En farmacología y bioquímica , los moduladores alostéricos son un grupo de sustancias que se unen a un receptor para cambiar la respuesta de ese receptor a los estímulos. Algunos de ellos, como las benzodiazepinas o el alcohol , funcionan como drogas psicoactivas . [1] El sitio al que se une un modulador alostérico (es decir, un sitio alostérico ) no es el mismo al que se uniría un agonista endógeno del receptor (es decir, un sitio ortostérico ). Los moduladores y agonistas pueden llamarse ligandos del receptor . [2]
Los moduladores alostéricos pueden ser de uno de tres tipos: positivos, negativos o neutros. Los tipos positivos aumentan la respuesta del receptor al aumentar la probabilidad de que un agonista se una a un receptor (es decir, afinidad ), aumentando su capacidad para activar el receptor (es decir, eficacia ), o ambas cosas. Los tipos negativos disminuyen la afinidad y/o eficacia del agonista. Los tipos neutros no afectan la actividad del agonista, pero pueden impedir que otros moduladores se unan a un sitio alostérico. Algunos moduladores también funcionan como agonistas alostéricos y producen un efecto agonista por sí mismos. [2]
El término "alostérico" deriva del griego. Allos significa "otro", y stereos , "sólido" o "forma". Esto se puede traducir como "otra forma", lo que indica los cambios conformacionales dentro de los receptores causados por los moduladores a través de los cuales los moduladores afectan la función del receptor. [3]
Los moduladores alostéricos pueden alterar la afinidad y eficacia de otras sustancias que actúan sobre un receptor. Un modulador también puede aumentar la afinidad y reducir la eficacia o viceversa. [4] La afinidad es la capacidad de una sustancia de unirse a un receptor . La eficacia es la capacidad de una sustancia de activar un receptor, expresada como un porcentaje de la capacidad de la sustancia de activar el receptor en comparación con el agonista endógeno del receptor . Si la eficacia es cero, la sustancia se considera un antagonista . [1]
El sitio al que se unen los agonistas endógenos se denomina sitio ortostérico . Los moduladores no se unen a este sitio. Se unen a cualquier otro sitio adecuado, que se denominan sitios alostéricos . [2] Al unirse, los moduladores generalmente cambian la estructura tridimensional (es decir, la conformación ) del receptor. Esto a menudo hará que el sitio ortostérico también cambie, lo que puede alterar el efecto de la unión de un agonista. [4] Los moduladores alostéricos también pueden estabilizar una de las configuraciones normales de un receptor. [5]
En la práctica, la modulación puede ser complicada. Un modulador puede funcionar como un agonista parcial , lo que significa que no necesita el agonista que modula para producir efectos agonistas. [6] Además, la modulación puede no afectar las afinidades o eficacias de diferentes agonistas por igual. Si un grupo de diferentes agonistas que deberían tener la misma acción se unen al mismo receptor, es posible que algunos moduladores no modulen los agonistas de la misma manera. [4]
Un modulador puede tener 3 efectos dentro de un receptor. Uno es su capacidad o incapacidad para activar un receptor (2 posibilidades). Los otros dos son la afinidad y la eficacia del agonista. Pueden aumentarse, disminuirse o no modificarse (3 y 3 posibilidades). Esto da como resultado 17 posibles combinaciones de moduladores. [4] Hay 18 (=2*3*3) si también se incluye el tipo de modulador neutro.
