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N de 1 ensayo

Un ensayo N de 1 ( N=1 ) es un ensayo clínico cruzado múltiple , realizado en un solo paciente. [1] Un ensayo en el que se utiliza la asignación aleatoria para determinar el orden en el que se administra una intervención experimental y de control a un solo paciente es un ensayo controlado aleatorio N de 1 . Algunos ensayos N de 1 implican asignación aleatoria y cegamiento, pero el investigador también puede fijar el orden de las intervenciones experimentales y de control . [2]

Este tipo de estudio ha permitido a los profesionales lograr avances experimentales sin el trabajo de diseñar un estudio de comparación grupal. Este diseño, especialmente si incluye períodos de cegamiento y lavado, puede ser eficaz para confirmar la causalidad . Los ensayos N-de-1, si se utilizan en la práctica clínica para informar decisiones terapéuticas relacionadas con el paciente que participa en el ensayo, pueden ser una fuente prometedora de evidencia sobre las respuestas individuales al tratamiento, cumpliendo la promesa de la medicina personalizada . [3] [4]

Diseño

Las pruebas N de 1 se pueden diseñar de muchas maneras. Por ejemplo, los ensayos abiertos con un solo paciente (SPOT, por sus siglas en inglés) se ubican en algún lugar entre el N formal (explicativo) de 1 ensayos y el enfoque de prueba y error utilizado en la práctica clínica y se caracterizan por al menos un período cruzado con lavado en el medio. [5] Uno de los procedimientos más comunes es el diseño experimental de abstinencia de ABA, donde el problema del paciente se mide antes de introducir un tratamiento (línea de base) y luego se mide nuevamente durante el tratamiento y finalmente cuando el tratamiento ha terminado. Si el problema desapareció durante el tratamiento se puede establecer que el tratamiento fue eficaz. Pero el estudio N=1 también se puede ejecutar de forma cuasi experimental AB ; Estos estudios tipo 2 N de 1 pueden ser eficaces para probar tratamientos para enfermedades raras y graves cuando el efecto esperado de la intervención supera el tamaño del efecto de los factores de confusión. [6] Otra variación es el diseño experimental no concurrente en el que se comparan diferentes momentos en el tiempo entre sí. El enfoque estándar para la elección de la terapia, el método de prueba y error , también puede incluirse en el diseño N de 1. [7] Este diseño experimental también tiene un problema con la causalidad, por lo que la significación estadística bajo un paradigma frecuentista puede no ser interpretable, pero se deben considerar otros métodos, como la significación clínica [8] o los métodos bayesianos.

Muchos consideran que este marco es una prueba de concepto o un proceso de generación de hipótesis para informar ensayos clínicos posteriores y más amplios.

Lista de variación en N de 1 ensayo

Cuasi experimento significa que la causalidad no se puede demostrar definitivamente.
Experimentar significa que se puede demostrar.

Gráfico de un posible conjunto de datos de un ensayo AA 1 -A N-de-1: imagine que durante los días 1-30, 61-90 y 121-150, el participante está tomando un medicamento desarrollado para tratar la presión arterial alta . Están tomando un placebo en el tiempo restante. La presión sistólica normal está ligeramente por debajo de 120 (en mmHg).

Ejemplos

Generalmente se utiliza un ensayo N de 1 para evaluar las respuestas individuales a los tratamientos dirigidos a enfermedades crónicas . [9] Este diseño se puede implementar con éxito para determinar tratamientos óptimos para pacientes con enfermedades tan diversas como la osteoartritis , el dolor neuropático crónico y el trastorno por déficit de atención con hiperactividad . [10]

Los diseños N-de-1 también pueden ser observacionales y describir longitudinalmente cambios naturales intraindividuales en comportamientos o síntomas relacionados con la salud. Los diseños observacionales N de 1 requieren un análisis estadístico complejo de datos N de 1; sin embargo, está disponible un procedimiento simple de 10 pasos. [11] También se ha trabajado para adaptar métodos contrafactuales de inferencia causal para utilizar estudios observacionales n-de-1 para diseñar ensayos posteriores n-de-1. [12]

Si bien los ensayos N de 1 están aumentando, los resultados de una revisión sistemática reciente encontraron que los análisis estadísticos en estos estudios mejorarían con más rigor metodológico y estadístico en todos los períodos de los estudios. [13]

El yo cuantificado

Recientemente, se está produciendo una proliferación de experimentos personales similares a N=1, junto con algunos informes detallados sobre ellos. Esta tendencia ha sido provocada en parte por la creciente facilidad para recopilar datos y analizarlos, y también motivada por la capacidad de las personas para informar dichos datos fácilmente. [14]

Un famoso defensor y experimentador activo fue Seth Roberts , quien informó sobre sus hallazgos autoexperimentales en su blog y luego publicó The Shangri-La Diet basado en sus conclusiones de estos autoexperimentos.

Redes globales

La Red Colaborativa Internacional para Ensayos N-de-1 y Diseños de Caso Único (ICN) es una red global para médicos, investigadores y consumidores interesados ​​en estos métodos. Hay más de 400 miembros del CIE con sede en más de 30 países de todo el mundo. El CIE se creó en 2017 y está copresidido por el A/Prof. Jane Nikles y la Dra. Suzanne McDonald.

