El acceso ampliado o uso compasivo es el uso de un medicamento o dispositivo médico no aprobado bajo formas especiales de solicitudes de nuevos medicamentos en investigación (IND) o solicitud IDE para dispositivos, fuera de un ensayo clínico , por personas con afecciones graves o potencialmente mortales que no cumplir con los criterios de inscripción para el ensayo clínico en curso.
Estos programas reciben varios nombres, incluido acceso temprano , acceso especial o programa de acceso administrado , uso compasivo , acceso compasivo , acceso de paciente designado , autorización temporal de uso , acceso de cohorte y acceso de aprobación previa . [1] [2] [3]
En general, la persona y su médico deben solicitar acceso al producto en investigación, la empresa debe optar por cooperar y la agencia reguladora del medicamento debe acordar que los riesgos y posibles beneficios del medicamento o dispositivo se comprenden lo suficientemente bien como para determinar si poner a la persona en riesgo tiene suficiente beneficio potencial. En algunos países el gobierno pagará por el medicamento o dispositivo, pero en muchos países la persona debe pagar por el medicamento o dispositivo, así como por los servicios médicos necesarios para recibirlo.
En Estados Unidos, el uso compasivo comenzó con la provisión de medicamentos en investigación a ciertos pacientes a fines de la década de 1970, y en 1987 se estableció un programa formal en respuesta a los pacientes con VIH/SIDA que solicitaban acceso a medicamentos en desarrollo. Un caso legal importante fue Abigail Alliance contra von Eschenbach , en el que Abigail Alliance, un grupo que aboga por el acceso a medicamentos en investigación para personas con enfermedades terminales, intentó establecer dicho acceso como un derecho legal. La Corte Suprema se negó a escuchar el caso, confirmando efectivamente casos anteriores que sostenían que no existe un derecho constitucional a los productos médicos no aprobados.
A partir de 2016, [actualizar]la regulación del acceso a productos farmacéuticos que no estaban aprobados para su comercialización se manejaba país por país, incluso en la Unión Europea, donde la Agencia Europea de Medicamentos emitió directrices que debían seguir las agencias reguladoras nacionales. En Estados Unidos, Europa y la UE, no se podía obligar a ninguna empresa a proporcionar un medicamento o dispositivo que estuviera desarrollando . [1]
A veces, las empresas proporcionan medicamentos bajo estos programas a personas que estuvieron en ensayos clínicos y que respondieron al medicamento, una vez finalizado el ensayo clínico. [2] [3]
En EE. UU., a partir de 2018, las personas podían intentar obtener medicamentos o dispositivos médicos no aprobados que estaban en desarrollo en condiciones específicas. [4] [5]
Estas condiciones fueron: [5]
Los medicamentos pueden ponerse a disposición de individuos, grupos pequeños o grupos grandes. [5]
En Estados Unidos, el suministro real del medicamento depende de la voluntad del fabricante de suministrarlo, así como de la capacidad de la persona para pagarlo; es decisión de la empresa exigir el pago o proporcionar el medicamento o dispositivo de forma gratuita. [1] El fabricante sólo puede cobrar costos directos por IND individuales; puede agregar algunos, pero no todos, costos indirectos para grupos pequeños o programas de acceso ampliado más grandes. [6] En la medida en que se requiera un médico o una clínica para el uso del medicamento o dispositivo, ellos también pueden exigir un pago. [1]
En algunos casos, puede ser de interés comercial para el fabricante proporcionar acceso en el marco de un programa de EA; esta es una manera, por ejemplo, de que una empresa gane dinero antes de que se apruebe el medicamento o dispositivo. Las empresas deben proporcionar a la FDA anualmente los datos recopilados de las personas que obtienen el medicamento o dispositivo bajo los programas de EA; Estos datos pueden ser útiles para obtener la aprobación del medicamento o dispositivo, o pueden ser perjudiciales en caso de que ocurran eventos adversos inesperados. El fabricante también sigue siendo legalmente responsable. Si el fabricante decide cobrar por el producto en investigación, ese precio influye en las discusiones posteriores sobre el precio si se aprueba la comercialización del producto. [1]
Hasta febrero de 2019 [actualizar], 41 estados han aprobado leyes de derecho a probar que permiten a los fabricantes proporcionar medicamentos experimentales a personas con enfermedades terminales sin la autorización de la FDA de EE. UU. [7] Los académicos legales, médicos y de bioética, incluidos Jonathan Darrow y Arthur Caplan, han argumentado que estas leyes estatales tienen poca importancia práctica porque las personas ya pueden obtener acceso previo a la aprobación a través del programa de acceso ampliado de la FDA, y porque la FDA generalmente es no es el factor limitante para obtener acceso con aprobación previa. [8] [9]
En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos emitió directrices que sus miembros pueden seguir. Cada país tiene sus propias regulaciones y varían. En el Reino Unido, por ejemplo, el programa se llama "esquema de acceso temprano a medicamentos" o EAMS y se estableció en 2014. Si una empresa quiere proporcionar un medicamento bajo EAMS, debe enviar sus datos de la Fase I a Medicines and Healthcare. Agencia Reguladora de Productos y solicitar lo que se llama una designación de "medicina innovadora prometedora" (PIM). Si se aprueba esa designación, se revisan los datos, si esa revisión es positiva, el Servicio Nacional de Salud está obligado a pagar para que las personas que cumplan con los criterios tengan acceso al medicamento. A partir de 2016, los gobiernos también pagaron por el acceso temprano a los medicamentos en Austria, Alemania, Grecia y España. [1] Desde 2021, Francia cuenta con un sistema de acceso temprano y ampliado separado en dos sistemas: AAC y AAP. [10]
