Genética molecular
Una vez aislados los organismos mutantes, se hace posible identificar molecularmente al gen responsable de la mutación.Una alternativa posible es inducir deleciones aleatorias en el ADN y seleccionar posteriormente las deleciones en genes de interés, usar ARN interferente y crear organismos transgénicos con una sobreexpresión del gen de interés.Con esta técnica no es necesario usar las bacterias vivas ni células; todo lo que se necesita es la secuencia de bases del ADN y los materiales listados arriba.Una proteína codificada por un gen mutado puede funcionar mal y las células que se basan en esa proteína podría no funcionar adecuadamente, lo cual puede causar problemas para los tejidos u órganos específicos o para todo el cuerpo.[cita requerida] Una manera de tratar los problemas fisiológicos resultantes es la terapia génica.A diferencia de los enfoques basados en medicamentos, la terapia génica repara el defecto genético subyacente.A partir de ahí, los genetistas diseñan un nuevo gen que funcione correctamente.A continuación, el nuevo gen se transfiere ya sea in vivo o ex vivo, y el cuerpo comienza a producir proteínas de acuerdo con las instrucciones de ese gen.