Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
Es conocido también como BIIB 058, IONIS-SMNRx, ISIS-396443, ISIS-SMNRx y se vende con el nombre comercial de Spinraza.
[3] El tratamiento con nusinersen está indicado en los casos de atrofia muscular espinal, enfermedad autosómica recesiva debida a una mutación en el gen SMN1, que afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.
Se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal.
Los más frecuentes están relacionados con complicaciones de la punción lumbar necesaria para su administración.