La totalidad de sus pacientes aparecen inscritos en ensayos clínicos, la única forma en que la administración autoriza el tratamiento.

El Memorial Sloan-Kettering Cancer Center ha afirmado: "No existe evidencia clara que haya demostrado los efectos anticancerígenos de los antineoplastos en humanos.

Desde los años 1980 empezó a tener problemas con la FDA, la institución estadounidense que regula, entre otras funciones, la autorización de los fármacos.

En total Burzynski ha publicado unos 200 artículos en revistas científicas, sin que haya cuajado nunca la colaboración con otros investigadores, salvo los contratados por su instituto.

En los decenios transcurridos la investigación independiente no ha producido pruebas de que tal sistema exista, y tampoco las ha podido aportar Burzynski.

[5]​ Nunca ha sido probado que los fármacos usados por Burzynski sean eficaces en el tratamiento del cáncer humano.

[6]​ Los ensayos independientes hechos por el NCI (National Cancer Institute) de Estados Unidos nunca han dado positivo.

En presencia de tales enzimas el ciclo celular normal se ve perturbado, y empiezan a replicarse sin interrupción.

Por otra parte, Burzynski ha incluido con frecuencia comentarios sobre resultados clínicos en la publicación de ensayos preliminares, habitualmente limitados a los experimentos in vitro y con animales.

[9]​ Una vez que la administración le prohibió vender sus fármacos en el mercado, y le exigió no administrarlos fuera de ensayos clínicos, Burzynski empezó a registrar como tales varias decenas, a los que están adscritos todos los clientes de su clínica.

[10]​ Lo más parecido a un ensayo clínico regular, atento a los estándares y con conclusiones fiables, fue una investigación emprendida por la Oficina de Medicina Alternativa del NIH (National Institutes of Health) y el NCI (National Cancer Institute) en el marco de la Clínica Mayo.

No fue posible lograr una cooperación adecuada entre Burzynski y las instituciones, ya que el NCI deseaba alterar los protocolos de admisión.