Gen codificador de proteínas en la especie Homo sapiens
La quinasa del linfoma anaplásico (ALK), también conocida como receptor de tirosina quinasa ALK o CD246 ( grupo de diferenciación 246), es una enzima que en los humanos está codificada por el gen ALK . [5] [6]
Identificación
La cinasa del linfoma anaplásico (ALK) se descubrió originalmente en 1994 [5] [7] en células de linfoma anaplásico de células grandes (ALCL). El ALCL es causado por una translocación cromosómica (2;5)(p23:q35) que genera la proteína de fusión NPM-ALK, en la que el dominio cinasa de ALK se fusiona con la parte amino-terminal de la proteína nucleofosmina (NPM). La dimerización de NPM activa constitutivamente el dominio cinasa de ALK. [5] [7]
La proteína ALK de longitud completa fue identificada en 1997 por dos grupos. [8] [9] Las secuencias de aminoácidos deducidas revelaron que ALK era una nueva tirosina quinasa del receptor (RTK), que tenía un dominio de unión a ligando extracelular , un dominio transmembrana y un dominio de tirosina quinasa intracelular . [8] [9] Si bien el dominio de tirosina quinasa de ALK humana comparte un alto grado de similitud con el del receptor de insulina , su dominio extracelular es único entre la familia RTK al contener dos dominios MAM ( meprina , proteína A5 y receptor de proteína tirosina fosfatasa mu), un dominio LDLa ( receptor de lipoproteína de baja densidad clase A) y una región rica en glicina . [9] [10] Con base en la homología general, ALK está estrechamente relacionada con la tirosina quinasa del receptor de leucocitos (LTK) y, junto con el receptor de insulina, forma un subgrupo en la superfamilia RTK. [8] [9] El gen ALK humano codifica una proteína de 1.620 aminoácidos de longitud con un peso molecular de 180 kDa . [8] [9]
Desde el descubrimiento original del receptor en mamíferos, se han identificado varios ortólogos de ALK: dAlk en la mosca de la fruta ( Drosophila melanogaster ) en 2001, [10] scd-2 en el nematodo ( Caenorhabditis elegans ) en 2004, [11] y DrAlk en el pez cebra ( Danio rerio ) en 2013. [12]
Los ligandos de los receptores ALK/LTK humanos fueron identificados en 2014: [13] [14] [15] FAM150A (AUGβ) y FAM150B (AUGα), dos pequeños péptidos secretados que activan fuertemente la señalización ALK. En los invertebrados, los ligandos activadores de ALK son Jelly Belly (Jeb) en Drosophila , [16] [17] y Hesitation Behavior 1 (HEN-1) en C. elegans . [18] No se han reportado tales ligandos aún en el pez cebra u otros vertebrados . [19]
Mecanismo
Tras la unión del ligando, el receptor ALK de longitud completa se dimeriza , cambia de conformación y autoactiva su propio dominio quinasa , que a su vez fosforila otros receptores ALK en trans en residuos de aminoácidos tirosina específicos . Los residuos fosforilados de ALK sirven como sitios de unión para el reclutamiento de varias proteínas adaptadoras y otras proteínas celulares, como GRB2 , [20] IRS1 , [20] [21] Shc , [20] [22] Src , [23] FRS2 , [22] PTPN11/Shp2 , [24] PLCγ , [25] [21] PI3K , [26] [21] y NF1 . [27] Otros objetivos ALK posteriores informados incluyen FOXO3a , [28] CDKN1B/p27kip , [29] ciclina D2 , NIPA , [30] [31] RAC1 , [32] CDC42 , [33] p130CAS, [34] SHP1 , [35] y PIKFYVE . [36]
La ALK fosforilada activa múltiples vías de transducción de señales posteriores , incluidas MAPK-ERK , PI3K-AKT , PLCγ , CRKL-C3G y JAK-STAT . [37] [19]
Función
El receptor ALK desempeña un papel fundamental en la comunicación celular y en el desarrollo y funcionamiento normal del sistema nervioso . [6] Esta observación se basa en la amplia expresión del ARN mensajero (ARNm) de ALK en todo el sistema nervioso durante la embriogénesis del ratón . [8] [9] [38] Los estudios funcionales in vitro han demostrado que la activación de ALK promueve la diferenciación neuronal de las líneas celulares PC12 [39] [40] [41] [22] o neuroblastoma . [21]
La ALK es fundamental para el desarrollo embrionario en Drosophila . Las moscas que carecen del receptor mueren debido a un fallo en la especificación de las células fundadoras en el músculo visceral embrionario. [16] [17] [42] Sin embargo, aunque los ratones knock out de ALK presentan defectos en la neurogénesis y la producción de testosterona , siguen siendo viables, lo que sugiere que la ALK no es fundamental para sus procesos de desarrollo. [43] [44] [45]
ALK regula la orientación de los axones de la retina , [46] el crecimiento y el tamaño, [27] [47] el desarrollo de sinapsis [11] en la unión neuromuscular , [48] [49] las respuestas conductuales al etanol , [50] [51] [52] [53] y el sueño . [54] Restringe y limita el aprendizaje y la memoria a largo plazo [27] [55] [44] y los inhibidores de moléculas pequeñas del receptor ALK pueden mejorar el aprendizaje, [27] la memoria a largo plazo, [55] y extender la vida útil saludable . [56] ALK también es un gen candidato de delgadez , ya que su eliminación genética conduce a la resistencia a la obesidad inducida por la dieta y la mutación de la leptina . [57] [N 1]
Patología
El gen ALK puede ser oncogénico de tres maneras: formando un gen de fusión con cualquiera de varios otros genes, obteniendo copias adicionales del gen o con mutaciones del código de ADN real para el gen mismo. [37] [19]
