Acceleron Pharma, Inc. es una compañía biofarmacéutica estadounidense en fase clínica con sede en Cambridge , Massachusetts, con un amplio enfoque en el desarrollo de medicamentos que regulan la superfamilia de proteínas del factor de crecimiento transformante beta (TGF-β), que desempeñan funciones fundamentales en el crecimiento y la reparación de células y tejidos como glóbulos rojos, músculos, huesos y vasos sanguíneos .
Acceleron tiene cuatro fármacos en ensayos clínicos y uno en desarrollo preclínico. [5]
La empresa se formó en junio de 2003 en Cambridge, Massachusetts, como una corporación de Delaware; el nombre original era Phoenix Pharma. [10] [11] [12]
Los fundadores fueron los científicos Jasbir Seehra, Tom Maniatis , Mark Ptashne , Wylie Vale y la asesora científica Joan Massague , y los empresarios e inversores John Knopf y Christoph Westphal de Polaris Venture Partners , quien se desempeñó como director ejecutivo fundador. [13] [14] La empresa se fundó para descubrir y desarrollar medicamentos basados en los descubrimientos científicos de los fundadores científicos en el campo de los factores de crecimiento y los factores de crecimiento transformadores en los campos de los trastornos metabólicos como la obesidad , la diabetes , la osteoporosis y las condiciones de desgaste muscular. [10] [11]
La empresa comenzó con una ronda inicial de Polaris de 250.000 dólares y luego tuvo una inversión de capital de riesgo Serie A de 25 millones de dólares que utilizó para abrir su primer laboratorio en diciembre de 2003. [10]
Glenn Batchelder fue nombrado presidente y director ejecutivo en junio de 2004. [15]
Comenzó su primer ensayo clínico en junio de 2006; el producto fue ACE-011 (que finalmente se denominó "sotatercept"), [7] una proteína terapéutica que era un antagonista del receptor de activina tipo 2 destinado a tratar la pérdida ósea. [16] ACE-011 era una proteína quimérica, creada mediante la fusión de la porción de unión de los receptores de activina tipo 2 a parte de un anticuerpo; la proteína resultante se une a la activina y evita que actúe. [17]
Knopf asumió el cargo de director ejecutivo en 2007. [12] Se hizo conocido por mostrar imágenes de una vaca azul belga a posibles inventores, como una forma de ilustrar el potencial de los productos de la empresa para desarrollar músculos. [18]
En 2008, Acceleron y Celgene iniciaron una asociación para desarrollar y comercializar conjuntamente ACE-011 en la que Celgene pagó a Acceleron 50 millones de dólares por adelantado y compró 5 millones de dólares en acciones de Acceleron, y acordó comprar 7 millones de dólares más en acciones si Acceleron salía a bolsa, y acordó pagar hasta 510 millones de dólares en hitos. [19] [20] En un acuerdo separado realizado al mismo tiempo, Celgene adquirió una opción para licenciar tres productos en la línea de productos de Acceleron dirigidos al cáncer y la pérdida ósea relacionada con el cáncer. [20]
En 2011, Acceleron amplió su asociación con Celgene para incluir ACE-536, un candidato en desarrollo para la anemia; Celgene pagó 25 millones de dólares por adelantado, con posibles pagos posteriores de 217 millones de dólares en hitos y regalías superiores al 10%. [21]
La empresa realizó su oferta pública inicial en septiembre de 2013. [22] [12] En ese momento, la empresa tenía tres candidatos terapéuticos proteicos que se estaban estudiando en 12 ensayos clínicos de fase 2, incluidos sotatercept y luspatercept (ACE-536) [6] que promovían la producción de glóbulos rojos y se estaban probando como posibles tratamientos para la anemia en personas con talasemia y síndromes mielodisplásicos (SMD); su otro candidato era dalantercept (ACE-041), [8] un inhibidor de la angiogénesis como posible fármaco contra el cáncer. [12]
En septiembre de 2016, Knopf se jubiló y la empresa contrató a Habib Dable como director ejecutivo; en ese momento, el producto principal de la empresa, luspatercept, se encontraba en pruebas de fase III para SMD y beta-talasemia. [23]
Acceleron experimentó una caída en el precio de sus acciones en 2019, después de anunciar que descontinuaría el desarrollo de un medicamento experimental destinado a tratar la rara enfermedad genética llamada distrofia muscular facioescapulohumeral . La finalización del desarrollo del medicamento se ha debido en parte a las preocupaciones de los accionistas con respecto a los costos asociados con él. [24]
En septiembre de 2021, Merck & Co. anunció que adquiriría Acceleron por 11.500 millones de dólares, obteniendo así el control de Sotatercept, utilizado en el tratamiento de la hipertensión pulmonar y luspatercept-aamt . [25] La adquisición se cerró el 19 de noviembre de 2021, convirtiendo a Acceleron en una subsidiaria de Merck. [26]
En octubre de 2022, Merck & Co. anunció los resultados de un ensayo de fase III que evalúa sotatercept. [27]
Francois es presidente de la junta directiva de Acceleron Pharma.
