lisosomal , un trastorno genético fatal, podría llegar a tener ventas anuales de más de mil millones de dólares. [14] [77]
Empresas como Magellan RX Management ofrecen una "fuente única para la gestión de la atención al paciente con un alto nivel de personalización, para controlar los efectos secundarios, brindar apoyo y educación al paciente para garantizar el cumplimiento o la continuidad del tratamiento, y un manejo y distribución especializados de medicamentos directamente al paciente o al proveedor de atención médica. Los medicamentos especiales pueden estar cubiertos por el beneficio médico o farmacéutico". [4]
Según un artículo publicado en 2014 en la revista Pharmacoeconomics , [78] "[l]as farmacias especializadas combinan la dispensación de medicamentos con el manejo clínico de enfermedades. Sus servicios se han utilizado para mejorar los resultados de los pacientes y contener los costos de los productos farmacéuticos especializados. Estas pueden ser parte de negocios farmacéuticos independientes, cadenas de farmacias minoristas, mayoristas, administradores de beneficios farmacéuticos o compañías de seguros de salud. En los últimos años, los pagadores han estado haciendo la transición para obligar a los beneficiarios a recibir agentes autoadministrados de farmacias especializadas contratadas, lo que limita la elección de proveedores de farmacias especializadas (SPP) aceptables para los servicios a los pacientes". [78]
Las organizaciones de atención administrada contratan a proveedores de farmacias especializadas. "Las organizaciones de atención administrada (MCO) están utilizando diversas estrategias para gestionar la utilización y los costos. Por ejemplo, el 58% de las 109 MCO encuestadas implementan autorizaciones previas para terapias especializadas para la EM". [78] La Academia de Farmacia de Atención Administrada (AMCP) designa un producto como medicamento especializado si "requiere un proceso difícil o inusual de entrega al paciente (preparación, manipulación, almacenamiento, inventario, distribución, programas de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), recopilación de datos o administración) o, gestión del paciente antes o después de la administración (monitoreo, sistemas de apoyo terapéutico o de enfermedad)". [79] Los planes de salud consideran que el "alto costo" (en promedio, un costo mensual mínimo de $US1,200) es un factor determinante para identificar un medicamento especializado. [79]
Tom Westrich, de Centric Health Resources, una farmacia especializada con sede en St. Louis, Missouri, describió cómo sus medicamentos especializados tratan enfermedades ultrahuérfanas con una población total de pacientes de 20.000 en todo el país. [75]
Las diez principales farmacias especializadas en 2014 fueron CVS Health, la empresa matriz de CVS Specialty , con 20 500 millones de dólares en ventas; Accredo , de Express Scripts , con 15 000 millones de dólares; Walgreens Specialty, de Walgreens Boots Alliance , con 8 500 millones de dólares; OptumRx , de UnitedHealth Group , con 2 400 millones de dólares; Diplomat Pharmacy, con 2 100 millones de dólares; BriovaRx, de Catamaran , con 2 000 millones de dólares; Prime Therapeutics, de Specialty Prime Therapeutics, con 1 800 millones de dólares; Advanced Care Scripts, de Omnicare , con 1 300 millones de dólares; RightsourceRx, de Humana , con 1 200 millones de dólares; Avella, con 0 800 millones de dólares. Todas las demás farmacias especializadas representaron 22 400 millones de dólares en ventas en 2014, con un total de 78 000 millones de dólares. [80]
En 2010, Estados Unidos promulgó una nueva ley de salud que tuvo consecuencias imprevistas. Debido a la ley de 2010, las compañías farmacéuticas como Genentech informaron a los hospitales infantiles que ya no obtendrían descuentos para ciertos medicamentos contra el cáncer, como los fármacos huérfanos Avastin , Herceptin , Rituxan , Tarceva o Activase . Esto le costó a los hospitales millones de dólares. [81]
Existe un debate sobre si los medicamentos especializados deben ser manejados como un beneficio médico o un beneficio farmacéutico. Los medicamentos infundidos o inyectados generalmente están cubiertos por el beneficio médico y los medicamentos orales están cubiertos por el beneficio farmacéutico. Los medicamentos autoinyectados pueden ser cualquiera de los dos. [82] "Muchos productos biológicos, como los medicamentos de quimioterapia, se administran en el consultorio de un médico y requieren un seguimiento extenso, lo que aumenta aún más los costos". [6] La quimioterapia generalmente se administra por vía intravenosa , aunque varios agentes pueden administrarse por vía oral (por ejemplo, medicamentos especializados, melfalán (nombre comercial Alkeran), busulfán , capecitabina ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), una empresa farmacéutica y de dispositivos médicos especializados, fabrica melfalán. [83]
En 2011, los medicamentos orales para pacientes con cáncer representaban aproximadamente el 35% de los medicamentos contra el cáncer. Antes del aumento de los medicamentos orales para el cáncer, los centros oncológicos comunitarios estaban acostumbrados a administrar tratamientos de quimioterapia administrados en el consultorio . En ese momento, "la mayoría de las prácticas de oncología comunitaria no estaban familiarizadas con el proceso de prescripción y obtención de medicamentos que están cubiertos por el beneficio de farmacia" y "las cadenas de farmacias minoristas convencionales no estaban preparadas para almacenar agentes oncológicos orales y no estaban preparadas para brindar el asesoramiento que a menudo acompaña a estos medicamentos". [84]
