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Terapia avanzada en medicina regenerativa

La Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) es una designación otorgada por la Administración de Alimentos y Medicamentos a los medicamentos candidatos destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales según la Ley de Curas del Siglo XXI . [1] Una designación RMAT permite una aprobación acelerada basada en puntos finales sustitutos o intermedios . [2]

El RMAT va más allá de las características de una terapia innovadora al permitir la aprobación acelerada de medicamentos en función de criterios de valoración indirectos . Un criterio de valoración indirecto es un biomarcador que sustituye a un criterio de valoración directo, como el beneficio clínico. [3]

Antecedentes legales

La Sección 3033 de la Ley de Curas del Siglo XXI introduce la Sección 506(g) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C Act) que permite la designación de ciertas terapias como una "terapia avanzada de medicina regenerativa" (RMAT) ( 21 USC  § 356).

Criterios de calificación

Para calificar para el estado RMAT, un tratamiento debe

  1. cumple con la definición de una terapia de medicina regenerativa,
  2. pretender tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad grave, y
  3. estar respaldado por evidencia clínica preliminar que indique que el candidato a RMAT puede abordar la necesidad clínica. [4]

La sección 506(g)(8) de la Ley FD&C define una terapia de medicina regenerativa como terapias celulares , ingeniería de tejidos terapéuticos y productos de células y tejidos humanos. Según la interpretación de la FDA, las terapias genéticas y las células modificadas genéticamente que tienen un efecto duradero, como las terapias antitumorales CAR-T , también pueden calificar como terapias de medicina regenerativa.

Efecto

Una designación RMAT incluye todos los beneficios de las designaciones Fast Track y de terapia innovadora . Además, abre la posibilidad de interacciones tempranas entre la FDA y los patrocinadores para facilitar la aprobación acelerada. En este contexto, la aprobación acelerada significa una aprobación basada en

  1. criterios de valoración sustitutos o intermedios previamente acordados, o
  2. datos de un número limitado pero significativo de sitios. [4]

La capacidad de utilizar "evidencia del mundo real" (RWE), es decir, evidencia posterior a la comercialización de seguridad y eficacia, es particularmente útil en el contexto de enfermedades huérfanas , donde reclutar una cohorte suficientemente grande para ensayos clínicos previos a la comercialización puede no ser factible. [5] La RWE puede incluir datos de registros de pacientes, historias clínicas y estudios de casos. [6]

Cuando el patrocinador de un RMAT no cumple con los requisitos para la aprobación acelerada, la designación de RMAT y los beneficios conferidos por ella pueden retirarse ( 21 CFR 601.43 ).

Ejemplos

Estadística

En 2020, la FDA recibió 34 solicitudes de estatus RMAT, de las cuales 12 (35,3%) fueron concedidas. Los medicamentos designados RMAT incluyen la nueva terapia CAR-T Kymriah y el betibeglogene autotemcel para la beta talasemia . [34] Al 31 de marzo de 2021, se habían concedido 62 solicitudes de estatus RMAT. [35]

Más de la mitad de las solicitudes RMAT recibidas hasta marzo de 2019 involucraban productos de terapia celular autóloga o alogénica , incluidas las terapias CAR-T . [6]

