Su principal indicación es el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, también se utiliza para tratar la policitemia vera y asociado a otros medicamentos en la preparación del paciente para un trasplante de médula ósea.

[1]​[2]​ El efecto beneficioso del busulfan en la leucemia mieloide crónica se descubrió en 1953, durante muchos años ha sido el principal tratamiento para esta enfermedad, hasta la aparición del imatinib que actualmente es el fármaco de elección.

[3]​[4]​ La decisión de la compañía sudrafricana Aspen Pharmacare de subir el precio de varios medicamentos, entre ellos el busulfano, está siendo investigada por la Comisión Europea (2018) ya que la empresa farmacéutica obliga, entre otros, a los hospitales españoles a comprarle los fármacos en el extranjero hasta 20 veces más caros.

Aspen habría comprado varios medicamentos en 2009 a GlaxoSmithKline, entre ellos el busulfano.

Según uno de sus responsables Aspen no investiga, solamente gestiona la producción y venta para lograr mayores beneficios.