Los medicamentos especializados o productos farmacéuticos especializados son una designación reciente de productos farmacéuticos [1] [2] clasificados como de alto costo, [3] [4] [5] de alta complejidad y/o de alto contacto . [4] Los medicamentos especializados suelen ser biológicos [3] [6] : "medicamentos derivados de células vivas" [7] que son inyectables o infundidos (aunque algunos son medicamentos orales). [4] Se utilizan para tratar afecciones crónicas complejas o raras como cáncer , artritis reumatoide , hemofilia , VIH [5] psoriasis , [3] enfermedad inflamatoria intestinal [3] y hepatitis C. [4] [8] En 1990 había 10 medicamentos especializados en el mercado, [9] alrededor de cinco años después casi 30, [10] en 2008 200, [10] y en 2015 300. [11]
Los medicamentos pueden definirse como especialidad debido a su alto precio. [3] [4] [5] Medicare define cualquier medicamento con un precio negociado de $670 por mes o más como medicamento especializado. Estos medicamentos se ubican en un nivel de especialidad que requiere un costo compartido más alto para el paciente. [11] [12] Los medicamentos también se identifican como especialidad cuando existe un requisito de manipulación especial [3] o el medicamento solo está disponible a través de una red de distribución limitada. [3] En 2015, "los medicamentos especializados representaron un tercio de todo el gasto en medicamentos en los Estados Unidos, frente al 19 por ciento en 2004 y se encaminan hacia el 50 por ciento en los próximos 10 años", [5] según IMS Health .
Según un artículo de Forbes de 2010 , los medicamentos especializados para enfermedades raras se volvieron más caros "de lo que nadie imaginaba" y su éxito se produjo "en un momento en el que el negocio farmacéutico tradicional de vender medicamentos a las masas" estaba "en declive". [13] En 2015, un análisis realizado por The Wall Street Journal sugirió que la gran prima se debía al valor percibido de los tratamientos de enfermedades raras, que generalmente son muy costosos en comparación con los tratamientos para enfermedades más comunes. [14]
Los medicamentos deben identificarse como de alto costo, alta complejidad o alto contacto para que Magellan Rx Management los clasifique como medicamento de especialidad. [4] Los productos farmacéuticos especializados se definen como "medicamentos orales o inyectables de alto costo utilizados para tratar enfermedades crónicas complejas". [4] Según un artículo de 2013 en el Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy , sobre el papel cada vez más importante de los medicamentos especializados en el tratamiento de enfermedades crónicas y su costo, los medicamentos generalmente se definen como especializados porque son costosos. [3] Otros criterios utilizados para definir un medicamento como especialidad incluyen "medicamentos biológicos, la necesidad de inyectar o infundir el medicamento, el requisito de manipulación especial o la disponibilidad del medicamento sólo a través de una red de distribución limitada". [3] El precio de los medicamentos especializados en comparación con los medicamentos no especializados es muy alto, "más de 1.000 dólares por suministro de 30 días". [4] [5]
Los medicamentos especializados cubren más de cuarenta categorías terapéuticas y estados patológicos especiales con más de 500 medicamentos. [4]
Vogenberg afirma que no existe una definición estándar de medicamento especializado, lo cual es una de las razones por las que son difíciles de administrar. [6] "[E]ls productos farmacéuticos que generalmente requieren manipulación, administración, gestión de inventario única y un alto nivel de monitoreo de pacientes y apoyo a consumidores con afecciones crónicas específicas, eventos agudos o terapias complejas, y brindan servicios integrales de educación al paciente. y coordinación con el paciente y el prescriptor." [15]
Los medicamentos suelen definirse como especializados porque son caros. [3] Son de alto costo "tanto en total como por paciente". [16] Los medicamentos de alto costo generalmente tienen un precio de más de $1,000 por suministro de 30 días. [4] [5] El programa Medicare Parte D "define un medicamento especializado como aquel que cuesta más de $600 por mes". [16] [17] La mayoría de las recetas surtidas por Philidor Rx Services , con licencia de Pensilvania, una farmacia especializada en pedidos por correo en línea, que vendía principalmente [18] [19] [20] Valeant Pharmaceuticals International Inc medicamentos costosos directamente a los pacientes y manejaba Las reclamaciones de seguros en nombre de los clientes, [21] [22] como Solodyn , Jublia , [14] [23] [24] y Tretinoin , se considerarían medicamentos especializados. [25]
Los medicamentos especializados son más complejos de fabricar. [16] Son "medicamentos muy complejos, típicamente de base biológica, que imitan estructuralmente los compuestos que se encuentran dentro del cuerpo". [4] Los medicamentos especializados suelen ser productos biológicos [3] [6] —"medicamentos derivados de células vivas"—, pero los productos biológicos "no siempre se consideran medicamentos especializados". [7] Los productos biológicos "pueden producirse mediante métodos biotecnológicos y otras tecnologías de vanguardia. Los productos biológicos celulares y basados en genes, por ejemplo, a menudo están a la vanguardia de la investigación biomédica y pueden usarse para tratar una variedad de afecciones médicas para las cuales No hay otros tratamientos disponibles". [26]
"A diferencia de la mayoría de los medicamentos que se sintetizan químicamente y se conoce su estructura, la mayoría de los productos biológicos son mezclas complejas que no se identifican ni caracterizan fácilmente. Los productos biológicos, incluidos los fabricados por biotecnología, tienden a ser sensibles al calor y susceptibles a la contaminación microbiana. Por lo tanto, , es necesario utilizar principios asépticos desde los pasos iniciales de fabricación, lo que también contrasta con la mayoría de los medicamentos convencionales. Los productos biológicos a menudo representan la vanguardia de la investigación biomédica y, con el tiempo, pueden ofrecer los medios más eficaces para tratar una variedad de enfermedades. enfermedades y condiciones médicas que actualmente no tienen otros tratamientos disponibles."
— Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Según los productos biológicos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), o [26]
"Los productos biológicos incluyen una amplia gama de productos como vacunas, sangre y componentes sanguíneos, alérgenos, células somáticas, terapia génica, tejidos y proteínas terapéuticas recombinantes. Los productos biológicos pueden estar compuestos de azúcares, proteínas o ácidos nucleicos o combinaciones complejas de estos. sustancias, o pueden ser entidades vivas como células y tejidos. Los productos biológicos se aíslan de una variedad de fuentes naturales: humanas, animales o microorganismos..."
— Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Algunos medicamentos especializados pueden ser medicamentos orales o inyectables autoadministrados. Otros pueden ser administrados profesionalmente o inyectables/infusiones. [4] Por lo general, se requiere una gestión de atención al paciente de alto contacto para controlar los efectos secundarios y garantizar el cumplimiento. También son necesarias una manipulación y distribución especializadas para garantizar una administración adecuada de los medicamentos. [4] La gestión de la atención al paciente con medicamentos especializados debe ser a la vez alta tecnología y atención de alto contacto, o atención centrada en el paciente con "más tiempo cara a cara, más conexiones personales". El Instituto de Medicina define la atención centrada en el paciente como "atención que respeta y responde a las preferencias, necesidades y valores individuales del paciente". [27]
Los medicamentos especializados pueden ser "difíciles de tomar para los pacientes sin apoyo clínico continuo". [dieciséis]
Los medicamentos especializados pueden tener requisitos especiales para los procedimientos de manipulación y administración, incluida la necesidad de contar con entornos controlados, como controles de temperatura altamente específicos, para garantizar la integridad del producto. [16] A menudo sólo están disponibles a través de una red de distribución limitada, como una farmacia especial. [3] Los medicamentos especializados pueden ser "difíciles de manejar para los proveedores". [dieciséis]
Los medicamentos especializados pueden ser tomados "por poblaciones de pacientes relativamente pequeñas que presenten afecciones médicas complejas". [dieciséis]
"Las farmacias especializadas tienen sus raíces en la década de 1970, cuando comenzaron a suministrar medicamentos con temperatura controlada para tratar el cáncer, el VIH, la infertilidad y la hemofilia". [28]
"El negocio creció a medida que hubo más medicamentos disponibles para que los pacientes se inyectaran ellos mismos y las aseguradoras buscaron gestionar los gastos de los pacientes con enfermedades crónicas, según un informe de IMS Health. Los fabricantes han confiado cada vez más en estas farmacias cuando se trata de medicamentos frágiles que necesitan medicamentos especiales. manipulación o tienen efectos secundarios potencialmente peligrosos que requieren que se tomen bajo un programa de gestión".
—Bloomberg 2015
Según The American Journal of Managed Care , en 1990 había 10 medicamentos especializados en el mercado. [9] Según el Centro Nacional de Información Biotecnológica , a mediados de la década de 1990, había menos de 30 medicamentos especializados en el mercado, pero en 2008 ese número había aumentado a 200. [10]
Los medicamentos especializados también pueden designarse como medicamentos huérfanos o ultrahuérfanos según la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 de EE. UU . Esto se promulgó para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos: medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , mioclonías , esclerosis lateral amiotrófica , síndrome de Tourette y distrofia muscular que afectan a un pequeño número de personas que residen en los Estados Unidos. [29]
No todos los medicamentos especializados son medicamentos huérfanos. Según Thomson Reuters en su publicación de 2012 "El poder económico de los medicamentos huérfanos", ha habido una mayor inversión en investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos , en parte desde que el Congreso de los EE. UU. promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos, otorgando un monopolio adicional a los medicamentos para "enfermedades huérfanas". que afectó a menos de 200.000 personas en el país. [13] Actos similares surgieron en otras regiones del mundo, muchos de ellos impulsados por "financiación filantrópica de alto perfil". [30] [31] Según un artículo de 2010 en Forbes , antes de 1983, las compañías farmacéuticas ignoraban en gran medida las enfermedades raras y se centraban en medicamentos que afectaban a millones de pacientes. [13]
El término medicamentos especializados se utilizó ya en 1988 en un artículo del New York Times sobre la adquisición por parte de Eastman Kodak Company de Sterling Drug Inc. , con sede en Nueva York , fabricante de medicamentos especializados junto con muchos otros productos diversos. [2] Cuando Shire Pharmaceuticals adquirió BioChem Pharma en 2000, crearon una empresa de productos farmacéuticos especializados. [32] En 2001, Shire era una de las empresas farmacéuticas especializadas de más rápido crecimiento en el mundo. [33]
En 2001, la farmacia especializada de CVS, ProCare, era el "mayor proveedor integrado minorista/por correo de servicios de farmacia especializada" en los Estados Unidos. [34] : 10 Se consolidó con su empresa de gestión de beneficios farmacéuticos PharmaCare en 2002. En su informe anual de 2001, CVS anticipó que el "mercado de farmacias especializadas de $16 mil millones" crecería a "un ritmo aún más rápido que el de las farmacias tradicionales debido en gran parte a la sólida cartera de medicamentos biotecnológicos". [34] En 2014, CVS Caremark, Express Scripts y Walgreens representaban más del 50% del mercado de medicamentos especializados en los Estados Unidos. [35] : 4
Cuando un número cada vez mayor de agentes de oncología oral ingresó al mercado por primera vez entre 2000 y 2010, la mayor parte de la atención oncológica se brindaba en consultorios oncológicos comunitarios. En 2008 se habían desarrollado muchos otros medicamentos para tratar el cáncer y el desarrollo de fármacos se había convertido en una industria multimillonaria. [36]