Véase también

Referencias

  1. ^ "Designación de terapia avanzada en medicina regenerativa". Administración de Alimentos y Medicamentos. Archivado desde el original el 2 de agosto de 2021. Consultado el 25 de junio de 2021 .
  2. ^ Vaggelas, Annegret; Seimetz, Diane (1 de mayo de 2019). "Aceleración del desarrollo de fármacos: nueva designación de terapia avanzada de medicina regenerativa de la FDA". Innovación terapéutica y ciencia regulatoria . 53 (3): 364–373. doi :10.1177/2168479018779373. ISSN  2168-4804. PMID  29895180. S2CID  48355647.
  3. ^ Aronson, JK (2005). "Biomarcadores y criterios de valoración sustitutos". British Journal of Clinical Pharmacology . 59 (5): 491–494. doi :10.1111/j.1365-2125.2005.02435.x. PMC 1884846 . PMID  15842546. 
  4. ^ ab Administración de Alimentos y Medicamentos (febrero de 2019). «Programas acelerados de terapias de medicina regenerativa para enfermedades graves: orientación para la industria». Administración de Alimentos y Medicamentos . Archivado desde el original el 13 de marzo de 2021. Consultado el 25 de junio de 2021 .
  5. ^ Barlas, Stephen (marzo de 2018). "La Ley de Curas del Siglo XXI: Implementación de la FDA un año después". Farmacia y Terapéutica . 43 (3): 149–179. ISSN  1052-1372. PMC 5821241 . PMID  29491696. 
  6. ^ ab "Inteligencia regulatoria: actualización sobre las designaciones de terapias avanzadas en medicina regenerativa". Endpoints News . Archivado desde el original el 2021-06-25 . Consultado el 2021-06-25 .
  7. ^ Abeona Therapeutics Inc. (29 de enero de 2018). "Abeona recibe la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa de la FDA para la terapia génica EB-101 en la epidermólisis ampollosa". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  8. ^ "Abeona anuncia que la FDA otorga la designación RMAT a la terapia génica ABO-102 en MPS IIIA". Abeona Therapeutics Inc. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  9. ^ "Se otorga la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa a ADP-A2M4 para el sarcoma sinovial". Revista de navegación y supervivencia oncológica . 2019-12-11.
  10. ^ "La FDA otorga la designación RMAT a ALLO-715 para el mieloma múltiple en recaída o refractario". OncLive . Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  11. ^ Hildreth, Cade (12 de junio de 2019). "AlloVir obtiene la última designación RMAT para Viralym-M". BioInformant . Consultado el 11 de agosto de 2024 .
  12. ^ "Angiocrine Bioscience anuncia la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA otorgada a AB-205 (terapia celular Universal E-CEL®) para tratar lesiones del nicho vascular de órganos para la prevención de toxicidades graves en pacientes con linfoma". BioSpace . Consultado el 1 de julio de 2021 .
  13. ^ Asterias Biotherapeutics (2017-10-02). "Asterias anuncia dos avances importantes para el programa de lesiones de la médula espinal". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  14. ^ Audentes Therapeutics Inc. "Audentes anuncia la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) otorgada por la FDA a AT132 para el tratamiento de la miopatía miotubular ligada al cromosoma X". www.prnewswire.com (Comunicado de prensa). Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  15. ^ "LentiGlobin™ de bluebird bio para la terapia génica de la enfermedad de células falciformes (bb1111) recibió la designación de medicamento prioritario (PRIME) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos - bluebird bio, Inc". investor.bluebirdbio.com . Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  16. ^ Caladrius Biosciences Inc. (7 de agosto de 2019). "Caladrius Biosciences y Cognate BioServices establecen un acuerdo de fabricación para el ensayo clínico fundamental confirmatorio de fase 3 de CLBS14 en la angina incapacitante refractaria sin opción". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa) . Consultado el 1 de julio de 2021 .
  17. ^ Capricor Therapeutics Inc. (24 de septiembre de 2019). "Capricor Therapeutics se reunirá con la FDA para analizar el CAP-1002 para tratar la distrofia muscular de Duchenne". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  18. ^ "CARsgen anuncia que la terapia CAR-T en investigación CT053 obtuvo la designación RMAT de la FDA de EE. UU. para el mieloma múltiple R/R". BioSpace . Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  19. ^ "Cartesian Therapeutics recibe la designación de Terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA para Descartes-08 para el tratamiento de la miastenia grave". Cartesian Therapeutics . Archivado desde el original el 2024-05-23 . Consultado el 2024-05-23 .
  20. ^ "Cellerant Therapeutics, Inc. anuncia que la FDA otorga la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) a romyelocel-L para prevenir infecciones durante la neutropenia". Cellerant Therapeutic . 2018-07-02. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  21. ^ Coralea. "La FDA concede el estatus RMAT a la terapia de edición genética CTX001™ para la β-talasemia grave y la anemia falciforme". www.ithanet.eu . Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  22. ^ "El fármaco RVT-802 de un investigador de Duke recibe la designación pionera de la FDA como medicamento regenerativo – Duke OTC". Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  23. ^ ExCellThera (23 de abril de 2019). «La tecnología líder de ExCellThera, ECT-001, recibe la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA». Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  24. ^ "Castle Creek Biosciences: Terapia génica D-Fi". Castle Creek Biosciences, Inc. Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  25. ^ Tucker, Nicole (8 de mayo de 2020). "La FDA otorga la designación RMAT a Ilixadencel en el carcinoma renal metastásico". Targeted Oncology . Consultado el 1 de julio de 2021 .
  26. ^ Iovance Biotherapeutics Inc. (11 de octubre de 2018). "Iovance Biotherapeutics informa los resultados de la reunión de fin de fase 2 de la FDA y ofrece actualizaciones sobre el programa clínico de la empresa". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 1 de julio de 2021 .
  27. ^ "Magenta Therapeutics anuncia la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) otorgada por la FDA a MGTA-456 para el tratamiento de trastornos metabólicos hereditarios - Magenta Therapeutics". investor.magentatx.com . Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-01 .
  28. ^ "La terapia de tolerancia inmunitaria para trasplantes de Medeor Therapeutics recibe la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa de la FDA". www.businesswire.com . 2020-09-22. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-02 .
  29. ^ "Mustang Bio recibe la clasificación de medicamento de terapia avanzada de la Agencia Europea de Medicamentos para la terapia génica lentiviral MB-107 para la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X". AP NEWS . 2020-04-20. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-02 .
  30. ^ "Rocket Pharmaceuticals recibe la designación de la FDA para terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) y Fast Track para la terapia génica RP-L102 para la anemia de Fanconi". www.businesswire.com . 2018-11-27. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-02 .
  31. ^ Voyager Therapeutics Inc. (21 de junio de 2018). "Voyager Therapeutics anuncia la concesión de la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA a VY-AADC para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 9 de julio de 2021. Consultado el 2 de julio de 2021 .
  32. ^ "Rocket Pharmaceuticals recibe la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa de la FDA para la terapia génica RP-L201 para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I". www.businesswire.com . 2021-03-09. Archivado desde el original el 2021-07-09 . Consultado el 2021-07-02 .
  33. ^ Orchard Therapeutics (Europe) Limited (29 de julio de 2019). "Orchard Therapeutics anuncia la concesión de la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA a OTL-103 para el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich". Sala de prensa de GlobeNewswire (nota de prensa). Archivado desde el original el 1 de julio de 2021. Consultado el 2 de julio de 2021 .
  34. ^ "Kymriah® de Novartis obtiene la última autorización de comercialización de la FDA (se anunciaron 42)". BioInformant . 22 de abril de 2020. Archivado desde el original el 2022-11-27 . Consultado el 2024-06-12 .
  35. ^ Centro de evaluación e investigación de productos biológicos (5 de abril de 2021). "Solicitudes de designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) acumuladas por año fiscal del CBER". FDA . Archivado desde el original el 26 de julio de 2021 . Consultado el 25 de junio de 2021 .