Marathon Pharmaceuticals LLC era una empresa biofarmacéutica privada centrada en medicamentos para personas con enfermedades raras. [2] La empresa con sede en Illinois [3] desarrolló y fabricó productos terapéuticos y los llevó al mercado. Empleaba a 100 personas en cuatro ubicaciones globales. [ cita necesaria ] En 2017, PTC Therapeutics adquirió los derechos del medicamento Emflaza (deflazacort) de Marathon Pharmaceuticals por $ 140 millones después de las críticas sobre su plan de vender el medicamento a un precio de lista de $ 89,000 por año a los pacientes a pesar de que el mismo medicamento era disponible en Canadá y el Reino Unido por alrededor de $ 1,000 por año. [4] [5]
Marathon produjo medicamentos para poblaciones pequeñas de pacientes con grandes necesidades, incluidos pacientes con enfermedades raras, tal como se describe en la Ley de Medicamentos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . La ley define que las enfermedades raras afectan a menos de 200.000 pacientes en los EE. UU. [6]
Marathon desarrolló medicamentos en etapa avanzada, obtuvo aprobaciones regulatorias y luego fabricó y comercializó medicamentos con el aporte de grupos de defensa de pacientes . Los esfuerzos regulatorios de Marathon se centraron en obtener la aprobación de la FDA para las solicitudes de nuevos medicamentos (NDA) o las solicitudes de licencia biológica (BLA). [7]
La empresa brindó asistencia a pacientes elegibles con dificultades financieras [8] y ayudó a los pacientes a obtener otro tipo de asistencia a través de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) y grupos de apoyo a pacientes similares. [9]
La empresa fue criticada por su modelo de negocio que utiliza lagunas regulatorias e incentivos de la FDA para adquirir medicamentos baratos para tratar enfermedades raras y multiplicar el precio de lista para obtener ganancias. [10] [11]
Marathon distribuyó sus productos en Norteamérica .
Marathon desarrolló medicamentos [12] dirigidos a trastornos neurológicos , musculares , gastrointestinales y sanguíneos , incluido el deflazacort, un nuevo medicamento para retardar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes. [13] En enero de 2015, la FDA concedió a Marathon el estatus de vía rápida para el deflazacort como tratamiento potencial para la DMD. [14] Exondys 51 y deflazacort son, a partir del 12/02/2017, los únicos medicamentos aprobados por la FDA para tratar la DMD. La mayoría de los pacientes mueren a los 25 años, [15] aunque recientemente algunas personas han vivido hasta los 30 y 40 años [16] con dispositivos de asistencia y apoyo.
El 13 de febrero de 2017, el director ejecutivo de Marathon, Jeff Aronin , anunció que después de cuatro años de desarrollo y más de 17 ensayos, la compañía obtuvo la aprobación de la FDA para deflazacort (Emflaza) [17] para tratar la distrofia muscular de Duchenne , una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 15.000 niños jóvenes en los EE. UU. Antes de la aprobación de la FDA, menos del 10 % de los pacientes con Duchenne en los EE. UU. tenían acceso a Emflaza. Después de la aprobación de la FDA, todos los pacientes de Duchenne tienen acceso a un medicamento aprobado por la FDA y fabricado en los EE. UU. que está cubierto por más de 170 pagadores y más de 45 programas estatales de Medicaid. [18]
En medio de la controversia sobre el precio mayorista propuesto de 89.000 dólares para los pagadores, Marathon vendió Emflaza y activos relacionados a PTC Therapeutics, una empresa con 20 años de historia en el desarrollo de fármacos Duchenne. En Canadá, el mismo medicamento, aunque nunca fue aprobado para el tratamiento de Duchenne, se podía comprar por alrededor de 1 dólar por tableta y usarse sin autorización para tratar la enfermedad. [19] Según The Wall Street Journal , el precio que proponía Marathon era "aproximadamente 70 veces" más de lo que costaría deflazacort en el extranjero, como en Europa, donde fue aprobado para tratar 23 indicaciones para una base de pacientes de 83 millones. [20] En un artículo del Chicago Tribune de 2015 , los padres habían expresado su preocupación de que si se aprobara el deflazacort en los Estados Unidos, las pautas de la FDA parecían sugerir que los padres no "podrían pedirlo en otro país". Temían que "un medicamento estadounidense pudiera ser mucho más caro que los precios internacionales actuales, lo que planteaba dudas sobre la cobertura del seguro". [21] El senador Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings están investigando el precio del medicamento como parte de una investigación más amplia sobre el costo de los productos farmacéuticos. [17]
{{cite news}}: Mantenimiento CS1: varios nombres: lista de autores ( enlace )El deflazacort aprobado por la FDA trata un tipo raro de enfermedad que afecta a los niños
ha demostrado que prolonga la vida... una enfermedad progresiva y mortal que ha No hay tratamiento farmacológico disponible en los EE. UU.