Nusinersen

Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

Es conocido también como BIIB 058, IONIS-SMNRx, ISIS-396443, ISIS-SMNRx y se vende con el nombre comercial de Spinraza.

[3]​ El tratamiento con nusinersen está indicado en los casos de atrofia muscular espinal, enfermedad autosómica recesiva debida a una mutación en el gen SMN1, que afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.

Se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal.

Los más frecuentes están relacionados con complicaciones de la punción lumbar necesaria para su administración.

Esquema de un oligonucleótido antisentido unido al ARN mensajero.