Ver también

Referencias

  1. ^ "Introducción a los ensayos N-de-1: indicaciones y barreras (Capítulo 1) | Programa de atención médica eficaz (EHC)". eficazhealthcare.ahrq.gov . Consultado el 31 de diciembre de 2023 .
  2. ^ Punja, Salima; Bukutu, Cecilia; Shamseer, Larisa; Sansón, Margarita; Hartling, Lisa; Urichuk, Liana; Vohra, Sunita (agosto de 2016). "Los ensayos N de 1 son un tapiz de heterogeneidad". Revista de epidemiología clínica . 76 : 47–56. doi :10.1016/j.jclinepi.2016.03.023. ISSN  1878-5921. PMID  27079847.
  3. ^ Serpico, Davide; Maziarz, Mariusz (14 de diciembre de 2023). "Promediado versus individualizado: diseño pragmático N de 1 como método para investigar la respuesta al tratamiento individual". Revista Europea de Filosofía de la Ciencia . 13 (4): 59. doi : 10.1007/s13194-023-00559-0 . ISSN  1879-4920.
  4. ^ Nikles, J. y Mitchell, G. (2015). Nikles, Jane; Mitchell, Geoffrey (eds.). "La guía esencial para los ensayos N de 1 en salud" (PDF) . Enlace Springer . doi :10.1007/978-94-017-7200-6. ISBN 978-94-017-7199-3. S2CID  33597874.{{cite journal}}: Mantenimiento CS1: varios nombres: lista de autores ( enlace )
  5. ^ Herrero, Jane; Yelland, Michael; Del Mar, Christopher (2015), Nikles, Jane; Mitchell, Geoffrey (eds.), "Ensayos abiertos con un solo paciente (SPOT)", La guía esencial para los ensayos N-de-1 en salud , Dordrecht: Springer Países Bajos, págs. 195-209, doi :10.1007/978-94- 017-7200-6_15, ISBN 978-94-017-7200-6, recuperado el 31 de diciembre de 2023
  6. ^ Selker, Harry P.; Cohen, Teodora; D'Agostino, Ralph B.; Dere, Willard H.; Ghaemi, S. Nassir; Honig, Peter K.; Kaitin, Kenneth I.; Kaplan, Heather C.; Kravitz, Richard L.; Larholt, Kay; McElwee, Newell E.; Oye, Kenneth A.; Palma, Marisha E.; Perfecto, Eleanor; Ramanathan, Chandra (agosto de 2022). "Un papel útil y sostenible para los ensayos N-de-1 en el ecosistema sanitario". Farmacología clínica y terapéutica . 112 (2): 224–232. doi :10.1002/cpt.2425. ISSN  0009-9236. PMC 9022728 . PMID  34551122. 
  7. ^ Kravitz, RL, Duan, N., Vohra, S., Li, J. (2014). Introducción a los ensayos N de 1: indicaciones y barreras. Diseño e implementación de pruebas N de 1: una guía del usuario . Publicación AHRQ No. 13(14)-EHC122-EF.{{cite book}}: Mantenimiento CS1: varios nombres: lista de autores ( enlace )
  8. ^ Chapple AG, Blackston JW (marzo de 2019). "Encontrar beneficios en ensayos n de 1". JAMA Medicina Interna . 179 (3): 453–454. doi :10.1001/jamainternmed.2018.8379. PMID  30830189. S2CID  73463184.
  9. ^ Duan, Naihua; Kravitz, Richard L.; Schmid, Christopher H. (1 de agosto de 2013). "Ensayos de un solo paciente (n-de-1): una metodología de decisión clínica pragmática para la investigación de efectividad comparativa centrada en el paciente". Revista de epidemiología clínica . Métodos para la investigación de eficacia comparada/Investigación de resultados centrada en el paciente: de la eficacia a la efectividad. 66 (8, Suplemento): S21 – S28. doi :10.1016/j.jclinepi.2013.04.006. ISSN  0895-4356. PMC 3972259 . PMID  23849149. 
  10. ^ Scuffham PA, Nikles J, Mitchell GK, Yelland MJ, Vine N, Poulos CJ y otros. (Septiembre de 2010). "Uso de ensayos N-de-1 para mejorar la gestión de pacientes y ahorrar costes". Revista de Medicina Interna General . 25 (9): 906–13. doi :10.1007/s11606-010-1352-7. PMC 2917656 . PMID  20386995. Archivado desde el original el 23 de septiembre de 2013. 
  11. ^ McDonald, S; Vieira, R; Johnston, D W. (1 de enero de 2020). "Análisis de datos de observación N de 1 en psicología de la salud y medicina del comportamiento: un tutorial de SPSS de 10 pasos para principiantes". Psicología de la Salud y Medicina del Comportamiento . 8 (1): 32–54. doi : 10.1080/21642850.2019.1711096 . PMC 8114402 . PMID  34040861. 
  12. ^ Daza EJ (febrero de 2018). "Análisis causal de datos de series temporales de seguimiento automático utilizando un marco contrafactual para ensayos N de 1". Métodos de Información en Medicina . 57 (1): e10–e21. doi : 10.3414/ME16-02-0044 . PMC 6087468 . PMID  29621835. 
  13. ^ Shaffer JA, Kronish IM, Falzon L, Cheung YK, Davidson KW (agosto de 2018). "Ensayos de intervención aleatorios N de 1 en psicología de la salud: una revisión sistemática y una crítica de la metodología". Anales de medicina conductual . 52 (9): 731–742. doi :10.1093/abm/kax026. PMC 6128372 . PMID  30124759. 
  14. ^ Cisne M (junio de 2013). "El yo cuantificado: disrupción fundamental en la ciencia de big data y el descubrimiento biológico". Grandes datos . 1 (2): 85–99. doi : 10.1089/grande.2012.0002 . PMID  27442063.

Otras lecturas