[3]​ La tetrahidrobiopterina se sintetiza a partir de la guanosina trifosfato (GTP) a través de tres reacciones químicas mediadas por las enzimas GTP ciclohidrolasa I (GTPCH), 6-piruvoiltetrahidropterina sintasa (PTPS); y sepiapterina reductasa (SR).

Entre otras cosas, el óxido nítrico se encuentra involucrado en la vasodilatación, la cual mejora el flujo de sangre sistémico.

[12]​ Basado en las investigaciones en ratones, se concluye que la tetrahidrobiopterina podría ser beneficiosa para el tratamiento y manejo de la falla cardíaca diastólica intratable.

Estos incluyen autismo, ADHD, hipertensión, disfunción endotelial y enfermedad renal crónica.

Los estudios experimentales sugieren que la tetrahidrobiopterina regula la producción deficiente de óxido nítrico en los estados de enfermedad cardiovascular, y contribuye a la respuesta contra la inflamación y el daño, por ejemplo en el dolor debido a al daño nervioso.

También son relativamente comunes las diarreas y vómitos, donde se observa en al menos el 1% de los pacientes.

Debido a su mecanismo, la tetrahidrobiopterina podría interactuar con los inhibidores de la dihidrofolato reductasa, tales como el metotrexato y trimetoprim, y drogas potenciadoras del óxido de nitrógeno tales como la nitroglicerina, molsidomina, minoxidil e inhibidores PDE5.