Las leyes de derecho a probar son leyes estatales de los Estados Unidos y una ley federal que se crearon con la intención de permitir que los pacientes terminales accedan a terapias experimentales (medicamentos, productos biológicos, dispositivos) que han completado las pruebas de fase I pero que no han sido aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Antes de la aprobación de las leyes de derecho a probar, los pacientes necesitaban la aprobación de la FDA para usar medicamentos experimentales. En 2018, 41 estados de EE. UU. habían aprobado leyes de derecho a probar. Los redactores de estas leyes argumentan que esto permite tratamientos individualizados que no están permitidos bajo el esquema regulatorio actual de la FDA. [1] El valor de estas leyes fue cuestionado por múltiples motivos, incluido el hecho de que los fabricantes farmacéuticos no tendrían la obligación de proporcionar las terapias solicitadas. [2] En mayo de 2018 se aprobó una ley federal sobre el derecho a probar. Hay muy pocos datos disponibles sobre la cantidad de pacientes que han utilizado la vía del derecho a probar, pero las fuentes disponibles indican que desde la firma del proyecto de ley solo un puñado de pacientes han utilizado esta vía para acceder a terapias experimentales, ya que la mayoría de los médicos y patrocinadores prefieren la vía de acceso ampliado, más tradicional y aprobada por la FDA. [3] Según Scott Gottlieb , quien se desempeñó como comisionado de la FDA durante la presidencia de Donald Trump , la FDA ya había aprobado el 99 % de las solicitudes de los pacientes para acceder a medicamentos experimentales, ya sea inmediatamente por teléfono o en unos pocos días, antes de la aprobación de la legislación sobre el derecho a probar. [4]
En mayo de 2014, Colorado se convirtió en el primer estado en aprobar una ley de derecho a probar. [6] Hasta agosto de 2018 [actualizar], 41 estados habían promulgado dichas leyes: Alabama, Alaska, Arizona, Arkansas, California, Colorado, Connecticut, Florida, Georgia, Idaho, Iowa, Illinois, Indiana, Kentucky, Luisiana, Maine, Maryland, Michigan, Minnesota, Misisipi, Misuri, Montana, Nebraska, Nevada, Nueva Hampshire, Carolina del Norte, Dakota del Norte, Ohio, Oklahoma, Oregón, Pensilvania, Carolina del Sur, Dakota del Sur, Tennessee, Texas, Utah, Virginia, Washington, Virginia Occidental, Wisconsin y Wyoming. [5] [7] [8] [9]
En abril de 2022, Arizona promulgó una versión ampliada de su ley de derecho a probar. [10] [11]
En enero de 2017, el republicano Ron Johnson de Wisconsin presentó en el Senado un proyecto de ley federal sobre el derecho a juzgar . [12] Johnson pudo aprobar su proyecto de ley en el Senado el 3 de agosto de 2017, en una moción de consentimiento unánime. [13] Johnson había amenazado con retrasar una votación en el Senado sobre la Ley de Reautorización de la FDA de 2017 (FDARA), una pieza legislativa de aprobación obligatoria que permite a la FDA operar, si no se añadía a ese proyecto de ley una enmienda sobre el derecho a juzgar. Johnson aceptó levantar una suspensión sobre la FDARA a cambio de una moción de consentimiento unánime. [14] En febrero de 2017 se presentó un proyecto de ley complementario en la Cámara de Representantes; al mes siguiente se remitió al Subcomité de Delincuencia, Terrorismo, Seguridad Nacional e Investigaciones de la Cámara de Representantes . [15] El 21 de marzo de 2018, la Cámara de Representantes aprobó un proyecto de ley sobre el derecho a juzgar y lo envió al Senado para su consideración. [16] El 22 de mayo, el Senado aprobó la S.204, la 'Ley de Derecho a Probar de Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina', y la envió al Presidente Trump , quien la firmó el 30 de mayo de 2018, creando un sistema uniforme para pacientes terminales que buscan acceso a tratamientos en investigación. [17]
El principal defensor de las leyes de derecho a probar es el Goldwater Institute , un think tank libertario con sede en Arizona, que creó la ley modelo en la que se basan las leyes estatales. [18] Kurt Altman, asesor de política nacional del instituto, ha dicho que las leyes de derecho a probar devuelven el control de las decisiones médicas "a un nivel local". [19] Otros defensores incluyen a los pacientes y sus familias, así como a los grupos de defensa de los pacientes. [20] Los partidarios de estas leyes a veces las describen como proyectos de ley del " Dallas Buyers Club ", una referencia a una película sobre un hombre estadounidense con SIDA que contrabandeó tratamientos no aprobados desde países extranjeros a otros pacientes. [2] Algunos han comparado los esfuerzos de los pacientes terminales para obtener medicamentos no aprobados en desarrollo con los de ACT-UP y otras organizaciones contra el SIDA de la década de 1980. [21]