En 2003 se promulgó la Ley de Modernización, Mejora y Mejora de Medicamentos Recetados de Medicare [37] [38] —la mayor reforma de Medicare en los 38 años de historia del programa de salud pública— que incluyó la Parte D de Medicare como un beneficio de derecho para medicamentos recetados , a través de exenciones fiscales. y subsidios. En 2004, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) de EE. UU. prepararon un informe sobre la orientación final sobre el acceso a la cobertura de medicamentos promulgada en virtud del cual incluyeron el nivel de medicamentos especializados en el formulario de medicamentos recetados. [1] En ese momento, las pautas de los CMS incluían cuatro niveles: el nivel 1 incluye genéricos preferidos, el nivel 2 incluye marcas preferidas, el nivel 3 incluye marcas no preferidas y genéricos y el nivel 4 incluye medicamentos especializados. [1] El 1 de enero de 2006, el polémico [¿ según quién? ] La Parte D de Medicare entró en vigor. Fue una expansión masiva [ se necesita aclaración ] de la provisión por parte del gobierno federal de cobertura de medicamentos recetados a estadounidenses que antes no tenían seguro, particularmente a las personas mayores. [39] : 69 En 2006, en Estados Unidos no existía una nomenclatura estándar, por lo que los vendedores podían llamar al plan como quisieran y cubrir los medicamentos que quisieran. [40]
En 2008, la mayoría de los planes de medicamentos recetados en los Estados Unidos utilizaban niveles de medicamentos especializados y algunos tenían un nivel de beneficios separado para medicamentos inyectables. El costo compartido del beneficiario fue mayor para los medicamentos en estos niveles. [41]
Para 2011, en Estados Unidos, un número creciente de planes de seguro médico de la Parte D de Medicare (que normalmente incluyen niveles genéricos, preferidos y no preferidos con una tasa de costo compartido o copago) había agregado un "nivel adicional para pacientes de alto nivel". -medicamentos de bajo costo, lo que se conoce como nivel de especialidad". [42] : 1
Para 2014, en Estados Unidos, en el nuevo Mercado de Seguros Médicos —tras la implementación de la Ley de Atención Médica Asequible de EE. UU. , también conocida como Obamacare [43] —la mayoría de los planes de salud tenían un formulario de medicamentos recetados de cuatro o cinco niveles con medicamentos especializados en el más alto de los niveles. [44]
Según un informe de AARP de 2015, "Todas menos 4 de las 46 categorías terapéuticas de productos farmacéuticos especializados tuvieron aumentos de precios minoristas anuales promedio que excedieron la tasa de inflación general en 2013. Los aumentos de precios por categoría terapéutica oscilaron entre el 1,7 por ciento y el 77,2 por ciento". [45]
El 27 de septiembre de 2007, el presidente George W. Bush enmendó la Ley de Enmiendas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de 2007 (FDAAA) para autorizar a la FDA a exigir Estrategias de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS) en los medicamentos si fuera necesario para minimizar los riesgos asociados con algunos medicamentos. "Estos medicamentos fueron designados como medicamentos especializados y requieren farmacias especializadas. Cuando la FDA aprueba un nuevo medicamento, pueden requerir un programa REMS que "puede contener cualquier combinación de 5 criterios: guía de medicamentos, plan de comunicación, elementos para garantizar un uso seguro, sistema de implementación. y calendario para la presentación de evaluaciones". [46] "En 2010, el 48% de todas las nuevas entidades moleculares y el 60% de todas las nuevas aprobaciones de medicamentos especializados requirieron un programa REMS". Los mecanismos de reducción de riesgos pueden incluir el "uso de socios de distribución especializados", farmacia especial. [47]
En 2013, la FDA introdujo el programa de designación de terapias innovadoras que acortó varios años el proceso de desarrollo de nuevas terapias. Esto significaba que la FDA podría "introducir medicamentos importantes en el mercado basándose en resultados muy prometedores de ensayos clínicos de fase 2 en lugar de los de fase 3". Poco después de que se promulgara la ley, Ivacaftor , en enero de 2013, se convirtió en el primer fármaco en recibir la designación de terapia innovadora. [48]
El 3 de febrero de 2015, el medicamento Ibrance de Pfizer , con sede en Nueva York , fue aprobado a través del programa de designación de Terapia Innovadora de la FDA como tratamiento para el cáncer de mama avanzado. [49] Sólo se puede pedir a través de farmacias especializadas y se vende por "9.850 dólares al mes o 118.200 dólares al año". [50] Según una declaración de Pfizer , con sede en Nueva York , el precio "no es el costo que pagan la mayoría de los pacientes o pagadores", ya que la mayoría de las recetas se dispensan a través de planes de salud, que negocian descuentos para medicamentos u obtienen concesiones de precios exigidas por el gobierno. [50]
Según Express Scripts, [51]
"[E]l panorama farmacéutico [en los Estados Unidos] experimentó un cambio sísmico, y el impacto presupuestario para los pagadores de atención médica fue significativo. El gasto en medicamentos recetados en los EE. UU. aumentó un 13,1% en 2014 – el mayor aumento anual desde 2003 – y esto fue impulsado en gran medida por un aumento sin precedentes del 30,9% en el gasto en medicamentos especializados. La utilización de medicamentos tradicionales se mantuvo estable (-0,1%), mientras que el uso de medicamentos especializados aumentó un 5,8%. Sin embargo, los factores que más contribuyeron al aumento del gasto fueron los aumentos de precios de estas categorías de medicamentos: 6,5% para tradicionales y 25,2% para especialidades. Si bien los medicamentos especializados representan solo el 1% de todas las recetas en EE. UU., estos medicamentos representaron el 31,8% de todo el gasto en medicamentos en 2014, un aumento con respecto al 27,7% en 2013".
