La Organización Nacional para Enfermedades Raras ( NORD ) es una organización sin fines de lucro , con sede en Connecticut , [1] cuyo objetivo es brindar apoyo a personas con enfermedades raras mediante la promoción y financiación de la investigación, la educación y la creación de redes entre los proveedores de servicios. [2] Fue fundada en 1983 por Abbey Meyers, junto con personas y líderes de grupos de apoyo de enfermedades raras, y es una organización exenta de impuestos 501(c)(3) . [2] [3] [4]
La organización surgió de una "coalición informal" de grupos de apoyo y familias convocadas a fines de la década de 1970 para defender una legislación que apoyara el desarrollo de medicamentos huérfanos o medicamentos para tratar enfermedades raras. [5] Lograron que el Congreso de los Estados Unidos aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) a principios de 1983. [2] [5] [6]
La coalición inicial estaba liderada por Abbey Meyers, cuyo hijo tenía síndrome de Tourette . [7] Los Institutos Nacionales de Salud estimaron que el síndrome de Tourette afectaba a 100.000 personas en los Estados Unidos. El hijo de Meyers se benefició de un fármaco experimental que el fabricante dejó de desarrollar porque supuso que no sería lo suficientemente rentable. [4] Tras la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, la coalición fundó NORD con Meyers como su presidenta. En 2007, Meyers anunció su retirada de la presidencia de NORD; el presidente es ahora Peter L. Saltonstall. [3] [5]
Desde su fundación en 1983, NORD siguió creciendo con la ayuda de subvenciones y donaciones federales . [5]
Las operaciones de NORD incluyen la financiación de la investigación sobre el tratamiento y la cura de enfermedades raras; el cabildeo a favor de una legislación que beneficie a la comunidad de enfermedades raras (además de la Ley de Medicamentos Huérfanos, NORD ha ayudado a generar una legislación sobre la publicidad de ensayos clínicos en Internet , para advertir al público y a los profesionales médicos sobre la escasez prevista de medicamentos y sobre el desarrollo de dispositivos médicos ); [5] la difusión de información sobre enfermedades raras; y ayudar a las personas con enfermedades raras a costear los medicamentos y el tratamiento. [2] [8] En febrero de 2009, NORD patrocinó el Día de las Enfermedades Raras en los Estados Unidos; esta fue la primera vez que se celebró el Día de las Enfermedades Raras en los Estados Unidos (se celebró por primera vez en Europa en febrero de 2008). [9] [10] NORD también ha ayudado a otros países a desarrollar una legislación sobre medicamentos huérfanos en sus naciones.
NORD mantiene un Consejo Corporativo integrado por empresas de las industrias farmacéutica , biotecnológica y de investigación clínica . [11] Los miembros incluyen:
NORD colabora con varios grupos de defensa de pacientes y organizaciones de la industria. Entre los socios se incluyen: [12] [13]