El fármaco ha sido desarrollado por el laboratorio Vertex Pharmaceuticals y se vende bajo del nombre comercial de Kalydeco.
Se han descrito más de 1000 mutaciones diferentes en el gen CFTR que pueden causar la enfermedad.
La fibrosis quística está causada por una mutación en el gen CFTR que origina alteraciones en los canales proteicos celulares que intervienen en la producción de moco y secreciones digestivas, debido a ello estos pacientes producen un moco en las vías respiratorias más espeso de lo normal.
[2] Algunos de los efectos secundarios más frecuentemente observados han sido: dolor abdominal (15,6%), diarrea (12,8%), mareos (9,2%), erupciones en la piel (12,8%), reacciones en las vías respiratorias superiores, incluyendo infección, congestión nasal, dolor faringeo, rinitis y congestión de los senos paranasales (63,3%), dolor de cabeza (23,9%).
Por ello se ha solicitado en diversos foros al laboratorio fabricante una disminución de los precios, lo cual probablemente aumentaría las ventas, obteniendo finalmente la empresa fabricante los mismos beneficios económicos, pero favoreciendo la salud de muchos más pacientes.