— Informe de tendencias de fármacos de Express Scripts
Para 2015, "los medicamentos especializados representan un tercio de todo el gasto en medicamentos en los Estados Unidos, frente al 19 por ciento en 2004 y acercándose al 50 por ciento en los próximos 10 años, según IMS Health, que rastrea las recetas". [5] El negocio de farmacias especializadas tuvo $20 mil millones en ventas en 2005. En 2014 había crecido a "$78 mil millones en ventas". [5] En Canadá, en 2013, "los medicamentos especializados representaban menos del 1,3 por ciento de todas las recetas canadienses, pero representaron el 24 por ciento del gasto total de Canadá en medicamentos recetados". [52]
Cuando Randy Vogenberg, del Instituto para la Atención Médica Integrada de Massachusetts y codirector de la iniciativa Midwest Business Group, comenzó a investigar medicamentos especializados en 2003, "no aparecían en el radar". En 2009, los medicamentos especializados habían comenzado a duplicar su costo y los pagadores, como los empleadores, comenzaron a cuestionarlos. [6] Vogenberg observó que en 2014 la reforma de la atención médica había cambiado el panorama para los medicamentos especializados. Hay un alejamiento de un mercado basado en una perspectiva predominantemente clínica, hacia uno que pone la economía en primer lugar y la clínica en segundo lugar. [53] : 15
Muchos factores contribuyen al continuo aumento del precio de los medicamentos especializados. El desarrollo de medicamentos especializados no sólo cuesta más, sino que también lleva más tiempo desarrollarlos que otros productos farmacéuticos de gran mercado [54] (consulte Desarrollo de medicamentos ). Además, suele haber menos opciones de medicamentos para enfermedades raras o difíciles de tratar. [55] Esto da como resultado una menor competencia en el mercado para estos medicamentos debido a la protección de patentes, lo que permite a estas empresas actuar como monopolistas (ver Ley de Competencia de Precios de Medicamentos y Restauración de Plazos de Patentes ). Debido a esta falta de competencia, las políticas que sirven para limitar los precios en otros mercados pueden resultar ineficaces o incluso contraproducentes cuando se aplican a medicamentos especializados. [56]
Los altos precios de los medicamentos especializados son un problema tanto para los pacientes como para los pagadores. Los pacientes frecuentemente tienen dificultades para pagar estos medicamentos, lo que puede llevar a la falta de acceso al tratamiento. [57] Los medicamentos especializados son ahora tan caros que están provocando aumentos en las primas de seguros. [58] El control de los precios de los medicamentos especializados requerirá investigación para identificar opciones de políticas efectivas, que pueden incluir: disminuir la regulación, limitar la protección de las patentes, permitir la negociación de los precios de los medicamentos por parte de Medicare o fijar el precio de los medicamentos en función de su eficacia. [59]
En Estados Unidos, los pagadores de seguros privados favorecerán a un agente de menor costo que prefiera los genéricos y biosimilares a los medicamentos especializados más caros si no existe una justificación revisada por pares o basada en evidencia para ellos. [53]
Según un informe de 2012 de Sun Life Financial, el costo promedio de las reclamaciones por medicamentos especializados fue de $10,753 versus $185 para los medicamentos no especializados y el costo de los medicamentos especializados continúa aumentando. Con precios tan elevados, en 2012 los medicamentos especializados representaban entre el 15% y el 20% de las solicitudes de reembolso de medicamentos recetados. [60]
Los grupos de defensa de los pacientes que presionan para que se paguen los medicamentos especializados incluyen la Alianza para el Acceso de los Pacientes (AfPA), formada en 2006 y que, según un artículo de 2014 del Wall Street Journal, "representa a los médicos y está financiada en gran medida por la industria farmacéutica". incluyen fabricantes de medicamentos de marca y empresas biotecnológicas, pero algunos, como Pfizer y Amgen, también están desarrollando biosimilares". [61]
En 2013, el director de AfPA, David Charles , publicó un artículo sobre medicamentos especializados en el que coincidía con las conclusiones de la Oficina de Presupuesto del Congreso de que el gasto en medicamentos recetados "ahorra costes en otras áreas del gasto sanitario". [62] Observó que los medicamentos especializados tienen un precio tan alto que muchos pacientes no surten las recetas, lo que genera problemas de salud más graves en aumento. Su artículo se refería a medicamentos especializados como "nuevos medicamentos contra el cáncer especialmente formulados para pacientes con marcadores genéticos específicos". [62] Explicó el alto costo de estos "medicamentos individualizados basados en pruebas de diagnóstico; y "productos biológicos", o medicamentos creados mediante procesos biológicos, en lugar de sintetizados químicamente como la mayoría de los productos farmacéuticos". [62] Argumentó que debería haber un ligero aumento en los copagos para los medicamentos de nivel inferior que usan más comúnmente para permitir un copago más bajo para aquellos que "requieren medicamentos de nivel especializado de alto costo". [62]
Según el Informe de tendencias de medicamentos de Express Scripts de 2014, [51] el aumento más significativo de medicamentos recetados en los Estados Unidos en 2014 se debió al "aumento de la inflación y la utilización de la hepatitis C y medicamentos compuestos". [51] "Excluyendo esas dos clases de terapia, el gasto total en medicamentos habría aumentado sólo un 6,4%. [51]
El costo de "las tres principales clases de terapia especializada (enfermedades inflamatorias, esclerosis múltiple y oncología) contribuyó con el 55,9 % del gasto de todos los medicamentos especializados facturados a través del beneficio de farmacia en 2014. Estados Unidos gastó un 742,6 % más en medicamentos contra la hepatitis C en 2014 que lo hizo en 2013; esta clase de terapia no estaba entre las 10 mejores clases de especialidad en 2013. [51]
A medida que el mercado exigía especialización en la distribución de medicamentos y la gestión clínica de terapias complejas, la farmacia especializada (SP) evolucionó. Estados. [34] : 10 Se consolidó con su empresa de gestión de beneficios farmacéuticos, PharmaCare, en 2002. En su informe anual de 2001, CVS anticipó que el "mercado de farmacias especializadas de 16 mil millones de dólares" crecería a "un ritmo aún más rápido que el de las farmacias tradicionales debido en gran parte a la sólida cartera de medicamentos biotecnológicos". [34] En 2014, CVS Caremark, Express Scripts y Walgreens representaban más del 50% del mercado de medicamentos especializados en los Estados Unidos. [35] : 4
El negocio de farmacias especializadas tuvo ventas por 20 mil millones de dólares en 2005. En 2014, había crecido a "78 mil millones de dólares en ventas". [5]
Las farmacias especializadas surgieron como resultado de necesidades insatisfechas. Según la Red Nacional Integral del Cáncer, los "objetivos principales de las farmacias especializadas son garantizar el uso adecuado de los medicamentos, maximizar la adherencia a los medicamentos, mejorar la satisfacción del paciente a través de la interacción directa con los profesionales de la salud, minimizar el impacto en los costos y optimizar los resultados de la atención farmacéutica y la entrega de información". ". [64]
