Tiene actividades in vitro e in vivo contra modelos de ratón de enfermedad renal poliquística[3]​ y cáncer pancreático, pero sus propiedades físicas[4]​ y toxicidad severa[5]​ limitan su potencial terapéutico.

En consecuencia, un profármaco sintético soluble en agua, Minnelide, se está estudiando clínicamente en su lugar.

[4]​[6]​ Se han informado varias proteínas diana putativas de triptolide, incluyendo policistina-2,[7]​ ADAM10,[8]​ DCTPP1,[9]​ TAB1,[10]​ y XPB.

[11]​[12]​ Existen múltiples mutaciones resistentes a triptólidos en XPB (ERCC3) y su proteína asociada GTF2H4.

Cys342 de XPB se identificó como el residuo que sufre una modificación covalente por el grupo 12,13-epóxido de triptolide, y el mutante XPB-C342T hizo que la línea celular T7115 sea casi completamente resistente al triptolide.