Un argumento ético a favor del derecho a probar tratamientos no aprobados es que si los pacientes tienen derecho a morir mediante suicidio asistido por un médico o eutanasia voluntaria , también se les debería otorgar el derecho a intentarlo. [22]
En 2016, el oncólogo de Houston, Dr. Ebrahim Delpassand, testificó ante un comité del Senado de los EE. UU. que trató a 78 pacientes con cáncer neuroendocrino con octreotato LU-177 bajo la ley de Texas Right to Try, después de que la FDA le negara el permiso para incluir a esos pacientes en el ensayo clínico que estaba realizando. [23] [24] Sin embargo, el fabricante del fármaco, Advanced Accelerator Applications , ha puesto este fármaco a disposición a través de un programa de acceso ampliado para pacientes con tumores neuroendocrinos , por lo que se discute si este es un caso fundamentado de una ley de derecho a probar que se utiliza para que los pacientes tengan acceso a un producto en investigación. [25] Los legisladores estatales de Texas y Carolina del Norte han presentado proyectos de ley que ampliarían las leyes estatales de derecho a probar para incluir terapias regenerativas basadas en células madre y tejidos actualmente en desarrollo y para permitir que los pacientes con enfermedades crónicas graves utilicen la vía del derecho a probar. [26] [27]
Los bioeticistas y otros académicos han cuestionado hasta qué punto las leyes de derecho a probar realmente beneficiarán a los pacientes. Jonathan Darrow, Arthur Caplan , Alta Charo , Rebecca Dresser , Alison Bateman-House y otros han señalado que las leyes no requieren que los médicos prescriban terapias experimentales, no requieren que las compañías de seguros las paguen y no requieren que los fabricantes las proporcionen. [28] [29] Debido a que las leyes en realidad no otorgan un derecho a recibir terapias experimentales, podrían considerarse una legislación ineficaz que solo ofrece falsas esperanzas a las personas moribundas. [30] [31] Incluso si las leyes funcionan como se pretende, serían problemáticas para los críticos. Debido a que las leyes solo requieren que los medicamentos hayan completado la primera de las tres fases de pruebas clínicas, no hay datos sobre la eficacia de los medicamentos, especialmente en personas muy enfermas. Tampoco hay datos de seguridad sobre cómo afectarían a las personas muy enfermas. Esto dificulta el consentimiento informado por parte del paciente. El consentimiento informado implica conocer los pros y los contras de un tratamiento propuesto y luego tomar una decisión en función de esos pros y contras. [32] Las leyes de derecho a probar de algunos estados también ponen a los pacientes en riesgo de perder el cuidado de hospicio o de salud domiciliaria, [33] y los costos relacionados con el tratamiento pueden ser prohibitivos, algo que las leyes de derecho a probar no solucionan. La bioeticista Alta Charo calificó las leyes como "una forma simplista de abordar cuestiones mucho más complicadas". [34]
Los expertos médicos y de salud también han expresado sus preocupaciones. Si las leyes otorgaran a los pacientes acceso a medicamentos no aprobados, podrían acelerar la muerte o causar un mayor sufrimiento. [35] Peter Temin escribió que "siempre existe la posibilidad de que un medicamento determinado no logre curar una enfermedad o induzca una reacción adversa", como enfermarse, enfermarse más o incluso morir. [36] Los medicamentos que no se han estudiado en profundidad pueden provocar más reacciones adversas en los pacientes. Las leyes reducen la supervisión de la FDA sobre la regulación de los medicamentos. [37] Otra crítica es que las leyes estatales de derecho a probar pueden ser inconstitucionales, porque implican que los estados regulen los medicamentos a pesar de la legislación federal que regula la comercialización interestatal de medicamentos. [38] Varios autores han predicho que las leyes de derecho a probar serían anuladas si se llevaran a los tribunales. [39] [40] Un artículo de 2014 en JAMA Internal Medicine argumentó que las leyes de derecho a probar "parecen ser probablemente inútiles". [41]
En abril de 2017, el oncólogo David Gorski escribió en Science-Based Medicine que la ley de derecho a probar es perjudicial para la sociedad, ya que es popular entre el público que no entiende cómo funciona la FDA. Gorski llama a esto "legislación placebo. Hacen que los legisladores se sientan bien, pero no hacen nada concreto para ayudar a los pacientes reales". Gorski afirma que las leyes de derecho a probar permiten que "charlatanes del cáncer" como la Clínica Burzynski operen durante años. "También es importante recordar que el verdadero propósito de las leyes de derecho a probar no es ayudar a los pacientes, sino neutralizar la capacidad de la FDA para regular ciertos medicamentos, en consonancia con el origen de esta legislación". Gorski afirma además que estas leyes "se basan en una fantasía... de falsa esperanza... que tiene sus raíces en la política libertaria... que afirma que la desregulación es la cura para todo". [42]
