En ensayos clínicos, un resultado sustitutivo (o marcador) es una medida de efecto de un tratamiento concreto que puede relacionarse con el resultado clínico significativo pero no necesariamente tiene una correlación garantizada.
El FDA y otras agencias reguladoras a menudo aceptarán evidencia de ensayos clínicos que muestren un beneficio clínico directo a los marcadores sustitutivos.
Sin embargo, la justificación apropiada para tal sustitución requiere que el efecto de la intervención en el resultado sustitutivo pronostique el efecto en el resultado clínico—una condición mucho más fuerte que la correlación.
[5] Un resultado sustitutivo de un ensayo clínico es una medida de laboratorio o una señal física utilizado como sustituto para un resultado clínicamente significativo que mide directamente cómo un paciente se siente, funciona o sobrevive.
"La muerte causada por enfermedad cardiovascular" es el resultado de interés, pero "el colesterol" es el marcador sustitutivo.