La investigación farmacológica implica la búsqueda de nuevos fármacos cada vez más eficaces y eficientes, donde es necesario el conocimiento amplio del ser vivo a tratar, desde su aspecto bioquímico, genético, fisiológico, ambiental, entre otros factores, para curar una enfermedad o disminuir los daños de esta, así como la constante mejora de los ya existentes.
Los nuevos fármacos pueden lograrse mediante la pesquisa de compuestos químicos o moléculas que tengan considerable especificidad con ciertas moléculas del organismo, células, tejidos y órganos.
La investigación clínica es la etapa de este proceso donde se prueba la sustancia en estudio en sujetos humanos experimentales.
Los protocolos que llevan a cabo estos procedimientos son conocidos como un ensayo clínico.
Los principales códigos y declaraciones sobre la regulación de la investigación médica aparecieron como respuesta a acontecimientos específicos (por ejemplo la Segunda Guerra Mundial), y centrándose en los hechos que la motivaron.