Riluzol bloquea preferencialmente los canales de sodio sensibles a tetradotoxina, que se asocian con neuronas dañadas.

Además, su capacidad para estimular la recaptación astrocítica del glutamato aumentando sendos transportadores gliales: GLT-1 y GLAST, parece mediar en muchos de sus efectos.

Aunque el riluzol ha probado retrasar la evolución de la ALS, muchos pacientes refieren no experimentar mejoría apreciable.

Aproximadamente el 10% de los pacientes presentan efectos adversos, incluyendo náusea y fatiga que en algunas ocasiones obliga a interrumpir el tratamiento.

[6]​ Cierto número estudios de casos también indica que el medicamento podría tener uso clínico en trastornos conductuales y ansiosos.