Según IMS Health, "el gasto en medicamentos especializados está aumentando y se espera que aumente de aproximadamente 55 mil millones de dólares en 2005 a 1,7 billones de dólares en 2030, según la Asociación de Gestión de Atención Farmacéutica. Esto refleja un aumento del 24% del gasto total en medicamentos en 2005 a un estimado del 44% del gasto total en medicamentos de un plan de salud en 2030". [35]
Si bien CVS, Accredo y Walgreens lideraron el mercado de farmacias especializadas (SP) en ingresos en 2014, hay cambios constantes a través de fusiones y adquisiciones en términos de SP y distribuidores especializados (SD). [85] La red SP/SD enfrenta fortalezas comunes como "gestión clínica en profundidad, atención coordinada/integral y éxito temprano limitado de la red de distribución" y debilidades comunes, "falta de capacidad para personalizar los servicios, experiencia y resultados de integración deficientes y relaciones farmacéuticas tensas". [85] BioScrip fue adquirida por Walgreens en 2012. [86] Se adquirieron empresas especializadas como Genzyme y MedImmune y están en transición a un nuevo modelo de negocios. [53] : 12
Según Nicolas Basta, en 2013 había "una oleada de nuevas entidades" llamadas servicios centrales, "mecanismos mediante los cuales los fabricantes pueden mantener el control del mercado" en el sector farmacéutico especializado. Las "más grandes y antiguas de estas organizaciones" son "derivaciones de compañías de seguros o PBM [administradores de beneficios farmacéuticos], como la combinación de Accredo y CuraScript (ambas farmacias especializadas) y HealthBridge (apoyo a médicos y pacientes) de Express Scripts. UnitedHealth, una compañía de seguros, opera OptumRx, un PBM, que tiene una unidad de especialidades dentro de ella. Cigna tiene Tel-Drug, una farmacia de pedidos por correo y un sistema de apoyo". [87] Basta describió cómo los centros han existido desde aproximadamente 2002 "comenzando como "centros de reembolso"", generalmente proporcionados como un servicio por los fabricantes para ayudar a los pacientes y proveedores a navegar por el proceso de obtención de permiso para usar y reembolso de terapias especializadas costosas". Los observadores de la industria observan los esfuerzos pioneros de Genentech y Genzyme bajo el mandato de Henri Termeer , "cuando algunos de sus primeros productos biotecnológicos ingresaron al mercado". [87] Los centros de especialidad brindan apoyo de reembolso a médicos y pacientes, así como educación para pacientes, incluidas líneas directas médicas. Existe un programa de inscripción voluntaria y admisión de registros con administración del Programa de Asistencia al Paciente.
Según un estudio de 2007 realizado por empleados de Express Scripts o su subsidiaria de propiedad absoluta CuraScript sobre los costos de las farmacias especializadas, si los pagadores gestionan el control de costos mediante copagos con los pacientes, existe un mayor riesgo de que los pacientes renuncien a medicamentos especializados esenciales pero costosos. [88] : 6 y los resultados de salud se vieron comprometidos. [39] : 69 En 2007, estos investigadores sugirieron la adopción de formularios y otras herramientas tradicionales de gestión de medicamentos. También recomendaron programas de gestión de la utilización de medicamentos especializados que orienten los planes de tratamiento y mejoren el cumplimiento ambulatorio. [88] : 88
En 2010 , Soliris de Alexion Pharmaceuticals fue considerado el medicamento más caro del mundo. [13]
En un artículo de 2012 en el New York Times, el periodista Andrew Pollack describió cómo Don M. Bailey, un ingeniero mecánico de formación que se convirtió en presidente interino de Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor) en mayo de 2007, inició un nuevo modelo de precios para Acthar en agosto de 2007 [89] cuando fue clasificado por la FDA como un medicamento huérfano y un medicamento de especialidad para tratar espasmos infantiles. [90] Questcor, una empresa biofarmacéutica, se centra en el tratamiento de pacientes con "trastornos autoinmunes e inflamatorios graves y difíciles de tratar". Su producto principal es Acthar, aprobado por la FDA, un medicamento inyectable que se utiliza para el tratamiento de 19 indicaciones. [91] Al mismo tiempo, Questcor creó "una red de seguridad ampliada para los pacientes que usan Acthar", proporcionó un "grupo de enlaces de ciencias médicas para trabajar con los proveedores de atención médica que administran Acthar" y limitó la distribución a su único distribuidor especializado, Curascript. El modelo de precios de 2007 puso a "Acthar en línea con el costo de los tratamientos para otras enfermedades muy raras". [89] El costo de un tratamiento en 2007 se estimó en alrededor de "80.000–100.000 dólares". [89] Acthar se fabrica ahora a través de un contratista en la Isla del Príncipe Eduardo , Canadá. [91] El precio aumentó de 40 dólares por vial a 700 dólares y continuó aumentando. [90] Para 2012, el precio de un vial de Acthar era de 28.400 dólares. [90] y fue considerado uno de los medicamentos más caros del mundo en 2013.
