El deflazacort (nombre comercial Calcort entre otros) es un glucocorticoide perteneciente a los acetónidos o derivados del O-isopropilideno. [1] Se utiliza como antiinflamatorio y fue patentado en 1969 [1] y aprobado para uso médico en 1985. [2] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne . [3]
El fabricante enumera los siguientes usos para deflazacort: [4]
En los Estados Unidos, el deflazacort está aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en personas mayores de dos años. [5]
El deflazacort conlleva los riesgos comunes a todos los corticosteroides , entre ellos la supresión inmunitaria , la disminución de la densidad ósea , la atrofia muscular inducida por esteroides , la miopatía y la insuficiencia endocrina . En los ensayos clínicos, los efectos secundarios más comunes (>10 % por encima del placebo) fueron el aspecto similar al síndrome de Cushing , el aumento de peso y el aumento del apetito. [6]
El deflazacort es un profármaco inactivo que se metaboliza rápidamente al fármaco activo 21-desacetildeflazacort. [7]
La potencia del deflazacort es de alrededor del 70-90% de la de la prednisona . [8] Una revisión de 2017 encontró que su actividad de 7,5 mg de deflazacort es aproximadamente equivalente a 25 mg de cortisona , 20 mg de hidrocortisona , 5 mg de prednisolona o prednisona , 4 mg de metilprednisolona o triamcinolona , o 0,75 mg de betametasona o dexametasona . La revisión señaló que el fármaco tiene un alto índice terapéutico , ya que se utiliza en dosis orales iniciales que varían de 6 a 90 mg, y probablemente requiere una dosis un 50% más alta para inducir el mismo efecto desmineralizante que la prednisolona. Por lo tanto, tiene "un impacto menor en el metabolismo del calcio que cualquier otro corticosteroide sintético y, por lo tanto, muestra un menor riesgo de retraso de la tasa de crecimiento en niños y de osteoporosis" en los ancianos, y efectos comparativamente pequeños en el metabolismo de los carbohidratos, la retención de sodio y la hipocalemia. [9]
El deflazacort se introdujo por primera vez en 1969 para tratar la artritis reumatoide, el síndrome nefrítico, el LES, el trasplante, la polimialgia reumática, la sarcoidosis y la artritis crónica juvenil. [1]
En enero de 2015, la FDA otorgó el estatus de vía rápida a Marathon Pharmaceuticals para buscar la aprobación de deflazacort como un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne , una rara, "enfermedad progresiva y fatal" que afecta a los niños. [10] Aunque el deflazacort fue aprobado por la FDA para su uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne el 9 de febrero de 2017, [11] [12] El director ejecutivo de Marathon anunció el 13 de febrero de 2017 que el lanzamiento de deflazacort (Emflaza) se retrasaría en medio de la controversia sobre el alto precio que Marathon estaba pidiendo por el medicamento en los Estados Unidos: $ 89,000 por año, que es "aproximadamente 70 veces" más de lo que costaría en el extranjero. [13] Debido a que deflazacort es un medicamento más antiguo que ha sido aprobado durante mucho tiempo en algunos otros países, ahora está disponible en muchos lugares como un genérico económico. Por ejemplo, en Canadá deflazacort se puede comprar por alrededor de $ 1 por tableta. [14]
Deflazacort se vende en los Estados Unidos bajo la marca Emflaza después de que PTC Therapeutics, Inc. adquiriera todos los derechos de Emflaza el 16 de marzo de 2017. [15] Deflazacort se vende en el Reino Unido bajo el nombre comercial Calcort; [8] en Brasil como Cortax, Decortil, Defcort y Deflanil; en la India como Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz y DefZot; en Bangladesh como Xalcort; en Panamá como Zamen; España como Zamene; y en Honduras como Flezacor. [16]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó el deflazacort para tratar a personas de cinco años o más con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético poco común que causa deterioro muscular progresivo y debilidad. Emflaza es un corticosteroide que actúa disminuyendo la inflamación y reduciendo la actividad del sistema inmunológico. [5] La NDA 208684 fue aprobada el 9 de febrero de 2017 como una nueva entidad molecular de tipo 1 con estado huérfano. [17]
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .ha demostrado prolongar vidas... una enfermedad progresiva y mortal que no tiene tratamiento farmacológico disponible en los EE. UU.
El deflazacort aprobado por la FDA trata un tipo raro de enfermedad que afecta a los niños
