Edición de genoma

Para este fin, se utilizan las nucleasas (denominadas “tijeras moleculares”), que son enzimas que hidrolizan o catalizan en la doble cadena de ADN y en un sitio específico del genoma mediante diversas técnicas de edición genómica como la herramienta CRISPR/Cas9.

Se puede manipular este proceso de reparación para hacer cambios (o “ediciones”) al ADN en esa ubicación en el genoma.

[1]​ Durante los últimos años se han desarrollado métodos para la edición del genoma de una manera precisa y ágil, actualmente se conocen tres métodos para realizar la edición de un genoma: ZNF, TALEN y CRISPR.

La segunda opción se utiliza cuando el cromosoma se rompe pero existe un segmento adicional de ADN que es idéntico en secuencia a uno y otro lado de la fractura; la célula utiliza este segmento como guía fiel para reparar el ADN.

[4]​ Las técnicas de edición genómica para aplicaciones clínicas se enfrentan entonces a tres desafíos principales: En las últimas décadas se han investigado y desarrollado distintas metodologías con el objetivo de superar estos desafíos, principalmente el primero: la capacidad de dirigir una nucleasa (las enzimas que cortan ácidos nucleicos) a una secuencia determinada del ADN, a elección del investigador.

Numerosas universidades están trabajando en estos aspectos, pero las compañías privadas también han puesto ahí un dedo en el renglón.

[7]​ Con la llegada de la técnica CRISPR-Cas9 puede decirse que se ha popularizado o “democratizado” el “tiro al blanco génico” (gene target).

Gracias a este sistema los investigadores pueden realizar ediciones en el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta.