Un ensayo clínico pragmático ( PCT ), a veces llamado ensayo clínico práctico ( PCT ), [1] es un ensayo clínico que se centra en la correlación entre los tratamientos y los resultados en la práctica del sistema de salud del mundo real en lugar de centrarse en demostrar explicaciones causales de los resultados, lo que requiere una amplia eliminación de la confusión con criterios de inclusión y exclusión tan estrictos que corren el riesgo de hacer que los resultados del ensayo sean irrelevantes para gran parte de la práctica del mundo real. [2] [3]
Un ejemplo típico es que un medicamento antidiabético en el mundo real a menudo se usará en personas con problemas renales inducidos por diabetes (latentes o aparentes) , pero si un estudio de su eficacia y seguridad excluyó a algunos subconjuntos de personas con problemas renales (para evitar la confusión), los resultados del estudio pueden no reflejar bien lo que realmente sucederá en la práctica general. Por lo tanto, los PCT contrastan con los ensayos clínicos explicativos, [3] que se centran más en la causalidad a través de la desconfusión. La distinción pragmática versus explicativa es un espectro o continuo en lugar de una dicotomía (cada estudio puede caer hacia un extremo o el otro), [4] pero la distinción es, no obstante, importante para la medicina basada en la evidencia (MBE) porque los médicos han descubierto que los efectos del tratamiento en los ensayos clínicos explicativos no siempre se traducen en resultados en la práctica típica. Los tomadores de decisiones (incluidos los médicos individuales que deciden qué hacer a continuación para un paciente en particular , los desarrolladores de pautas clínicas y los directores de políticas de salud ) esperan construir una mejor base de evidencia para informar las decisiones al alentar la realización de más PCT. [1]
La distinción entre ensayos pragmáticos y explicativos no es la misma que la distinción entre ensayos aleatorios y no aleatorios. Cualquier ensayo puede ser aleatorio o no aleatorio y tener cualquier grado de poder pragmático y explicativo, dependiendo de su diseño de estudio , siendo preferible la aleatorización si es prácticamente posible. Sin embargo, la mayoría de los ensayos controlados aleatorios (ECA) hasta la fecha se han inclinado hacia el lado explicativo del espectro pragmático-explicativo, en gran parte debido al valor tradicionalmente otorgado a la prueba de causalidad mediante la desconfusión como parte de la prueba de eficacia, pero a veces también porque "los intentos de minimizar el costo y maximizar la eficiencia han llevado a tamaños de muestra más pequeños". [2] El movimiento hacia el apoyo a los ensayos controlados aleatorios pragmáticos (pECA) espera asegurarse de que el dinero gastado en ECA se gaste bien al proporcionar información que realmente importe para los resultados del mundo real, [2] independientemente de vincular de manera concluyente la causalidad con variables particulares. Este es el elemento pragmático de tales diseños. Por lo tanto, los pRCT son importantes para la investigación de efectividad comparativa , [2] yA menudo (aunque no siempre) se hace una distinción entre eficacia y efectividad , donde la eficacia implica causalidad proporcionada por la desconfusión de otras variables (sabemos con certeza que el fármaco X trata la enfermedad Y por el mecanismo de acción Z), pero la efectividad implica correlación con los resultados independientemente de la presencia de otras variables (sabemos con certeza que las personas en una situación similar a X que toman el fármaco A tienden a tener resultados ligeramente mejores que los que toman el fármaco B, e incluso si creemos que podemos sospechar por qué, la causalidad no es tan importante). [5]
La explicación sigue siendo importante, al igual que la investigación tradicional sobre la eficacia, porque todavía valoramos el conocimiento de la causalidad para avanzar en nuestra comprensión de la biología molecular y mantener nuestra capacidad de diferenciar la eficacia real de los efectos placebo . Lo que se ha vuelto evidente en la era de la tecnología sanitaria avanzada es que también necesitamos saber sobre la efectividad comparativa en aplicaciones del mundo real para que podamos asegurar el mejor uso de nuestros recursos limitados a medida que tomamos innumerables casos de decisiones clínicas. Y es evidente que la evidencia explicativa, como la evidencia in vitro e incluso la evidencia in vivo de ensayos clínicos con criterios de exclusión estrictos, a menudo no ayuda lo suficiente, por sí sola, con esa tarea. [2]
El pragmatismo puede utilizarse como epistemología al emprender cualquier tipo de investigación. [6] Algunos ejemplos incluyen revisiones sistemáticas, métodos de consenso como Delphi [7] y crowdsourcing [8] en campos como la planificación urbana. [9]