Deflazacort (nombre comercial Calcort entre otros) es un glucocorticoide perteneciente a los acetónidos o al derivado O-isopropilideno. [1] Se utiliza como antiinflamatorio y fue patentado en 1969 [1] y aprobado para uso médico en 1985. [2] La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) lo considera un medicamento de primera clase. para la distrofia muscular de Duchenne . [3]
El fabricante enumera los siguientes usos del deflazacort: [4]
En los Estados Unidos, el deflazacort está aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en personas mayores de dos años. [5]
Deflazacort conlleva los riesgos comunes a todos los corticosteroides , incluida la supresión inmunitaria , la disminución de la densidad ósea , la atrofia muscular inducida por esteroides , la miopatía y la insuficiencia endocrina . En los ensayos clínicos, los efectos secundarios más comunes (>10% por encima del placebo) fueron apariencia parecida a la de Cushing , aumento de peso y aumento del apetito. [6]
Deflazacort es un profármaco inactivo que se metaboliza rápidamente al fármaco activo 21-desacetildeflazacort. [7]
La potencia del deflazacort ronda el 70-90% de la de la prednisona . [8] Una revisión de 2017 encontró que su actividad de 7,5 mg de deflazacort es aproximadamente equivalente a 25 mg de cortisona , 20 mg de hidrocortisona , 5 mg de prednisolona o prednisona , 4 mg de metilprednisolona o triamcinolona , o 0,75 mg de betametasona o dexametasona . La revisión señaló que el fármaco tiene un alto índice terapéutico , ya que se utiliza en dosis orales iniciales que oscilan entre 6 y 90 mg, y probablemente requiera una dosis un 50% más alta para inducir el mismo efecto desmineralizante que la prednisolona. Por lo tanto, tiene "un impacto menor sobre el metabolismo del calcio que cualquier otro corticosteroide sintético y, por lo tanto, muestra un riesgo menor de retraso en la tasa de crecimiento en niños y de osteoporosis" en los ancianos, y efectos comparativamente pequeños sobre el metabolismo de los carbohidratos, la retención de sodio y la hipopotasemia. [9]
Deflazacort se introdujo por primera vez en 1969 para tratar la artritis reumatoide, el síndrome nefrítico, el LES, los trasplantes, la polimialgia reumática, la sarcoidosis y la artritis crónica juvenil. [1]
En enero de 2015, la FDA otorgó el estatus de vía rápida a Marathon Pharmaceuticals para buscar la aprobación de deflazacort como tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne , una rara "enfermedad progresiva y fatal" que afecta a los niños. [10] Aunque la FDA aprobó el deflazacort para su uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne el 9 de febrero de 2017, [11] [12] El director ejecutivo de Marathon anunció el 13 de febrero de 2017 que el lanzamiento de deflazacort (Emflaza) se retrasaría. en medio de la controversia sobre el elevado precio que Marathon pedía por el medicamento en los Estados Unidos: 89.000 dólares al año, que es "aproximadamente 70 veces" más de lo que costaría en el extranjero. [13] Debido a que el deflazacort es un medicamento más antiguo que lleva mucho tiempo aprobado en algunos otros países, ahora está disponible en muchos lugares como un genérico económico. Por ejemplo, en Canadá el deflazacort se puede comprar por alrededor de 1 dólar por tableta. [14]
Deflazacort se vende en los Estados Unidos bajo la marca Emflaza después de que PTC Therapeutics, Inc. adquiriera todos los derechos de Emflaza el 16 de marzo de 2017. [15] Deflazacort se vende en el Reino Unido bajo el nombre comercial Calcort; [8] en Brasil como Cortax, Decortil, Defcort y Deflanil; en India como Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz y DefZot; en Bangladesh como Xalcort; en Panamá como Zamen; España como Zamene; y en Honduras como Flezacor. [dieciséis]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó el deflazacort para tratar a personas de cinco años o más con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético poco común que causa debilidad y deterioro muscular progresivo. Emflaza es un corticosteroide que actúa disminuyendo la inflamación y reduciendo la actividad del sistema inmunológico. [5] La NDA 208684 fue aprobada el 9 de febrero de 2017 como una nueva entidad molecular de tipo 1 con estado huérfano. [17]
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .ha demostrado que prolonga la vida... una enfermedad progresiva y mortal que no tiene Tratamiento farmacológico disponible en EE. UU.
El deflazacort aprobado por la FDA trata un tipo raro de enfermedad que afecta a los niños
