Este tipo de estudio ha permitido a los profesionales lograr avances experimentales sin el trabajo de diseñar un estudio de comparación grupal. Este diseño, especialmente si incluye períodos de cegamiento y lavado, puede ser eficaz para confirmar la causalidad . Los ensayos N-de-1, si se utilizan en la práctica clínica para informar decisiones terapéuticas relacionadas con el paciente que participa en el ensayo, pueden ser una fuente prometedora de evidencia sobre las respuestas individuales al tratamiento, cumpliendo la promesa de la medicina personalizada . [3] [4]
Diseño
Las pruebas N de 1 se pueden diseñar de muchas maneras. Por ejemplo, los ensayos abiertos con un solo paciente (SPOT, por sus siglas en inglés) se ubican en algún lugar entre el N formal (explicativo) de 1 ensayos y el enfoque de prueba y error utilizado en la práctica clínica y se caracterizan por al menos un período cruzado con lavado en el medio. [5] Uno de los procedimientos más comunes es el diseño experimental de abstinencia de ABA, donde el problema del paciente se mide antes de introducir un tratamiento (línea de base) y luego se mide nuevamente durante el tratamiento y finalmente cuando el tratamiento ha terminado. Si el problema desapareció durante el tratamiento se puede establecer que el tratamiento fue eficaz. Pero el estudio N=1 también se puede ejecutar de forma cuasi experimental AB ; Estos estudios tipo 2 N de 1 pueden ser eficaces para probar tratamientos para enfermedades raras y graves cuando el efecto esperado de la intervención supera el tamaño del efecto de los factores de confusión. [6] Otra variación es el diseño experimental no concurrente en el que se comparan diferentes momentos en el tiempo entre sí. El enfoque estándar para la elección de la terapia, el método de prueba y error , también puede incluirse en el diseño N de 1. [7] Este diseño experimental también tiene un problema con la causalidad, por lo que la significación estadística bajo un paradigma frecuentista puede no ser interpretable, pero se deben considerar otros métodos, como la significación clínica [8] o los métodos bayesianos.
Muchos consideran que este marco es una prueba de concepto o un proceso de generación de hipótesis para informar ensayos clínicos posteriores y más amplios.
Lista de variación en N de 1 ensayo
Cuasi experimento significa que la causalidad no se puede demostrar definitivamente. Experimentar significa que se puede demostrar.
Gráfico de un posible conjunto de datos de un ensayo AA 1 -A N-de-1: imagine que durante los días 1-30, 61-90 y 121-150, el participante está tomando un medicamento desarrollado para tratar la presión arterial alta . Están tomando un placebo en el tiempo restante. La presión sistólica normal está ligeramente por debajo de 120 (en mmHg).
Los diseños N-de-1 también pueden ser observacionales y describir longitudinalmente cambios naturales intraindividuales en comportamientos o síntomas relacionados con la salud. Los diseños observacionales N de 1 requieren un análisis estadístico complejo de datos N de 1; sin embargo, está disponible un procedimiento simple de 10 pasos. [11] También se ha trabajado para adaptar métodos contrafactuales de inferencia causal para utilizar estudios observacionales n-de-1 para diseñar ensayos posteriores n-de-1. [12]
Si bien los ensayos N de 1 están aumentando, los resultados de una revisión sistemática reciente encontraron que los análisis estadísticos en estos estudios mejorarían con más rigor metodológico y estadístico en todos los períodos de los estudios. [13]
El yo cuantificado
Recientemente, se está produciendo una proliferación de experimentos personales similares a N=1, junto con algunos informes detallados sobre ellos. Esta tendencia ha sido provocada en parte por la creciente facilidad para recopilar datos y analizarlos, y también motivada por la capacidad de las personas para informar dichos datos fácilmente. [14]
Un famoso defensor y experimentador activo fue Seth Roberts , quien informó sobre sus hallazgos autoexperimentales en su blog y luego publicó The Shangri-La Diet basado en sus conclusiones de estos autoexperimentos.
Redes globales
La Red Colaborativa Internacional para Ensayos N-de-1 y Diseños de Caso Único (ICN) es una red global para médicos, investigadores y consumidores interesados en estos métodos. Hay más de 400 miembros del CIE con sede en más de 30 países de todo el mundo. El CIE se creó en 2017 y está copresidido por el A/Prof. Jane Nikles y la Dra. Suzanne McDonald.
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Otras lecturas
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