En enero de 2019, Jann Bellamy agregó que el derecho a probar no garantiza "que solo los pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento reciban acceso; que los costos sean apropiados; que el consentimiento informado sea legal y éticamente sólido; y que el plan de tratamiento propuesto ofrezca un perfil de riesgo/beneficio favorable para el paciente". Además, "no existe una infraestructura regulatoria que explique cómo los pacientes y los médicos deben acceder a los medicamentos en investigación o cómo las compañías farmacéuticas deben responder". [43] Harriet Hall, MD expresó su preocupación por el hecho de que los pacientes pueden no comprender completamente los riesgos que implica tomar medicamentos disponibles bajo la ley del derecho a probar, ni comprender la baja probabilidad de éxito, especialmente los pacientes que no estaban lo suficientemente sanos como para calificar para participar en ensayos clínicos. [44] Ella afirma que estos pacientes pueden tener otras afecciones médicas que podrían hacerlos más vulnerables a las complicaciones de los tratamientos experimentales. [44]
Cuando el presidente Trump firmó la ley en mayo de 2018, dijo: "Salvaremos... ni siquiera quiero decir miles, porque creo que serán mucho más. Miles y miles. Cientos de miles. Vamos a salvar una enorme cantidad de vidas". [45] Tras la aprobación de la Ley de derecho a probar de Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina, hasta junio de 2019 solo dos pacientes han recibido acceso a productos médicos experimentales a través de la vía federal del derecho a probar. En febrero de 2019, uno de los homónimos de la ley federal, Matt Bellina, que tiene ELA , dijo que obtuvo acceso a un tratamiento experimental a través de la compañía farmacéutica Brainstorm. Sin embargo, Brainstorm dijo que no aceptarían a ningún otro paciente para los ensayos. [46] Frank Mongiello, que también tiene ELA, todavía no ha encontrado acceso a un programa de tratamiento. En una entrevista, su esposa dijo: "Teníamos muchas esperanzas de que si se aprobaba el derecho a probar, eso daría un incentivo a las compañías farmacéuticas para poner a disposición los medicamentos. Pero ahora no parece que las compañías farmacéuticas estén regalando sus medicamentos tampoco". [47]
Natalie Harp , quien fue invitada al escenario por el presidente Trump mientras hablaba en junio de 2019, en una conferencia de la Coalición de Fe y Libertad , una coalición de cristianos evangélicos conservadores, dijo que la legislación le salvó la vida. Harp, quien afirma que le diagnosticaron cáncer en etapa 2 y que quedó confinada en su casa por un error médico un año después de que se aprobó el proyecto de ley, declaró que la legislación le salvó la vida y elogió la lucha de la administración Trump por la atención médica. [48] [49] [50] Las afirmaciones de Harp fueron cuestionadas por el ex funcionario de la FDA Peter Lurie y el profesor de ciencias de la salud de la Universidad Simon Fraser Jeremy Snyder. [51] [52] Snyder señaló que a Harp se le había administrado "un fármaco de inmunoterapia aprobado por la FDA para un uso no aprobado", que había sido permitido antes del Derecho a Probar. [53] [52]
La ley federal Right to Try (derecho a probar) exige que los patrocinadores informen a la FDA de un resumen anual de los usos, que incluya la notificación de eventos adversos graves, la cantidad de dosis utilizadas, la cantidad de pacientes dosificados y el uso previsto del producto. [12] En el verano de 2020 se publicó un documento de orientación propuesto para los requisitos de notificación; [54] la guía final no se ha publicado. Hasta que se publique esa guía, el uso del derecho a probar será incierto. Según los registros disponibles, muy pocos pacientes accedieron a productos médicos no aprobados a través del derecho a probar hasta hace poco. [55] En febrero de 2021, el director ejecutivo de NeuroRX, Jonathan Javitt, dio una entrevista en la que indicaba que su fármaco, aviptadil, se había utilizado en más de 500 pacientes con COVID-19, después de que el ensayo de fase IIb/III no mostrara un beneficio significativo. La FDA rechazó la solicitud de Autorización de Uso de Emergencia, [56] lo que llevó a Javitts y NeuroRX a permitir el uso de aviptadil como un posible fármaco "de emergencia" para pacientes con COVID-19 gravemente enfermos. [57]
Los estados que no muestran adopción (según la inspección de imágenes) son Alaska, Hawái, Nuevo México, Nebraska, Kansas, Wisconsin, Nueva York, Vermont, Massachusetts, Nueva Jersey, Delaware.
En mayo de este año, el gobernador demócrata de Colorado firmó el primer proyecto de ley del 'derecho a probar' del país.
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