Por consideraciones prácticas, estas combinaciones sólo se pueden generalizar a 5 clases [4] y 1 neutral:
Debido a la variedad de ubicaciones en los receptores que pueden servir como sitios para la modulación alostérica, así como a la falta de sitios reguladores que los rodeen, los moduladores alostéricos pueden actuar en una amplia variedad de mecanismos. [ cita requerida ]
Algunos moduladores alostéricos inducen un cambio conformacional en su receptor diana que aumenta la afinidad de unión y/o la eficacia del agonista del receptor. [2] Ejemplos de tales moduladores incluyen benzodiazepinas y barbitúricos , que son moduladores alostéricos positivos del receptor GABA A. Las benzodiazepinas como el diazepam se unen entre las subunidades α y γ de los canales iónicos del receptor GABA A y aumentan la frecuencia de apertura del canal, pero no la duración de cada apertura. Los barbitúricos como el fenobarbital se unen a los dominios β y aumentan la duración de cada apertura, pero no la frecuencia. [9]
Algunos moduladores actúan para estabilizar los cambios conformacionales asociados con el estado de unión al agonista. Esto aumenta la probabilidad de que el receptor esté en la conformación activa, pero no evita que el receptor vuelva al estado inactivo. Con una mayor probabilidad de permanecer en el estado activo, el receptor se unirá al agonista durante más tiempo. Los receptores AMPA modulados por aniracetam y CX614 se desactivarán más lentamente y facilitarán un mayor transporte general de cationes. Esto probablemente se logra mediante la unión de aniracetam o CX614 a la parte posterior de la "concha de almeja" que contiene el sitio de unión para el glutamato , estabilizando la conformación cerrada asociada con la activación del receptor AMPA. [5] [9]
La señal global puede aumentarse evitando la desensibilización de un receptor. La desensibilización evita que un receptor se active, a pesar de la presencia de un agonista. Esto suele deberse a exposiciones repetidas o intensas a un agonista. La eliminación o reducción de este fenómeno aumenta la activación global del receptor. Los receptores AMPA son susceptibles a la desensibilización a través de una alteración de la interfaz del dímero del dominio de unión del ligando. Se ha demostrado que la ciclotiazida estabiliza esta interfaz y retarda la desensibilización, por lo que se considera un modulador alostérico positivo. [5]
Los moduladores pueden regular directamente los receptores en lugar de afectar la unión del agonista. De manera similar a la estabilización de la conformación unida del receptor, un modulador que actúa en este mecanismo estabiliza una conformación asociada con el estado activo o inactivo. Esto aumenta la probabilidad de que el receptor se ajuste al estado estabilizado y module la actividad del receptor en consecuencia. Los receptores sensibles al calcio se pueden modular de esta manera ajustando el pH . Un pH más bajo aumenta la estabilidad del estado inactivo y, por lo tanto, disminuye la sensibilidad del receptor. Se especula que los cambios en las cargas asociadas con los ajustes del pH causan un cambio conformacional en el receptor que favorece la inactivación. [10]
Los moduladores que aumentan únicamente la afinidad de los agonistas parciales y completos permiten alcanzar antes su eficacia máxima a concentraciones de agonista más bajas, es decir, la pendiente y la meseta de una curva dosis-respuesta se desplazan hacia concentraciones más bajas. [4]
Los moduladores que aumentan la eficacia aumentan la eficacia máxima de los agonistas parciales. Los agonistas completos ya activan los receptores por completo, por lo que los moduladores no afectan su eficacia máxima, pero modifican un poco sus curvas de respuesta a concentraciones de agonista más bajas. [4]
Los receptores relacionados tienen sitios ortostéricos que son muy similares en estructura, ya que las mutaciones dentro de este sitio pueden reducir especialmente la función del receptor. Esto puede ser perjudicial para los organismos, por lo que la evolución no suele favorecer tales cambios. Los sitios alostéricos son menos importantes para la función del receptor, por lo que a menudo tienen una gran variación entre receptores relacionados. Esta es la razón por la que, en comparación con los fármacos ortostéricos, los fármacos alostéricos pueden ser muy específicos , es decir, dirigir sus efectos solo a un conjunto muy limitado de tipos de receptores. Sin embargo, dicha variabilidad del sitio alostérico también ocurre entre especies, por lo que los efectos de los fármacos alostéricos varían mucho entre especies. [11]
Los moduladores no pueden activar o desactivar completamente los receptores, ya que su acción depende de ligandos endógenos como los neurotransmisores , que tienen una producción limitada y controlada dentro del cuerpo. Esto puede reducir el riesgo de sobredosis en relación con los fármacos ortostéricos de acción similar. También puede permitir una estrategia en la que se puedan tomar dosis lo suficientemente grandes como para saturar los receptores de forma segura para prolongar los efectos del fármaco. [4] Esto también permite que los receptores se activen en momentos prescritos (es decir, en respuesta a un estímulo) en lugar de ser activados constantemente por un agonista, independientemente del momento o el propósito. [12]
Los moduladores afectan las respuestas existentes en los tejidos y pueden permitir la acción de fármacos específicos en cada tejido. Esto es diferente de los fármacos ortostéricos, que tienden a producir un efecto menos específico en el organismo sobre todos los receptores a los que pueden unirse. [4]
También se ha demostrado que algunos moduladores carecen del efecto desensibilizante que tienen algunos agonistas. Los receptores nicotínicos de acetilcolina , por ejemplo, se desensibilizan rápidamente en presencia de fármacos agonistas, pero mantienen su función normal en presencia de PAM. [13]
Se ha demostrado que la modulación alostérica es beneficiosa para muchas enfermedades que antes eran difíciles de controlar con otros fármacos, entre ellas: