El ALS Therapy Development Institute ( ALS TDI ) es una organización de investigación biotecnológica sin fines de lucro enfocada en encontrar tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Con un personal que incluye más de 30 científicos, opera un programa de investigación y desarrollo centrado en la ELA. [1] [2]
ALS TDI fue fundada como la Fundación para el Desarrollo de la Terapia de ELA (ALS TDF) en 1999 por James Heywood , Robert Bonazoli y Melinda Marsh Heywood después de que el hermano de James, Stephen Heywood , fuera diagnosticado con la enfermedad. [3] El Dr. Tennore Ramesh se unió a ALS-TDF cuando a su cuñada le diagnosticaron ELA y estableció el centro de investigación y se desempeñó como Director Científico desde el inicio hasta 2003. La organización se financió inicialmente a través de una donación de Stephen, así como una de Alex y Brit d'Arbeloff . El primer concepto de terapia de la Fundación fue reemplazar la proteína EAAT2 mediante terapia génica. [2] [4]
En 2004, la Fundación se trasladó a unas instalaciones de 16.000 pies cuadrados (1.500 m2 ) en Cambridge , Massachusetts, con un laboratorio interno. ALS TDF construyó un laboratorio de nivel 2 de bioseguridad en 2005, lo que permitió la expansión de "tratamientos de terapia génica y basados en células". [2]
En 2005, la Fundación inició el Tri-State Trek, un recorrido anual en bicicleta de 430 kilómetros desde Boston, Massachusetts, hasta Greenwich, Connecticut . [2] Desde entonces, el Trek ha crecido hasta incluir a más de 400 participantes y ha recaudado más de 7 millones de dólares para investigación. [5] [6]
En 2006, el paciente con ELA Augie Nieto se convirtió en presidente de la junta. [2] Al año siguiente, James Heywood renunció como presidente, pero se unió a la junta y Sean F. Scott , que tiene ELA en su familia, lo reemplazó. [7] Scott trabajó con Augie Nieto , así como con la Asociación de Distrofia Muscular para unir las dos organizaciones en 2007. La colaboración permitió que la MDA igualara el presupuesto anual de ALS TDI durante tres años a través de la iniciativa de Nieto, Augie's Quest , aunque la asociación continuó después de eso, con la MDA proporcionando en total más de $ 36 millones. [8] [9] El mismo año, la organización reemplazó la parte "Fundación" de su nombre con "Instituto". [2]
El Instituto recibió una subvención de 1,1 millones de dólares del Departamento de Defensa de los EE. UU. en 2008 y una subvención adicional de 1,6 millones de dólares en 2010. [2] [10]
Steven Perrin, anteriormente solo director científico , fue nombrado director general en 2009 tras la muerte de Sean Scott. [11] En 2011, el instituto se trasladó a una nueva instalación de 26.000 pies cuadrados (2.400 m 2 ), también en Cambridge, lo que permitió la contratación de más científicos y un laboratorio más grande. [2]
Dos años después, en 2014, Augie's Quest pasó oficialmente de MDA a ALS TDI. [12] El mismo año, ALS TDI recibió más de 3 millones de dólares a través del Ice Bucket Challenge . [1] En 2016, el Instituto anunció la asociación ALS ONE con el Hospital General de Massachusetts , la Facultad de Medicina de Harvard , la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y Compassionate Care ALS para encontrar un tratamiento para la ELA en cuatro años. [13]
En 2018, ALS TDI fue el beneficiario original del ALS Pepper Challenge, donde los participantes comen un chile . [14] Varias figuras públicas, entre ellas Kelly Clarkson , Jimmy Kimmel , Shaquille O'Neal , Nancy O'Dell , Wolf Blitzer , los Miami Heat y Andy Cohen han participado en el desafío. [15] [16]
En febrero de 2021, el Instituto de Desarrollo de Terapias para ELA se mudó a Watertown, Massachusetts. [17] La nueva ubicación incluía un laboratorio que permitía que se llevaran a cabo investigaciones preclínicas, clínicas y de transición en un solo lugar. [17]
En abril de 2021, el Dr. Fernando Vieira fue designado director ejecutivo del Instituto de Desarrollo de Terapias para ELA por la junta directiva. [18]
El 22 de febrero de 2023 falleció de ALS el presidente del consejo directivo, Augie Nieto.
El instituto ha recaudado y gastado más de 100 millones de dólares en investigación de tratamientos efectivos para la ELA y practica ciencia de código abierto . [19] Después del descubrimiento de que el fármaco para la esclerosis múltiple Gilenya también podría ser un tratamiento para la ELA, el Instituto inscribió a 30 personas en un ensayo clínico de Fase 2A del fármaco en 2013, aunque no avanzó más. [20] [21] [22]
En 2013, ALS TDI lanzó el Programa de Medicina de Precisión en asociación con Denali Therapeutics "para identificar subgrupos de ELA y tratamientos potenciales para ellos utilizando datos de pacientes, genómica y tecnología de células iPS ". [23] Para 2015, más de 300 personas se habían registrado y evaluado previamente en el programa, financiado en gran medida por el dinero recaudado en el Ice Bucket Challenge . [24] [25] [26]
En 2018, el Instituto inició los ensayos clínicos de fase I para AT-1501, un posible tratamiento para la ELA y el Alzheimer [27] que bloquea la activación de ciertas células inmunes para proteger los nervios de la ELA. [28] El desarrollo del fármaco permite que ALS TDI sea considerada una organización de desarrollo de fármacos exitosa . [29] ALS TDI recibió financiación de la asociación ALS ONE para desarrollar el fármaco. [30]
En 2020, el Instituto publicó "La inhibición de PRMT tipo I protege contra la toxicidad repetida del dipéptido rico en arginina C9ORF72" en Frontiers in Pharmacology con un artículo de seguimiento en 2021 llamado "Hipótesis y teoría: roles de la metilación de arginina en ELA y FTD mediadas por C9orf72" en Frontiers in Cellular Neuroscience . [31]