El homólogo de fosfatasa y tensina ( PTEN ) es una fosfatasa en humanos y está codificada por el gen PTEN . [6] Las mutaciones de este gen son un paso en el desarrollo de muchos cánceres , específicamente glioblastoma, cáncer de pulmón, cáncer de mama y cáncer de próstata. Se han identificado genes correspondientes a PTEN ( ortólogos ) [7] en la mayoría de los mamíferos para los que hay disponibles datos genómicos completos.
PTEN actúa como un gen supresor de tumores a través de la acción de su producto proteico fosfatasa . Esta fosfatasa está involucrada en la regulación del ciclo celular , impidiendo que las células crezcan y se dividan demasiado rápido. [8] Es un objetivo de muchos fármacos contra el cáncer.
La proteína PTEN actúa como una fosfatasa para desfosforilar el fosfatidilinositol (3,4,5)-trifosfato (PtdIns (3,4,5) P 3 o PIP 3 ). PTEN cataliza específicamente la desfosforilación del fosfato 3` del anillo de inositol en PIP 3 , lo que da como resultado el producto bifosfato PIP 2 ( PtdIns(4,5)P2 ). Esta desfosforilación es importante porque da como resultado la inhibición de la vía de señalización de Akt , que desempeña un papel importante en la regulación de comportamientos celulares como el crecimiento celular, la supervivencia y la migración.
PTEN también tiene una actividad débil de fosfatasa de proteína , pero esta actividad también es crucial para su papel como supresor de tumores . La actividad de fosfatasa de proteína de PTEN puede estar involucrada en la regulación del ciclo celular , evitando que las células crezcan y se dividan demasiado rápido. [8] Se han informado numerosos sustratos proteicos para PTEN, incluidos IRS1 [10] y Dishevelled . [11]
PTEN parece desempeñar un papel fundamental en la respuesta al daño del ADN y la reparación del daño del ADN , particularmente en la reparación de roturas de doble cadena y la reparación de escisión de nucleótidos. [12]
Estructura
La estructura del núcleo de PTEN (resuelta por cristalografía de rayos X , ver figura a la derecha [5] ) revela que consiste principalmente en un dominio de fosfatasa , y un dominio C2 : el dominio de fosfatasa contiene el sitio activo , que lleva a cabo la función enzimática de la proteína, mientras que el dominio C2 se une a la membrana fosfolipídica . Así, PTEN se une a la membrana a través de sus dominios de fosfatasa y C2, llevando el sitio activo al PIP 3 unido a la membrana para desfosforilarlo.
Los dos dominios de PTEN, un dominio de proteína tirosina fosfatasa y un dominio C2, se heredan juntos como una sola unidad y, por lo tanto, constituyen un superdominio, no solo en PTEN sino también en varias otras proteínas en hongos, plantas y animales, por ejemplo, las proteínas tensina y auxilina . [13]
El sitio activo de PTEN consta de tres bucles, el bucle TI, el bucle P y el bucle WPD, todos nombrados siguiendo la nomenclatura PTPB1. [5] Juntos forman un bolsillo inusualmente profundo y ancho que permite que PTEN aloje el voluminoso sustrato fosfatidilinositol 3,4,5-trisfosfato . Se cree que el mecanismo de reacción de desfosforilación de PTEN procede a través de un intermediario fosfoenzima, con la formación de un enlace fosfodiéster en el sitio activo cisteína , C124.
No está presente en la estructura cristalina de PTEN una región no estructurada corta de 10 aminoácidos en el extremo N del dominio de la fosfatasa (desde los residuos 6 al 15), conocida como dominio de unión de PIP2 (PBD) o motivo de unión de PIP2 (PBM) [14] [15] [16] Esta región aumenta la afinidad de PTEN por la membrana plasmática al unirse al fosfatidilinositol 4,5-bisfosfato o posiblemente a cualquier lípido aniónico.
