El retinoblastoma es un tumor canceroso que se desarrolla en la retina causado por una mutación en la proteína Rb, codificada por un gen supresor tumoral denominado RB1.

La forma heredada puede presentarse en uno o ambos ojos y, generalmente, afecta a los niños más pequeños.

Debido al factor hereditario, los pacientes y sus hermanos deben someterse a examen periódicamente, incluyendo terapia genética, para determinar el riesgo que tienen de desarrollar el cáncer.

Estos son factores de pronóstico adverso, así como la invasión coroidal y a través del nervio óptico.

Knudson ganó el Premio Albert Lasker a la investigación médica por este trabajo.

Dicha técnica consiste en la introducción de un microcatéter desde la femoral hasta la propia arteria oftálmica, lo que permite aplicar una quimioterapia localizada.