Compuesto químico
Eliglustat , vendido bajo la marca Cerdelga , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher . Fue descubierto en la Universidad de Michigan, desarrollado por Genzyme Corp y aprobado por la FDA en agosto de 2014. [6] Comúnmente utilizado como sal tartrato , se cree que el compuesto actúa mediante la inhibición de la glucosilceramida sintasa . [7] [8] Según un artículo del Journal of the American Medical Association, la terapia de reducción de sustrato oral produjo "mejoras significativas en el volumen del bazo, el nivel de hemoglobina, el volumen del hígado y el recuento de plaquetas" en adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 no tratados. [9]
Historia
Norman Radin comenzó a explorar la posibilidad de inhibir la síntesis de sustratos lipídicos implicados en la enfermedad de Gaucher ya en 1982 y, en colaboración con el laboratorio de Jim Shayman, encontró varios inhibidores candidatos a mediados de los años 1990. [10] Genzyme inicialmente rechazó los candidatos desarrollados por Radin y Shayman, pero después de que se conoció la noticia de que un competidor estaba desarrollando un nuevo tratamiento para la enfermedad de Gaucher, obtuvo la licencia de las patentes de Radin/Shayman en 2000. [10] Eliglustat no recibió la aprobación de la FDA para otro 14 años, un retraso que Shayman especuló se debió a que algunos líderes de la compañía no estaban completamente comprometidos con el desarrollo de un medicamento que competiría con la imiglucerasa (nombre comercial Cerezyme ), el tratamiento emblemático de Genzyme para la enfermedad de Gaucher. [10]
sociedad y Cultura
Ciencias económicas
En 2014, el coste anual de eliglustat tomado por vía oral dos veces al día fue de 310.250 dólares. Cerezyme cuesta alrededor de $300,000 por el medicamento intravenoso si se toma dos veces al mes. [11] Los costos de fabricación del eliglustat son ligeramente más bajos que los de la imiglucerasa. Genzyme mantiene precios más altos para los medicamentos huérfanos (en su mayoría pagados por las aseguradoras) para seguir siendo financieramente sostenible. [11]
Referencias
- ^ "Medicamentos recetados: registro de nuevas entidades químicas en Australia, 2015". Administración de Bienes Terapéuticos (TGA) . 21 de junio de 2022 . Consultado el 10 de abril de 2023 .
- ^ "Actualizaciones de seguridad de la marca de la monografía de productos". Salud Canadá . Febrero de 2024 . Consultado el 24 de marzo de 2024 .
- ^ "Trastornos genéticos". Salud Canadá . 9 de mayo de 2018 . Consultado el 13 de abril de 2024 .
- ^ "Cerdelga 84 mg cápsulas duras - Resumen de las características del producto (Ficha Técnica)". (emc) . 8 de enero de 2020 . Consultado el 30 de enero de 2021 .
- ^ "Cerdelga-cápsula de eliglustat". Medicina diaria . Consultado el 30 de enero de 2021 .
- ^ "La FDA aprueba un nuevo fármaco para tratar una forma de enfermedad de Gaucher" (Presione soltar). Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. 19 de agosto de 2015. Archivado desde el original el 16 de febrero de 2017 . Consultado el 18 de julio de 2015 .
- ^ Lee L, Abe A, Shayman JA (mayo de 1999). "Inhibidores mejorados de la glucosilceramida sintasa". La Revista de Química Biológica . 274 (21): 14662–9. doi : 10.1074/jbc.274.21.14662 . PMID 10329660.
- ^ Shayman JA (agosto de 2010). "TARTRATO DE ELIGLUSTAT: Tratamiento con inhibidor de la glucosilceramida sintasa de la enfermedad de Gaucher tipo 1". Drogas del futuro . 35 (8): 613–620. doi :10.1358/dof.2010.035.08.1505566. PMC 3340614 . PMID 22563139.
- ^ Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M, et al. (febrero de 2015). "Efecto del eliglustat oral sobre la esplenomegalia en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1: el ensayo clínico aleatorizado ENGAGE". JAMA . 313 (7): 695–706. doi :10.1001/jama.2015.459. PMC 4962880 . PMID 25688781.
- ^ abc Garber K (diciembre de 2017), Just Reward, Ann Arbor Observer , consultado el 17 de enero de 2021
- ^ ab Weisman R (2 de septiembre de 2014), La nueva píldora Genzyme costará a los pacientes 310.250 dólares al año, The Boston Globe , consultado el 18 de julio de 2015
