Atalureno

[1]​ En 2014 la Agencia Europea del Medicamento le concedió una autorización condicional, a la espera de obtener más datos sobre su eficacia y seguridad.Por este motivo atalureno está disponible en varios países de la Unión Europea, pero no en Estados Unidos.[1]​[4]​ Algunos pacientes afectos de distrofia muscular de Duchenne presentan un tipo específico de mutación (mutación sin sentido) en el gen que codifica la distrofina, de tal forma que se produce una parada prematura en el proceso de traducción y en consecuencia no se genera la proteína distrofina completa y funcional, lo que provoca la enfermedad.[1]​ Los efectos secundarios más frecuentes, que afectan a más del 5% de los pacientes, son: náuseas, vómitos, diarrea, dolor de cabeza, dolor en la región superior del abdomen y flatulencia.[2]​ Se han realizado ensayos clínicos para estudiar la utilidad del atalureno en el tratamiento de la fibrosis quística.