Onasemnogene abeparvovec, anteriormente conocido como AVXS-101, es un medicamento que se emplea para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
Se administra por vía intravenosa, solo está indicado para niños menores de dos años.
Se manifiestan por debilidad muscular progresiva causada por lesiones de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal y las neuronas motoras inferiores del tallo encefálico.
[4] Las personas afectadas presentan debilidad muscular progresiva que les ocasiona dificultad para realizar los movimientos voluntarios y la ventilación pulmonar.
[7][8] El medicamento es básicamente una terapia genética que introduce en la célula una copia normal del gen mutado mediante un vector y permite la fabricación de una proteína funcional.