La producción de un medicamento huérfano no es desarrollada ampliamente por la industria farmacéutica debido a la escasa población de pacientes afectados por estas enfermedades.
[2][3] Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act (ODA) en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial.
[6] La EMA también califica un medicamento como huérfano si -sin medidas de estímulo- fuera improbable que su comercialización en la UE generara suficientes beneficios para las personas afectadas y para el fabricante del medicamento como para justificar la inversión.
[6] En Japón, los medicamentos y productos sanitarios reciben la designación de medicamento o producto huérfano en virtud de la Ley para garantizar la Calidad, Eficacia y Seguridad de los Productos incluidos los Productos Farmacéuticos y los Dispositivos Médicos (en japonés: 医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律) si se destinan a menos de 50 000 pacientes en Japón para los que existe una gran necesidad médica.
Los ensayos clínicos pequeños y la competencia mínima sitúan a los agentes huérfanos en una posición ventajosa en la revisión reglamentaria.
[2] Aunque las poblaciones de enfermedades huérfanas son las más pequeñas, el coste de los desembolsos por paciente entre ellas es el mayor y se espera que aumente a medida que más personas con enfermedades raras puedan optar a subsidios - en Estados Unidos, por ejemplo, a través de la Ley del Cuidado de Salud a Bajo Precio.