Lonafarnib , vendido bajo la marca Zokinvy , es un medicamento que se usa para reducir el riesgo de muerte debido al síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y para el tratamiento de ciertas laminopatías progeroides con procesamiento deficiente en personas de un año de edad o más. [3] [4]
Los efectos secundarios más comunes incluyeron náuseas, vómitos, dolor de cabeza, diarrea, infección, disminución del apetito y fatiga. [3]
Lonafarnib fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en noviembre de 2020, [3] [5] y en la Unión Europea en julio de 2022. [2] La Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU . (FDA) lo considera una novedad en medicación de clase . [6]
Lonafarnib está indicado para reducir el riesgo de muerte debido al síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y para el tratamiento de otras laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en personas de un año de edad o más. [3] [4]
Lonafarnib está contraindicado para la coadministración con inhibidores e inductores potentes o moderados de CYP3A, así como con midazolam y ciertos medicamentos para reducir el colesterol. [3]
Lonafarnib, un inhibidor de la farnesiltransferasa, es un medicamento oral que ayuda a prevenir la acumulación de progerina defectuosa o proteína similar a la progerina. [3] La eficacia de lonafarnib para el tratamiento del síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford se demostró en 62 pacientes de dos ensayos de un solo grupo (ensayo 1/NCT00425607 y ensayo 2/NCT00916747) que se compararon con pacientes emparejados y no tratados de un grupo natural separado. estudio de historia. [3] [4] En comparación con los pacientes no tratados, la esperanza de vida de los pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford tratados con lonafarnib aumentó en un promedio de tres meses durante los primeros tres años de tratamiento y en un promedio de 2,5 años durante el seguimiento máximo. tiempo de 11 años. [3] La aprobación de Lonafarnib para el tratamiento de ciertas laminopatías progeroides con procesamiento deficiente que son muy raras tuvo en cuenta las similitudes en el mecanismo genético subyacente de la enfermedad y otros datos disponibles. [3] Los participantes eran de 34 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos. [4]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) concedió la solicitud de designación de revisión prioritaria de lonafarnib , medicamento huérfano y terapia innovadora . [3] Además, el fabricante recibió un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras. [3] La FDA otorgó la aprobación de Zokinvy a Eiger BioPharmaceuticals, Inc. [3]
El 19 de mayo de 2022, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para el medicamento Zokinvy, destinado al tratamiento de pacientes con síndromes progeroides. [7] [8] El solicitante de este medicamento es EigerBio Europe Limited. [7] Fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en julio de 2022. [2] [9]
Lonafarnib es un inhibidor de la farnesiltransferasa (FTI) que se ha investigado en un ensayo clínico en humanos como tratamiento para la progeria , que es un trastorno genético extremadamente raro en el que síntomas que se asemejan a aspectos del envejecimiento se manifiestan a una edad muy temprana. [10] [11]
Lonafarnib es una carboxamida halogenada tricíclica sintética con propiedades antineoplásicas . [12] Como tal, se utiliza principalmente para el tratamiento del cáncer. Para las personas con progeria, las investigaciones han demostrado que el fármaco reduce la prevalencia de accidentes cerebrovasculares y ataques isquémicos transitorios , y la prevalencia y frecuencia de los dolores de cabeza mientras toman el medicamento. [13] En 2012 se completó un ensayo clínico de fase II, que demostró que un cóctel de medicamentos que incluía lonafarnib y otros dos medicamentos cumplió criterios de valoración de eficacia clínica que mejoraron la altura y disminuyeron la rigidez de los huesos de los pacientes con progeria. [ cita necesaria ]
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