McKesson Specialty Care Solutions, una división de McKesson Corporation, es "uno de los mayores distribuidores de medicamentos especializados, productos biológicos y reumatológicos para consultorios especializados comunitarios". Es "un líder en el desarrollo, implementación y gestión de estrategias de mitigación y evaluación de riesgos (REMS) exigidas por la FDA para fabricantes". [65] Por ejemplo, para ProStrakan Group plc, una compañía farmacéutica internacional con sede en el Reino Unido, trabaja con McKesson Specialty Care Solutions para administrar su programa de Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS) aprobado por la FDA para Abstral . [sesenta y cinco]
La Acreditación de Farmacias Especializadas de URAC "proporciona una validación externa de excelencia en la Gestión de Farmacias Especializadas y proporciona procesos orientados a la Mejora Continua de la Calidad (CQI) que mejoran las operaciones y mejoran el cumplimiento". [15]
Los productos farmacéuticos o biológicos especializados son una parte importante del mercado de tratamientos, pero aún queda trabajo adicional por hacer para gestionar los costos. La definición de productos biológicos se ha descrito como una cuestión de perspectiva, con variaciones entre químicos, médicos, pagadores, microbiólogos y reguladores. [66] Un pagador puede definir un producto biológico por su costo, mientras que un bioquímico puede considerar su composición y estructura y un proveedor sus medios de administración o acción en el cuerpo. [66] La FDA generalmente define los productos biológicos como "una amplia gama de productos [que]... pueden estar compuestos de azúcares, proteínas o ácidos nucleicos o combinaciones complejas de estas sustancias, o pueden ser entidades vivas como células y tejidos. Los productos biológicos se aíslan de una variedad de fuentes naturales (humanas, animales o microorganismos) y pueden producirse mediante métodos biotecnológicos y otras tecnologías de vanguardia". [67]
Debido a la complejidad, riesgo de eventos adversos y reacciones alérgicas asociadas a los biológicos, el manejo es muy importante para la seguridad de los pacientes. [68] La gestión incluye áreas desde la educación del paciente y el cumplimiento de la administración del medicamento. Estos medicamentos suelen requerir condiciones de almacenamiento muy específicas y control de la temperatura, el nivel de agitación y la reconstitución adecuada del fármaco. [68] Debido al alto riesgo de error y eventos adversos, se requiere la gestión del parto por parte del proveedor, especialmente para la inyección o infusión de algunos medicamentos biológicos. Estos productos biológicos suelen estar codificados de manera que vinculen el reembolso con la entrega por parte de un proveedor, ya sea un farmacéutico especializado o un proveedor de atención médica con esas habilidades. [69] A medida que se diseñan más productos biológicos para ser autoadministrados, los farmacéuticos apoyan el manejo de estos medicamentos. Hacen llamadas para recordar a los pacientes la necesidad de resurtir, brindar educación a los pacientes, monitorear a los pacientes para detectar eventos adversos y trabajar con los consultorios de los proveedores de atención primaria para monitorear los resultados del medicamento. [69]
El alto costo de los productos farmacéuticos especializados es una de sus características definitorias; como tal, la contención de costos ocupa un lugar destacado en la lista de todos los actores en el campo. Para los productos biológicos administrados por médicos, la contención de costos a menudo se maneja mediante la compra en volumen de medicamentos biológicos a precios reducidos, formularios, terapia escalonada para intentar otro tratamiento antes de comenzar con los productos biológicos y tarifas administrativas por parte de las aseguradoras para evitar que los médicos inflen artificialmente el reembolso solicitado a las compañías de seguros. [70] [69] [68] La contención de costos para los productos biológicos autoadministrados tiende a ocurrir mediante el requisito de autorización para recetar esos medicamentos y el diseño de beneficios, como el coseguro por el costo compartido. [70] [69]
La Ley de Curas del Siglo XXI, que abordó la aprobación acelerada de productos farmacéuticos especializados, fue particularmente beneficiosa para abordar el desarrollo de productos biológicos de segunda ejecución (que podrían entenderse más fácilmente como "productos biológicos genéricos", aunque no existen). [71] El debate en torno a la ley planteó algunas preguntas importantes sobre la eficacia de los productos biológicos y sus continuos altos costos. Algunos exigen que las aseguradoras paguen sólo el costo de producción a los fabricantes hasta que se pueda demostrar el beneficio de estos productos biológicos a largo plazo, afirmando que las aseguradoras no deberían asumir el costo total de productos que pueden no ser confiables o tener una eficacia limitada. [71]
Lograr esto requeriría realizar estudios que evalúen el valor, como estudios de efectividad comparativa, y utilizar esos estudios para determinar los precios. La efectividad comparativa examinaría todos los aspectos del uso de productos biológicos, desde resultados como beneficios clínicos y daños potenciales, hasta la eficiencia de la administración, los beneficios para la salud pública y la productividad del paciente después del tratamiento. [72] Esta es una nueva dirección en la gestión de los altos costos de los productos farmacéuticos especializados y no está exenta de desafíos. Una de las barreras es la estricta regulación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de lo que los fabricantes farmacéuticos pueden comunicar al público, limitando esa comunicación a los comités de formularios para la atención administrada, por ejemplo. [73] Además, los estudios tienden a construirse utilizando un diseño observacional, en lugar de ensayos controlados aleatorios, lo que limita su utilidad para la aplicación en el mundo real. [73]
Las dificultades experimentadas con la adherencia de los pacientes a los productos farmacéuticos especializados también limitan la disponibilidad de datos de resultados del mundo real para los productos biológicos. [71] [69] En 2016, los datos del mundo real que evaluaban la eficacia de los productos biológicos solo estaban disponibles públicamente para el mieloma múltiple a través de ICER (donde se descubrió que los productos biológicos tenían un precio excesivo para sus resultados) [72] y para el tratamiento de la hepatitis C (que logró altos tasas de curación (90%) para pacientes coinfectados con VIH y hepatitis C) a través de Curant Health. [71] Estos estudios muestran cuán útil puede resultar la fijación de precios basada en el valor para la contención de costos en el campo. La buena noticia es que actualmente se están realizando estudios de eficacia sobre productos biológicos con el objetivo de proporcionar más datos de este tipo. [71]
Los biológicos o productos biológicos para uso humano están regulados por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER), supervisado por la Oficina de Productos Médicos y Tabaco , dentro de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. que incluye la Ley del Servicio de Salud Pública y la Ley Federal de Alimentos, Ley de Medicamentos y Cosméticos . [74] "El CBER protege y promueve la salud pública garantizando que los productos biológicos sean seguros y eficaces y estén disponibles para quienes los necesitan. El CBER también proporciona al público información para promover el uso seguro y apropiado de los productos biológicos".
