Se desempeña como investigador superior del Conicet (integrando también su directorio) y docente universitario en la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA.

Posteriormente realizó su tesis doctoral "Adenilil ciclasas dependientes de Mn++ : Purificación y propiedades" en la Fundación Campomar, y su postdoctorado en la Universidad de Oxford (Inglaterra).

Sus trabajos fueron publicados en prestigiosas revistas científicas como Cell, Nature y Science.

Con el apoyo de Familias Atrofia Muscular Argentina (FAME), la asociación de familiares estadounidenses (CureSMA), La Fundación Lounsbery y la ANPCYT de Argentina, su grupo ha propuesto una terapia combinada para la enfermedad hereditaria atrofia muscular espinal (AME, o SMA en inglés) basada en la regulación del splicing alternativo mediante cambios en la estructura de la cromatina.

Entre 2002 y 2017 fue International Research Scholar del Instituto Médico Howard Hughes (HHMI) de los Estados Unidos.

[9]​[6]​ En 2012 fue elegido miembro asociado de la EMBO (European Molecular Biology Organization).

[12]​[13]​[14]​ Durante el Debate en Cámara de Senadores, tras la media sanción por parte de los Diputados, el biólogo Kornblihtt tuvo un debate áspero con la senadora radical por la provincia de Tucumán Silvia Elías de Pérez, donde él defendía la técnica de abortar ante la inviabilidad del feto y la senadora comparó este hecho con "abortar si tiene Síndrome de Down" y acusó al biólogo de estar a favor del aborto como "método eugenésico", ante lo cual Kornblihtt le aclaró a la senadora que un síndrome no es una enfermedad y que el aborto no se recomienda, que él estaría en contra de que se recomiende, si no que se procure la opción para la mujer, y que el aborto es una práctica no grata para quien se lo practica.