Linfoma anaplásico de células grandes
La translocación cromosómica 2;5 se asocia con aproximadamente el 60% de los linfomas anaplásicos de células grandes (ALCL), linfoma anaplásico de células grandes tipo ALK-positivo y casos muy raros de linfoma anaplásico de células grandes cutáneo primario tipo ALCL . La translocación crea un gen de fusión que consiste en el gen ALK (quinasa del linfoma anaplásico) y el gen de la nucleofosmina (NPM) : la mitad 3' de ALK, derivada del cromosoma 2 y que codifica para el dominio catalítico, se fusiona con la porción 5' de NPM del cromosoma 5. El producto del gen de fusión NPM-ALK es oncogénico. En una fracción más pequeña de pacientes con ALCL, la mitad 3' de ALK está fusionada a la secuencia 5' del gen TPM3 , que codifica la tropomiosina 3. En casos raros, ALK está fusionada a otros socios de fusión 5', como TFG, ATIC , CLTC1, TPM4 , MSN, ALO17, MYH9 . [58]
Adenocarcinoma de pulmón
El gen de fusión EML4 -ALK es responsable de aproximadamente el 3-5% de los cánceres de pulmón de células no pequeñas (CPCNP). La gran mayoría de los casos son adenocarcinomas. [59] Los pacientes con este reordenamiento ALK tienen las siguientes características clinicopatológicas: edad joven en el momento del diagnóstico (mediana de 50 años), sexo femenino, no fumador/fumador leve, histología de adenocarcinoma con patrones morfológicos específicos como cribiforme y anillo de sello sólido, expresión del factor de transcripción tiroideo 1, tendencia a metastatizar en pleura o pericardio, frecuentemente con más metástasis que otros tipos moleculares y predominantemente metástasis en el sistema nervioso central. [60] La prueba estándar utilizada para detectar este gen en muestras tumorales es la hibridación in situ con fluorescencia (FISH) mediante un kit aprobado por la FDA de EE. UU. Recientemente, Roche Ventana obtuvo la aprobación en China y países de la Unión Europea para probar esta mutación mediante inmunohistoquímica. [59] También se pueden utilizar otras técnicas como la PCR con transcriptasa inversa (RT-PCR) para detectar cánceres de pulmón con una fusión del gen ALK, pero no se recomiendan. [ cita requerida ] Los cánceres de pulmón ALK se encuentran en pacientes de todas las edades, aunque en promedio estos pacientes tienden a ser más jóvenes. Los cánceres de pulmón ALK son más comunes en fumadores leves o no fumadores, pero una cantidad significativa de pacientes con esta enfermedad son fumadores actuales o ex fumadores. El reordenamiento de EML4-ALK en el CPCNP es exclusivo y no se encuentra en tumores con mutaciones de EGFR o KRAS. [61]
Reordenamientos genéticos y sobreexpresión en otros tumores
Inhibidores de ALK
- Xalkori ( crizotinib ), producido por Pfizer, fue aprobado por la FDA para el tratamiento del cáncer de pulmón en etapa avanzada el 26 de agosto de 2011. [76] Los primeros resultados de un ensayo inicial de fase I con 82 pacientes con cáncer de pulmón inducido por ALK mostraron una tasa de respuesta general del 57%, una tasa de control de la enfermedad a las 8 semanas del 87% y una supervivencia libre de progresión a los 6 meses del 72%.
En pacientes afectados por linfoma anaplásico de células grandes ALK+ recidivante o refractario, el crizotinib produjo tasas de respuesta objetiva que oscilaron entre el 65% y el 90% y tasas de supervivencia libre de progresión a los 3 años del 60-75%. Nunca se observó una recaída del linfoma después de los primeros 100 días de tratamiento. El tratamiento debe continuar indefinidamente en la actualidad. [77] [78] [79]
Véase también
Notas y referencias
Notas
- ^ En 2020, se publicó un estudio de asociación de todo el genoma (GWAS) de 47.102 personas del Biobanco del Centro Genómico de Estonia de la Universidad de Tartu (EGCUT), en el que se comparó el ADN de individuos delgados sanos en el percentil 6 más bajo del índice de masa corporal con el ADN de individuos de peso normal. Este estudio identificó una serie de variaciones genéticas del gen ALK que se asociaban con la delgadez. Como siguiente paso, los experimentos en ratones y moscas de la fruta Drosophila mostraron que los ratones en los que se eliminó el gen ALK tenían niveles de actividad y dieta similares a los de los ratones normales, pero tenían menor grasa corporal y peso desde una edad temprana hasta la edad adulta. Esto implica que la inhibición de esta quinasa, que ya es de interés como quimioterapia para los cánceres asociados con este gen, podría ser una forma de prevenir el aumento de peso.
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Enlaces externos
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- Correlaciones, experimentos, publicaciones y ensayos clínicos de ALK
- Entrada en GeneReviews/NCBI/NIH/UW sobre la susceptibilidad al neuroblastoma relacionado con ALK
- Entradas de OMIM sobre la susceptibilidad al neuroblastoma relacionado con ALK
- Página de detalles del gen ALK y ubicación del genoma ALK humano en el navegador de genoma de la UCSC .
Este artículo incorpora texto de la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos , que se encuentra en el dominio público .