Hay múltiples actores en los medicamentos especializados, incluidos el empleador, el plan de salud, el administrador de beneficios de farmacia , y no está claro quién debería estar a cargo de controlar los costos y monitorear la atención. [6] Las farmacias generalmente compran un producto a un mayorista y lo venden (Buy & Bill) al paciente y brindan información y asesoramiento básico sobre el uso de medicamentos. Según Maria Hardin, vicepresidenta de servicios al paciente de la Organización Nacional de Enfermedades Raras , una alianza de grupos voluntarios de salud y defensa de pacientes que trabajan con enfermedades raras, "a medida que aumenta el costo de los medicamentos, la gestión del aspecto financiero se ha vuelto más compleja. "Los problemas van desde Medicare Parte D hasta beneficios escalonados, autorizaciones previas y ausencia de beneficios. Estos pacientes necesitan una farmacia con la experiencia y la influencia para luchar por ellos. Si el paciente no recibe tratamiento, la farmacia especializada no cobra." [75]
Alexion Pharmaceuticals fue uno de los pioneros en el uso de un modelo de negocio de desarrollo de medicamentos para combatir enfermedades raras. "Conocer el valor de los medicamentos especializados, así como su propio stock, es el negocio de Alexion". [76] Dado que otras grandes empresas farmacéuticas habían tendido a ignorar estos mercados, Alexion tenía una competencia mínima al principio. En general, las compañías de seguros han estado dispuestas a pagar precios elevados por esos medicamentos; Dado que pocos de sus clientes necesitan los medicamentos, un precio alto no afecta significativamente los desembolsos de las compañías de seguros. [76] Alexion busca así una posición más fuerte en el lucrativo mercado de enfermedades raras y está dispuesto a pagar una prima para obtener esa posición. [14] [76] El mercado de enfermedades raras se considera deseable porque las aseguradoras tienen motivos mínimos para rechazar reclamaciones (debido al pequeño tamaño de la población de pacientes) y no pueden negociar mejores precios de medicamentos debido a la falta de competencia. de mayo de 2015, Alexion actualmente busca la aprobación de su segundo medicamento, Strensiq. Se utilizará para tratar la hipofosfatasia, un trastorno metabólico poco común. En 2015, Alexion estimó que Synageva, su fármaco especializado para la deficiencia de lipasa ácida lisosomal , un trastorno genético mortal, podría llegar a tener ventas anuales de más de mil millones de dólares. [14] [77]
Empresas como Magellan RX Management proporcionan una "fuente única para la gestión de la atención al paciente de alto contacto para controlar los efectos secundarios, apoyo y educación al paciente para garantizar el cumplimiento o la continuación del tratamiento, y el manejo especializado y la distribución de medicamentos directamente al paciente o al proveedor de atención". puede estar cubierto por el beneficio médico o de farmacia". [4]
Según un artículo publicado en 2014 en la revista Pharmacoeconomics , [78] "las farmacias especializadas combinan la dispensación de medicamentos con el manejo clínico de enfermedades. Sus servicios se han utilizado para mejorar los resultados de los pacientes y contener los costos de los productos farmacéuticos especializados. Estos pueden ser parte de empresas farmacéuticas independientes, cadenas de farmacias minoristas, mayoristas, administradores de beneficios farmacéuticos o compañías de seguros de salud. En los últimos años, los pagadores han estado haciendo la transición para obligar a los beneficiarios a recibir agentes autoadministrados de farmacias especializadas contratadas, lo que limita la elección de farmacias especializadas aceptables. proveedores (SPP) para servicios al paciente". [78]
Las organizaciones de atención administrada contratan proveedores de farmacias especializadas. "Las organizaciones de atención administrada (MCO) están utilizando diversas estrategias para gestionar la utilización y los costos. Por ejemplo, el 58 % de 109 MCO encuestadas implementan autorizaciones previas para terapias especializadas para la EM". [78] La Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) designa un producto como medicamento especializado si "requiere un proceso difícil o inusual de entrega al paciente (preparación, manipulación, almacenamiento, inventario, distribución, evaluación de riesgos y Programas de Estrategia de Mitigación (REMS), recopilación o administración de datos) o, Manejo del paciente antes o después de la administración (monitoreo, enfermedades o sistemas de apoyo terapéutico)". [79] Los planes de salud consideran que el "alto costo" (en promedio, un costo mensual mínimo de 1.200 dólares estadounidenses) es un factor determinante a la hora de identificar un medicamento especializado. [79]
Tom Westrich, de Centric Health Resources, una farmacia especializada con sede en St. Louis, Missouri, describió cómo sus medicamentos especializados tratan enfermedades ultrahuérfanas con una población total de pacientes de 20.000 en todo el país. [75]
Las diez principales farmacias especializadas en 2014 fueron CVS Health, la empresa matriz de CVS Specialty , con 20.500 millones de dólares en ventas, Accredo de Express Scripts con 15.000 millones de dólares, Walgreens Specialty de Walgreens Boots Alliance con 8.500 millones de dólares, OptumRx de UnitedHealth Group con 2.400 millones de dólares, Diplomat Pharmacy a $2.100 millones, BriovaRx de Catamaran a $2.000 millones, Prime Therapeutics de Specialty Prime Therapeutics a $1.800 millones, Omnicare 's Advanced Care Scripts a $1.300 millones, RightsourceRx de Humana a $1.200 millones, Avella a $0.800 millones. Todas las demás farmacias especializadas representaron 22.400 millones de dólares de ventas en 2014 con un total de 78.000 millones de dólares. [80]
En 2010, Estados Unidos promulgó una nueva ley de salud que tuvo consecuencias no deseadas. Debido a la ley de 2010, compañías farmacéuticas como Genentech informaron a los hospitales infantiles que ya no obtendrían descuentos para ciertos medicamentos contra el cáncer como los medicamentos huérfanos Avastin , Herceptin , Rituxan , Tarceva o Activase . Esto le costó a los hospitales millones de dólares. [81]
Existe un debate sobre si los medicamentos especializados deben gestionarse como un beneficio médico o un beneficio farmacéutico. Los medicamentos infundidos o inyectados generalmente están cubiertos por el beneficio médico y los medicamentos orales están cubiertos por el beneficio de farmacia. Los medicamentos autoinyectados pueden ser cualquiera de los dos. [82] "Muchos productos biológicos, como los medicamentos de quimioterapia, se administran en el consultorio de un médico y requieren un seguimiento exhaustivo, lo que aumenta aún más los costos". [6] La quimioterapia generalmente se administra por vía intravenosa , aunque se pueden administrar varios agentes por vía oral (por ejemplo, medicamentos especializados, melfalán (nombre comercial Alkeran), busulfán , capecitabina ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), una empresa farmacéutica y de dispositivos médicos especializados, fabrica melfalán. [83]
En 2011, los medicamentos orales para pacientes con cáncer representaban aproximadamente el 35% de los medicamentos contra el cáncer. Antes del aumento de los medicamentos orales contra el cáncer, los centros oncológicos comunitarios se utilizaban para administrar tratamientos de quimioterapia administrados en el consultorio. En ese momento "la mayoría de los consultorios oncológicos comunitarios no estaban familiarizados con el proceso de prescripción y obtención de medicamentos cubiertos por el beneficio de farmacia" y "las cadenas de farmacias minoristas convencionales no estaban preparadas para almacenar agentes oncológicos orales y no estaban preparadas para brindar el asesoramiento que a menudo acompaña a estos medicamentos". [84]
Según IMS Health, "el gasto en productos farmacéuticos especializados está aumentando y se espera que aumente de aproximadamente $55 mil millones en 2005 a $1,7 billones en 2030, según la Pharmaceutical Care Management Association. Esto refleja un aumento del 24% del gasto total en medicamentos en 2005. a aproximadamente el 44% del gasto total en medicamentos de un plan de salud en 2030". [35]
Si bien CVS, Accredo y Walgreens lideraron el mercado de farmacias especializadas (SP) en ingresos en 2014, hay cambios constantes a través de fusiones y adquisiciones en términos de SP y distribuidores especializados (SD). [85] La red SP/SD enfrenta fortalezas comunes tales como "gestión clínica profunda, atención coordinada/integral y éxito temprano de la red de distribución limitada" y debilidades comunes, "falta de capacidad para personalizar los servicios, experiencia y resultados de integración deficientes, y tensas relaciones farmacéuticas". [85] BioScrip fue adquirida por Walgreens en 2012. [86] Se adquirieron empresas especializadas como Genzyme y MedImmune y están en transición a un nuevo modelo de negocio. [53] : 12
Según Nicolas Basta, en 2013 hubo "una avalancha de nuevas entidades" llamadas servicios hub, "mecanismos mediante los cuales los fabricantes pueden mantener el control del mercado" en el sector farmacéutico especializado. Las "más grandes y más antiguas de estas organizaciones" son "filiales de compañías de seguros o PBM [administradores de beneficios de farmacia], como la combinación de Express Scripts de Accredo y CuraScript (ambas farmacias especializadas) y HealthBridge (apoyo a médicos y pacientes). UnitedHealth, una "La compañía de seguros opera OptumRx, un PBM, que tiene una unidad especializada dentro. Cigna tiene Tel-Drug, una farmacia de pedidos por correo y un sistema de apoyo". [87] Basta describió cómo los Centros han existido desde aproximadamente 2002 "comenzando como "centros de reembolso", generalmente brindados como un servicio por los fabricantes para ayudar a los pacientes y proveedores a navegar el proceso de obtención de permiso para usar y reembolso por costosas especialidades. terapias". Los observadores de la industria miran los esfuerzos pioneros de Genentech y Genzyme bajo el mandato de Henri Termeer , "cuando algunos de sus primeros productos biotecnológicos ingresaron al mercado". [87] Los centros especializados brindan apoyo de reembolso a médicos y pacientes, así como educación al paciente incluyendo líneas directas médicas Existe un programa voluntario de inscripción y registro con la administración del Programa de Asistencia al Paciente.
Según un estudio de 2007 realizado por empleados de Express Scripts o su subsidiaria de propiedad total CuraScript sobre los costos de las farmacias especializadas, si los pagadores administran el control de costos a través de copagos con los pacientes, existe un mayor riesgo de que los pacientes renuncien a medicamentos especializados esenciales pero costosos. [88] : 6 y los resultados de salud se vieron comprometidos. [39] : 69 En 2007, estos investigadores sugirieron la adopción de formularios y otras herramientas tradicionales de gestión de medicamentos. También recomendaron programas de gestión de la utilización de medicamentos especializados que guíen los planes de tratamiento y mejoren el cumplimiento de los pacientes ambulatorios. [88] : 88
En 2010 , Soliris de Alexion Pharmaceuticals era considerado el medicamento más caro del mundo. [13]
En un artículo de 2012 en el New York Times, el periodista Andrew Pollack describió cómo Don M. Bailey, un ingeniero mecánico de formación que se convirtió en presidente interino de Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor) en mayo de 2007, inició un nuevo modelo de fijación de precios para Acthar en Agosto de 2007 [89] cuando la FDA lo clasificó como medicamento huérfano y medicamento especializado para tratar los espasmos infantiles. [90] Questcor, una empresa biofarmacéutica, se centra en el tratamiento de pacientes con "trastornos autoinmunes e inflamatorios graves y difíciles de tratar". Su producto principal es Acthar, aprobado por la FDA, un fármaco inyectable que se utiliza para el tratamiento de 19 indicaciones. [91] Al mismo tiempo, Questcor creó "una red de seguridad ampliada para los pacientes que usan Acthar", proporcionó un "grupo de enlaces de ciencias médicas para trabajar con los proveedores de atención médica que administran Acthar" y limitó la distribución a su único distribuidor especializado, Curascript. El modelo de precios de 2007 alineó "Acthar con el coste de los tratamientos para otras enfermedades muy raras". [89] El costo de un tratamiento en 2007 se estimó en alrededor de "80.000 a 100.000 dólares". [89] Acthar ahora se fabrica a través de un contratista en la Isla del Príncipe Eduardo , Canadá. [91] El precio aumentó de 40 dólares el vial a 700 dólares y siguió aumentando. [90] En 2012, el precio de un vial de Acthar era de 28.400 dólares. [90] y fue considerado uno de los medicamentos más caros del mundo en 2013.
En 2014, el precio del medicamento especializado de Gilead para la hepatitis C, Sovaldi o sofosbuvir , era de entre 84.000 y 168.000 dólares por un tratamiento en EE. UU. y 35.000 libras esterlinas en el Reino Unido durante 12 semanas. [92] Sovaldi figura entre los medicamentos más importantes necesarios en un sistema de salud básico según la Organización Mundial de la Salud y el elevado precio es muy controvertido. [93] [94] [95] En 2014, EE. UU. gastó un 742,6 % más en medicamentos para la hepatitis C que en 2013. [51]
En septiembre de 2015, Martin Shkreli fue criticado por varias organizaciones sanitarias [96] por obtener licencias de fabricación de medicamentos antiguos y sin patente [97] que salvan vidas , incluida la pirimetamina (nombre comercial Daraprim ), que se utiliza para tratar a pacientes con toxoplasmosis , malaria , algunos cánceres y SIDA , [98] y luego aumentar el precio del medicamento en los EE. UU. de $13,50 a $750 por pastilla, un aumento del 5,455%. [99] [100] En una entrevista con Bloomberg News , Shkreli afirmó que a pesar del aumento de precio, los copagos de los pacientes serían más bajos, que muchos pacientes obtendrían el medicamento sin costo, que la compañía ha ampliado su programa de medicamentos gratuitos, y que vende la mitad de los medicamentos por un dólar. [101] [102]
En 2015, Bloomberg News utilizó el término "farmacias cautivas" para describir los supuestos acuerdos exclusivos, como el que existe entre la farmacia especializada de venta por correo Philodor y Valeant , la farmacia de venta por correo Linden Care y Horizon Pharma Plc. En noviembre de 2015, Express Scripts Holding Co., el mayor administrador de beneficios de medicamentos recetados de EE. UU., "eliminó de su red la farmacia de pedidos por correo Linden Care LLC después de concluir que dispensaba una gran parte de sus medicamentos de Horizon Pharma Plc y no cumplía con sus acuerdos contractuales". Express Scripts estaba "evaluando otras 'farmacias cautivas' que, según dijo, distribuyen principalmente medicamentos Horizon". En 2015, farmacias especializadas como "Philidor llamaron la atención por lo lejos que llegaron para surtir recetas con medicamentos de marca y luego asegurar el reembolso del seguro. [28]
Según Pfenex, una empresa de biotecnología en etapa clínica, los términos propuestos en el Acuerdo Transpacífico, un acuerdo comercial entre doce países de la Cuenca del Pacífico , significaban que todos los países participantes tenían que adoptar el largo período de protección de exclusividad de patentes de medicamentos de Estados Unidos de 12 años para productos biológicos y medicamentos especializados. [103]
En 1981, un episodio de la serie de televisión Quincy, ME , protagonizado por la estrella Jack Klugman como Quincy, titulado "Seldom Silent, Never Heard", llamó la atención del público sobre la difícil situación de los niños con enfermedades huérfanas. En el episodio, Jeffrey, un joven con síndrome de Tourette , murió tras caer de un edificio. El Dr. Arthur Ciotti ( Michael Constantine ), un médico que había estado investigando el síndrome de Tourette durante años, quería estudiar el cerebro de Jeffrey para descubrir la causa y la cura de esta rara enfermedad. Le explicó a Quincy que las compañías farmacéuticas, como aquella en la que él trabajaba, no estaban interesadas en realizar la investigación porque había tan poca gente afectada por ella que no era económicamente viable. [104] En 1982, otro episodio, "Give Me Your Weak", Klugman como Quincy testificó ante el Congreso en un esfuerzo por lograr que se aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos. Lo conmovió el dilema de una joven madre con mioclonías . [13] [105] [106] [107] [108]
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