Además, PTEN también puede expresarse como PTEN-L [19] (conocido como PTEN-Long o PTEN-α [20] ), una variante del sitio de inicio alternativo del iniciador de leucina , que agrega 173 aminoácidos adicionales al extremo N de PTEN. Aún no se conoce el papel exacto de esta extensión de 173 aminoácidos, ya sea que provoque que PTEN se secrete de la célula o que interactúe con las mitocondrias. Se ha predicho que la extensión N-terminal está en gran parte desordenada, [21] aunque hay evidencia de que hay cierta estructura en los últimos veinte aminoácidos de la extensión (más proximales a la metionina de inicio de PTEN). [18]
Importancia clínica
Cáncer
El PTEN es uno de los supresores tumorales que se pierden con mayor frecuencia en el cáncer humano; de hecho, se estima que hasta el 70 % de los hombres con cáncer de próstata han perdido una copia del gen PTEN en el momento del diagnóstico. [22] Varios estudios han encontrado una mayor frecuencia de pérdida de PTEN en tumores que son más visibles en exploraciones de diagnóstico como la mpMRI , lo que potencialmente refleja una mayor proliferación y densidad celular en estos tumores. [23]
Durante el desarrollo de un tumor, se producen mutaciones y deleciones de PTEN que inactivan su actividad enzimática, lo que conduce a un aumento de la proliferación celular y una reducción de la muerte celular. La inactivación genética frecuente de PTEN ocurre en el glioblastoma , el cáncer de endometrio y el cáncer de próstata ; y se encuentra una expresión reducida en muchos otros tipos de tumores, como el cáncer de pulmón y de mama. Además, la mutación de PTEN también causa una variedad de predisposiciones hereditarias al cáncer.
Neoplasia no cancerosa
Los investigadores han identificado más de 70 mutaciones en el gen PTEN en personas con síndrome de Cowden . [ cita requerida ] Estas mutaciones pueden ser cambios en una pequeña cantidad de pares de bases o, en algunos casos, deleciones de una gran cantidad de pares de bases. [ cita requerida ] La mayoría de estas mutaciones hacen que el gen PTEN produzca una proteína que no funciona correctamente o que no funciona en absoluto. La proteína defectuosa no puede detener la división celular ni enviar señales a las células anormales para que mueran, lo que puede provocar el crecimiento de tumores, en particular en la mama , la tiroides o el útero . [ 24 ]
Las mutaciones en el gen PTEN causan varios otros trastornos que, como el síndrome de Cowden, se caracterizan por el desarrollo de tumores no cancerosos llamados hamartomas . Estos trastornos incluyen el síndrome de Bannayan-Riley-Ruvalcaba y el síndrome similar a Proteus . En conjunto, los trastornos causados por mutaciones de PTEN se denominan síndromes de tumor hamartoma PTEN o PHTS. Las mutaciones responsables de estos síndromes hacen que la proteína resultante no sea funcional o esté ausente. La proteína defectuosa permite que la célula se divida de forma descontrolada y evita que las células dañadas mueran, lo que puede conducir al crecimiento de tumores. [24]
Función cerebral y autismo
Se ha citado que los defectos del gen PTEN son una causa potencial de los trastornos del espectro autista . [25]
Cuando está defectuosa, la proteína PTEN interactúa con la proteína de un segundo gen conocido como Tp53 para reducir la producción de energía en las neuronas. Este estrés severo conduce a un aumento de los cambios dañinos en el ADN mitocondrial y a niveles anormales de producción de energía en el cerebelo y el hipocampo, regiones cerebrales fundamentales para el comportamiento social y la cognición. Cuando la proteína PTEN es insuficiente, su interacción con p53 desencadena deficiencias y defectos en otras proteínas que también se han encontrado en pacientes con discapacidades de aprendizaje , incluido el autismo . [25] Las personas con autismo y mutaciones de PTEN pueden tener macrocefalia (cabezas inusualmente grandes). [26]
Los pacientes con PTEN defectuoso pueden desarrollar lesiones de masa cerebelosa llamadas gangliocitomas displásicos o enfermedad de Lhermitte-Duclos . [24]
Regeneración celular
El fuerte vínculo de PTEN con la inhibición del crecimiento celular se está estudiando como un posible objetivo terapéutico en tejidos que tradicionalmente no se regeneran en animales maduros, como las neuronas centrales. Recientemente se ha demostrado [27] que los mutantes de deleción de PTEN permiten la regeneración nerviosa en ratones. [28] [29]
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Enlaces externos
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