A veces las empresas hacen uso de programas ampliados en Europa incluso después de recibir la aprobación de la EMA para comercializar un medicamento, porque los medicamentos también deben pasar por procesos regulatorios en cada estado miembro, y en algunos países este proceso puede tardar casi un año; Las empresas pueden comenzar a realizar ventas antes gracias a estos programas. [1]
En Filipinas, el uso de medicamentos no registrados puede permitirse a través de un médico, un especialista o una institución o sociedad de salud que obtenga un permiso de uso compasivo (CSP) específico de la Administración de Alimentos y Medicamentos del país para el tratamiento de sus pacientes terminales o gravemente enfermos. . La emisión de CSP se establece en la Orden Administrativa N° 4 de 1992 del Departamento de Salud . [11]
Quienes soliciten CSP deben proporcionar la siguiente información; cantidad estimada del medicamento no registrado al paciente, el "establecimiento de medicamento/dispositivo autorizado a través del cual se puede adquirir el medicamento no registrado" y "los nombres y direcciones de los especialistas calificados y autorizados para usar el producto". También se puede obtener un CSP para el cannabis medicinal procesado , a pesar de que el cannabis en general es ilegal en Filipinas. [11] [12]
En los EE. UU., uno de los primeros programas de acceso ampliado fue un IND de uso compasivo que se estableció en 1978, que permitió a un número limitado de personas consumir cannabis medicinal cultivado en la Universidad de Mississippi , bajo la dirección del Director del Proyecto de Investigación de Marihuana, el Dr. Mahmoud El-Sohly . Es administrado por el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas . [ cita necesaria ]
El programa se inició después de que Robert C. Randall entablara una demanda ( Randall v. US ) [13] contra la FDA, la Drug Enforcement Administration , el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas , el Departamento de Justicia y el Departamento de Salud, Educación y Bienestar . Randall, que tenía glaucoma , había utilizado con éxito la doctrina de la necesidad del Common Law para argumentar contra los cargos penales por cultivo de marihuana que se habían presentado contra él, porque su uso de cannabis se consideraba una necesidad médica ( US v. Randall ). [13] El 24 de noviembre de 1976, el juez federal James Washington falló a su favor. [14] : 142 [15]
El acuerdo en Randall v. US se convirtió en la base legal para el compasivo programa IND de la FDA. [13] En el marco del programa, solo se permitía consumir cannabis a las personas que tenían ciertas afecciones, como el glaucoma, que se sabía que se alivian con cannabis. Posteriormente , a mediados de la década de 1980, el alcance se amplió para incluir a personas con SIDA . En su punto máximo, quince personas recibieron la droga. 43 personas fueron aprobadas para el programa, pero 28 de las personas cuyos médicos completaron la documentación necesaria nunca recibieron cannabis. [16] [14] El programa dejó de aceptar nuevas personas en 1992 después de que las autoridades de salud pública concluyeran que no tenía ningún valor científico, y debido a las políticas de la administración del presidente George HW Bush . En 2011, cuatro personas seguían recibiendo cannabis del gobierno en el marco del programa. [17]
El cierre del programa durante el apogeo de la epidemia de SIDA llevó a la formación del movimiento del cannabis medicinal en los Estados Unidos, un movimiento que inicialmente buscaba proporcionar cannabis para el tratamiento de la anorexia y el síndrome de emaciación en personas con SIDA. [18]
En noviembre de 2001, Frank Burroughs estableció la Alianza Abigail para un mejor acceso a los medicamentos para el desarrollo en memoria de su hija, Abigail. [19] La Alianza busca una mayor disponibilidad de medicamentos en investigación para las personas con enfermedades terminales. Es mejor conocido por un caso legal que perdió, Abigail Alliance contra von Eschenbach , en el que estuvo representado por la Washington Legal Foundation . El 7 de agosto de 2007, en un fallo de 8 a 2, la Corte de Apelaciones de los Estados Unidos para el Circuito del Distrito de Columbia revocó un fallo anterior a favor de la Alianza. [20] En 2008, la Corte Suprema de los Estados Unidos se negó a escuchar su apelación. Esta decisión dejó en pie la decisión del tribunal de apelaciones de que las personas que son pacientes terminales no tienen derecho legal a exigir "un medicamento potencialmente tóxico sin beneficio terapéutico demostrado". [21]
En marzo de 2014, Josh Hardy, un niño de 7 años de Virginia, apareció en los titulares nacionales y provocó una conversación sobre el acceso pediátrico a medicamentos en investigación cuando el fabricante del medicamento, Chimerix, rechazó la solicitud de brincidofovir de su familia. [22] La compañía revocó su decisión después de la presión de las organizaciones de defensa del cáncer, y Josh recibió el medicamento que le salvó la vida. [23] [24] Hardy falleció más tarde en septiembre de 2016 debido a complicaciones relacionadas con su diagnóstico de cáncer subyacente. [25] En 2016, Kids v Cancer, una organización de defensa del cáncer pediátrico, lanzó Compassionate Use Navigator para ayudar a los médicos y guiar a las familias sobre el proceso de solicitud. [26] Desde entonces, la FDA simplificó el proceso de solicitud, pero destacó que no puede exigir a un fabricante que proporcione un producto. [27] [28] La FDA recibe alrededor de 1.500 solicitudes de acceso ampliado por año y autoriza el 99% de ellas. [29]
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Este artículo incorpora material de dominio público de Acceso ampliado (uso compasivo). Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos . Consultado el 20 de mayo de 2018 .