[4]​[5]​ En su formulación oral (comprimidos), bajo el nombre comercial MAVENCLAD, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple recurrente (RMS, por sus siglas en inglés) muy activa definida mediante características clínicas o de imagen.

[6]​ La cladribina es introducida al medio interno celular mediante proteínas transportadoras específicas de nucleósido.

Esta proporción difiere entre tipos celulares, con elevados niveles en los linfocitos T y B, lo que convierte a estas células en una diana de forma selectiva.

Contrariamente el ratio CdATP:5'NT es relativamente bajo en otros tipos celulares, siendo escasa su acción en células no hematológicas.

[12]​[13]​ La cladribina puede causar daño fetal cuando se administra a embarazadas y está clasificada por la FDA en la categoría D de fármacos en el embarazo; así mismo aún no se ha determinado su seguridad y eficacia en niños.

Esto conlleva a que se acumule en las células diana e interfiera en su capacidad de procesar el ADN.

[7]​ La cladribina, es introducida al interior celular mediante proteínas transportadoras específicas de nucleósido.

En cambio, la ratio CdATP:5’NT es relativamente baja en otros tipos celulares, siendo escasa la pérdida de células no hematológicas.

Carson seguidamente sintetizó la cladribina, e inició en 1980 la investigación clínica en Scripps, Beutler la puso a prueba como infusión intravenosa, y encontró que era especialmente útil para tratar la tricoleucemia.

Ninguna compañía farmacéutica estaba interesada en vender el fármaco, pues la tricoleucemia era una enfermedad huérfana, por lo que el laboratorio de Beutler, la sintetizó y empaquetó, y la suministró a la farmacia de hospital; el laboratorio, además desarrolló una prueba para monitorizar los niveles en sangre.

Este fue el primer tratamiento que llevó a una remisión mantenida de la tricoleucemia, la cual previamente era intratable.

[9]​ A mediado de los 90, Beutler, en colaboración con Jack Sipe, un neurólogo del Instituto Scripps, llevó a cabo numerosos ensayos clínicos explorando la utilidad de la cladribina en la esclerosis múltiple, basado en los efectos inmunosupresores del fármaco.

[3]​ En la EM se usan dos abordajes principales: inmunomodulación e inmunosupresión y como alternativa a estos la reconstitución inmune (IRT, por sus siglas en inglés).

Una vez cubiertos esos meses tras la última dosis debido a la eficacia mantenida del fármaco el paciente cuenta con una ventana de tiempo para la planificación familiar.

Similar, mejoras clínicas fueron evidenciadas en la carga de lesiones en los escáneres RMN en esta población.

[47]​ Además, el tratamiento con cladribina en comprimidos ha mostrado reducir significativamente la tasa de atrófica cerebral en pacientes con EMR activa.

Además, los pacientes con niveles linfocitarios por debajo de 500 cel./mm3 deberían ser monitorizados activamente con foco en signos sugestivos de infección por herpes zóster y se deberá dar tratamiento profiláctico en pacientes con linfopenia Grado 4.

[50]​ La Leucoencefalopatía multifocal progresiva (PML, por sus siglas en inglés) ha sido reportada en pacientes con tricoleucemia tratados con cladribina parenteral.

[3]​ En ensayos clínicos, se observó malignidad más frecuentemente en pacientes tratados con cladribina en comprimidos comparado con los que recibían placebo.