En 2014, el precio del fármaco especializado de Gilead para la hepatitis C, Sovaldi o sofosbuvir , era de 84.000 a 168.000 dólares por un tratamiento en los EE. UU., 35.000 libras en el Reino Unido por 12 semanas. [92] Sovaldi es uno de los medicamentos más importantes de la Organización Mundial de la Salud necesarios en un sistema de salud básico y su elevado precio es muy controvertido. [93] [94] [95] En 2014, los EE. UU. gastaron un 742,6 % más en medicamentos para la hepatitis C que en 2013. [51]
En septiembre de 2015, Martin Shkreli fue criticado por varias organizaciones de salud [96] por obtener licencias de fabricación de medicamentos antiguos, fuera de patente , [97] que salvan vidas, incluida la pirimetamina (nombre comercial Daraprim ), que se usa para tratar a pacientes con toxoplasmosis , malaria , algunos tipos de cáncer y SIDA , [98] y luego aumentar el precio del medicamento en los EE. UU. de $ 13,50 a $ 750 por pastilla, un aumento del 5,455%. [99] [100] En una entrevista con Bloomberg News , Shkreli afirmó que a pesar del aumento de precio, los copagos de los pacientes serían más bajos, que muchos pacientes obtendrían el medicamento sin costo, que la compañía ha ampliado su programa de medicamentos gratuitos y que vende la mitad de los medicamentos por un dólar. [101] [102]
En 2015, Bloomberg News utilizó el término "farmacias cautivas" para describir los supuestos acuerdos exclusivos como el entre la farmacia especializada de venta por correo Philodor y Valeant , la farmacia de venta por correo Linden Care y Horizon Pharma Plc. En noviembre de 2015, Express Scripts Holding Co., el mayor administrador estadounidense de beneficios de medicamentos recetados, "eliminó la farmacia de venta por correo Linden Care LLC de su red después de concluir que dispensaba una gran parte de sus medicamentos de Horizon Pharma Plc y no cumplía con sus acuerdos contractuales". Express Scripts estaba "evaluando otras 'farmacias cautivas' que, según dijo, distribuyen principalmente medicamentos de Horizon". En 2015, farmacias especializadas como "Philidor llamaron la atención por los esfuerzos que hacían para llenar recetas con medicamentos de marca y luego asegurar el reembolso del seguro". [28]
Según Pfenex, una empresa de biotecnología en fase clínica, los términos propuestos en el Acuerdo Transpacífico, un acuerdo comercial entre doce países de la Cuenca del Pacífico , significaban que todos los países participantes tenían que adoptar el largo período de protección de exclusividad de patentes de medicamentos de los Estados Unidos, de 12 años para productos biológicos y medicamentos especiales. [103]
En 1981, un episodio de la serie de televisión Quincy, ME protagonizado por la estrella, Jack Klugman como Quincy, titulado "Rara vez silencioso, nunca escuchado" trajo la difícil situación de los niños con enfermedades huérfanas a la atención pública. En el episodio, Jeffrey, un niño con síndrome de Tourette , murió después de caer de un edificio. El Dr. Arthur Ciotti ( Michael Constantine ), un médico que había estado investigando el síndrome de Tourette durante años, quería estudiar el cerebro de Jeffrey para descubrir la causa y la cura de la rara enfermedad. Le explicó a Quincy que las compañías farmacéuticas, como aquella en la que trabajaba, no estaban interesadas en hacer la investigación porque tan pocas personas las padecían que no era económicamente viable. [104] En otro episodio de 1982, "Give Me Your Weak", Klugman como Quincy testificó ante el Congreso en un esfuerzo por lograr que se aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos. Le conmovió el dilema de una joven madre con mioclono . [13] [105] [106] [107] [108]
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