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Ravulizumab

Ravulizumab , comercializado bajo la marca Ultomiris , es un medicamento inhibidor del complemento de anticuerpos monoclonales humanizados diseñado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y el síndrome hemolítico urémico atípico . Está diseñado para unirse al componente 5 del complemento (C5) y prevenir su activación . [8] [7]

La hemoglobinuria paroxística nocturna se caracteriza por la destrucción de glóbulos rojos, anemia (glóbulos rojos incapaces de transportar suficiente oxígeno a los tejidos), coágulos sanguíneos y deterioro de la función de la médula ósea (no produce suficientes células sanguíneas). [9] En la hemoglobinuria paroxística nocturna, las proteínas conocidas como el "sistema del complemento", que es parte del sistema inmunológico, se vuelven hiperactivas debido a una mutación genética y comienzan a atacar los propios glóbulos rojos del paciente. [8] El ravulizumab es un anticuerpo monoclonal (un tipo de proteína) diseñado para unirse a la proteína C5, que es parte del sistema del complemento. [8] Al unirse a la proteína C5, el medicamento bloquea su efecto y, por lo tanto, reduce la destrucción de glóbulos rojos. [8]

Usos médicos

En los Estados Unidos, el ravulizumab está indicado para el tratamiento de adultos y niños de un mes de edad o más con hemoglobinuria paroxística nocturna y para el tratamiento de adultos y niños de un mes de edad o más con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) para inhibir la microangiopatía trombótica mediada por el complemento (MAT). [7] [9]

En la Unión Europea, ravulizumab está indicado en el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna:

Efectos adversos

Los efectos secundarios más comunes son infección del tracto respiratorio superior (infección de nariz y garganta), nasofaringitis (inflamación de la nariz y la garganta) y dolor de cabeza. [8] [7] El efecto secundario más grave es la infección meningocócica , una infección bacteriana causada por Neisseria meningitidis que puede causar meningitis y sepsis . [8] [7]

Historia

Ravulizumab fue desarrollado por Alexion Pharmaceuticals, Inc. [10] Fue diseñado a partir de eculizumab para tener un efecto más duradero. [11]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el ravulizumab en diciembre de 2018. [12] En abril de 2019, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la concesión de una autorización de comercialización condicional para el ravulizumab. [13] El ravulizumab fue aprobado para uso médico en la UE en julio de 2019. [8]

Sociedad y cultura

Nombres de marca

Ravulizumab es la Denominación Común Internacional (DCI). [14]

Referencias

  1. ^ "Lista de todos los medicamentos con advertencias de recuadro negro obtenida por la FDA (use los enlaces Descargar resultados completos y Ver consulta)". nctr-crs.fda.gov . FDA . Consultado el 22 de octubre de 2023 .
  2. ^ "Ultomiris". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 26 de mayo de 2022. Consultado el 9 de marzo de 2024 .
  3. ^ "Información del producto Ultomiris". Health Canada . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  4. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Ultomiris". Health Canada . 23 de octubre de 2014 . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  5. ^ "Resumen de la decisión regulatoria para Ultomiris". Portal de medicamentos y productos sanitarios . 6 de enero de 2023 . Consultado el 1 de abril de 2024 .
  6. ^ "Ultomiris 300 mg concentrado para solución para perfusión - Resumen de las Características del Producto (RCP)". Archivado desde el original el 18 de octubre de 2020. Consultado el 12 de octubre de 2020 .
  7. ^ abcde "Ultomiris-solución concentrada de ravulizumab". Medicina diaria . 20 de marzo de 2020 . Consultado el 1 de mayo de 2020 .
  8. ^ abcdefghij "Ultomiris EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 24 de abril de 2019 . Consultado el 1 de mayo de 2020 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  9. ^ ab "La FDA aprueba una terapia para una enfermedad sanguínea rara y grave". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 7 de junio de 2021. Consultado el 7 de junio de 2021 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  10. ^ Declaración sobre un nombre no propietario adoptado por el Consejo de USAN - Ravulizumab, Asociación Médica Estadounidense .
  11. ^ Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, Bachman ES, Kim JS, Schrezenmeier H, et al. (septiembre de 2018). "Ravulizumab (ALXN1210) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna: resultados de 2 estudios de fase 1b/2". Blood Advances . 2 (17): 2176–2185. doi :10.1182/bloodadvances.2018020644. PMC 6134221 . PMID  30171081. 
  12. ^ "La FDA aprueba un nuevo tratamiento para pacientes adultos con una enfermedad sanguínea rara y potencialmente mortal" (Comunicado de prensa). Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Archivado desde el original el 6 de febrero de 2019.
  13. ^ "Opinión positiva de la EMA - Ultomiris/ravulizumab, 26 de abril de 2019" (PDF) . ema.europa.eu . Consultado el 11 de mayo de 2019 .
  14. ^ Organización Mundial de la Salud (2018). «Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 79». Información sobre medicamentos de la OMS . 32 (1). hdl : 10665/330941 .

Lectura adicional