El delandistrógeno moxeparvovec , comercializado bajo la marca Elevidys , es una terapia génica recombinante que se utiliza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne . [3] Está diseñado para introducir en el organismo un gen que conduce a la producción de microdistrofina Elevidys que contiene dominios seleccionados de la proteína distrofina presente en las células musculares normales. [3] Es una terapia génica basada en un vector viral adenoasociado que se administra mediante infusión intravenosa (inyección lenta en una vena). [1]
Los efectos secundarios notificados con mayor frecuencia incluyen vómitos , náuseas , lesión hepática aguda , pirexia ( fiebre ) y trombocitopenia (recuento de plaquetas anormalmente bajo en la sangre). [3]
El delandistrógeno moxeparvovec fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en junio de 2023. [3] [4] Fue desarrollado por Sarepta Therapeutics , junto con Roche , y es fabricado por Catalent . [5]
El delandistrógeno moxeparvovec está indicado para el tratamiento de personas ambulatorias y no ambulatorias de cuatro años de edad o más con distrofia muscular de Duchenne con una mutación confirmada en el gen de la distrofia muscular de Duchenne. [1] [2] [3] [6]
El delandistrógeno moxeparvovec está diseñado para introducir en el organismo un gen que conduce a la producción de microdistrofina Elevidys, una proteína acortada (138 kDa, en comparación con la proteína distrofina de 427 kDa de las células musculares normales) que contiene dominios seleccionados de la proteína distrofina presente en las células musculares normales. La FDA afirma que la aprobación condicional se basa en la detección de la expresión génica exitosa; aún está pendiente la evidencia de una mejoría clínica. [3]
La aprobación acelerada de delandistrógeno moxeparvovec por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) se basó en datos de un ensayo clínico aleatorizado que estableció que delandistrógeno moxeparvovec aumentó la expresión de la proteína microdistrofina Elevidys observada en individuos tratados con delandistrógeno moxeparvovec de cuatro a cinco años de edad con distrofia muscular de Duchenne. [3]
El precio inicial anunciado fue de 3,2 millones de dólares estadounidenses para un solo tratamiento que se espera que dure toda la vida. [7]
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