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imiglucerasa

La imiglucerasa es un medicamento utilizado en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher . [2] [3]

Es un análogo de la enzima humana β- glucocerebrosidasa producido por ADN recombinante . Cerezyme es un medicamento liofilizado que contiene imiglucerasa, fabricado por Genzyme Corporation . Se administra por vía intravenosa después de la reconstitución como tratamiento para la enfermedad de Gaucher de tipo 1 y tipo 3 [4] . Está disponible en formulaciones que contienen 200 o 400 unidades por vial. La actividad específica de la enzima humana altamente purificada es de 890.000 unidades/mg, [5] mientras que la actividad enzimática producida por la tecnología del ADN recombinante es de aproximadamente 40 unidades/mg. [6] Una dosis típica es de 2,5 U/kg cada dos semanas, hasta un máximo de 60 U/kg una vez cada dos semanas, y se ha establecido la seguridad a partir de los 2 años. [7] Es uno de los medicamentos más caros, con un costo anual de 200.000 dólares por persona en los Estados Unidos. [8] A la imiglucerasa se le ha concedido el estatus de medicamento huérfano en los Estados Unidos, Australia y Japón. [9]

Cerezyme fue uno de los medicamentos fabricados en la planta de Genzyme en Allston, Massachusetts, cuya producción se interrumpió en 2009 después de la contaminación con Vesivirus 2017. [10]

Efectos secundarios

El efecto secundario más común es la hipersensibilidad , que ocurre en aproximadamente el 3% de los pacientes. Se asocia con síntomas como tos, dificultad para respirar , erupciones cutáneas , picazón y angioedema . Los efectos secundarios menos comunes incluyen mareos, dolor de cabeza, náuseas, diarrea y reacciones en el lugar de la inyección; se encuentran en menos del 1% de los pacientes. [4]

Interacciones

No se han realizado estudios de interacción clínica. [4] Miglustat parece aumentar la eliminación de la imiglucerasa en un 70%, lo que resulta en una disminución de la actividad enzimática. [11]

Ver también

Referencias

  1. ^ "Cerezyme EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 17 de septiembre de 2018 . Consultado el 18 de enero de 2021 .
  2. ^ Weinreb Nueva Jersey (agosto de 2008). "Imiglucerasa y su uso para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher". Opinión de expertos sobre farmacoterapia . 9 (11): 1987–2000. doi :10.1517/14656566.9.11.1987. PMID  18627336. S2CID  72183308.
  3. ^ Starzyk K, Richards S, Yee J, Smith SE, Kingma W (febrero de 2007). "La experiencia internacional a largo plazo en seguridad de la terapia con imiglucerasa para la enfermedad de Gaucher". Genética molecular y metabolismo . 90 (2): 157–163. doi :10.1016/j.ymgme.2006.09.003. PMID  17079176.
  4. ^ abc Austria-Codex (en alemán). Viena: Österreichischer Apothekerverlag. 2018. Cerezyme 400 U-Pulver para un centro de coordinación para una herstellung einer infusionslösung.
  5. ^ Pentchev PG, Brady RO, Blair HE, Britton DE, Sorrell SH (agosto de 1978). "Enfermedad de Gaucher: aislamiento y comparación de glucocerebrosidasa normal y mutante del tejido del bazo humano". Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos de América . 75 (8): 3970–3973. Código bibliográfico : 1978PNAS...75.3970P. doi : 10.1073/pnas.75.8.3970 . PMC 392911 . PMID  29293. 
  6. ^ "Cerezyme Polvo para concentrado para solución para perfusión, Anexo I: Resumen de características del producto" (PDF) . Sanofi-Aventis Letonia SIA . Consultado el 26 de abril de 2022 , a través de Ec.europa.eu.
  7. ^ "Cerezyme (imiglucerasa inyectable)" (PDF) . Ficha técnica del producto Genzyme . Archivado desde el original (PDF) el 5 de junio de 2003.
  8. ^ Engelberg AB, Kesselheim AS, Avorn J (noviembre de 2009). "Equilibrar la innovación, el acceso y las ganancias: exclusividad de mercado para los productos biológicos". La Revista de Medicina de Nueva Inglaterra . 361 (20): 1917-1919. doi :10.1056/NEJMp0908496. PMID  19828525.
  9. ^ "Imiglucerasa". Orfanet . Consultado el 26 de abril de 2022 .
  10. ^ Ailworth E, Weisman R (17 de junio de 2009). "El virus cierra la planta de Genzyme y retiene medicamentos para 8.000". El Boston Globe .
  11. ^ "Interacciones farmacológicas entre imiglucerasa y miglustat". Drogas.com . Consultado el 11 de abril de 2019 .