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Terapéutica Sangamo

Sandy Macrae, presidenta y directora ejecutiva en 2018

Sangamo Therapeutics, Inc. (anteriormente conocida como Sangamo Biosciences, Inc. ) es una empresa biotecnológica estadounidense con sede en Brisbane , California. Aplica terapia celular y genética para combatir la hemofilia y otras enfermedades genéticas. [2]

Historia

La empresa fue fundada en 1995 en Richmond, California. [3] Originalmente se conocía como Sangamo Biosciences, Inc. antes de cambiar de nombre en 2017. En septiembre de 2018, tenía 182 empleados. [3] Sandy Macrae es el presidente. [4] En 2018, Edward Rebar se convirtió en vicepresidente sénior y director de tecnología de Sangamo. [5]

Investigación

Sangamo aplica tecnología para tratar la hemofilia B y las enfermedades de almacenamiento lisosomal, incluidas la mucopolisacaridosis tipo I (síndrome de Hurler) y la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter). La FDA otorgó a Sangamo la designación de vía rápida para SB-525, un candidato a terapia génica para la hemofilia A. En su asociación con Pfizer en 2017, [6] Sangamo utiliza Bioverativ en hemoglobinopatías como la beta talasemia y la anemia de células falciformes . [2] También está desarrollando tecnología de edición genética con dedos de zinc . [7]

En febrero de 2019, científicos médicos, en colaboración con Sangamo Therapeutics, anunciaron la primera terapia de edición genética humana "en el cuerpo" para alterar permanentemente el ADN , en un paciente con síndrome de Hunter . [8] En febrero de 2019, Sangamo estaba llevando a cabo ensayos clínicos que implicaban la edición genética con nucleasa de dedo de zinc . [9]

Ensayos clínicos

Los programas de Sangamo son una combinación de programas propios y asociados; los principales socios incluyen a Pfizer , Biogen , Sanofi , Takeda y Kite (una empresa de Gilead ). [10] [2] [11] [12]

En 2020, Sangamo tenía en marcha los siguientes ensayos clínicos en EE. UU.:

En febrero de 2023, Sangamo Therapeutics anunció que detendría el desarrollo en etapa avanzada del estudio de fase 1/2 PRECIZN-1 de BIVV003, su fármaco contra la anemia falciforme. [20]

Véase también

Referencias

  1. ^ abcdef "Sangamo Therapeutics informa sobre los últimos aspectos comerciales destacados y los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2022". Sangamo. 22 de febrero de 2023. Consultado el 24 de febrero de 2023 .
  2. ^ abc McConaghie, Andrew (17 de mayo de 2017). "La FDA aprueba el tratamiento rápido de Sangamo y su nuevo socio en terapia génica, Pfizer". Pharmaphorum . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
  3. ^ ab "Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) avanza tras un aumento de volumen en septiembre de 2004". Renta variable . 8 de septiembre de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
  4. ^ Ledford, Heidi (5 de septiembre de 2018). "La primera prueba de edición genética en el cuerpo muestra resultados prometedores". Nature . doi :10.1038/d41586-018-06195-6. ISSN  0028-0836. S2CID  92840885.
  5. ^ "Sangamo Therapeutics designa a Edward Rebar como vicepresidente sénior". Post Online Media . Richmond, California. 16 de julio de 2018 . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
  6. ^ "SANGAMO THERAPEUTICS Y PFIZER ANUNCIAN COLABORACIÓN PARA LA TERAPIA GÉNICA PARA LA HEMOFILIA A | Pfizer". www.pfizer.com . Consultado el 22 de abril de 2020 .
  7. ^ Renauer, Cory (6 de septiembre de 2018). "Los dedos de zinc de Sangamo fallan de nuevo. ¿Es hora de alejarse?". The Motley Fool . Consultado el 1 de octubre de 2018 .
  8. ^ Marchione, Marilyn (7 de febrero de 2019). "Las pruebas sugieren que los científicos lograron la primera edición genética 'en el cuerpo'". AP News . Consultado el 7 de febrero de 2019 .
  9. ^ Staff (2 de febrero de 2019). "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por el fármaco terapéutico SB-913 con nucleasa de dedo de zinc (ZFN) en sujetos con MPS II". ClinicalTrials.gov . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU . . Consultado el 7 de febrero de 2019 .
  10. ^ "SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters". SGMO.OQ - Perfil de Sangamo Therapeutics Inc | Reuters . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  11. ^ "Las acciones de Sangamo suben con las actualizaciones de Pfizer, Sanofi (y las suyas) sobre terapias celulares y genéticas". FierceBiotech . Consultado el 29 de julio de 2020 .
  12. ^ "Se describe una nueva y emocionante herramienta para reducir la huntingtina - HDBuzz - Noticias sobre la investigación de la enfermedad de Huntington". es.hdbuzz.net . Consultado el 29 de julio de 2020 .
  13. ^ "Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ST-400 para el tratamiento de la beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT) - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  14. ^ "Estudio de rango de dosis de ST-920, una terapia génica con alfa galactosidasa A humana rAAV2/6 en sujetos con enfermedad de Fabry - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  15. ^ "Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de BIVV003 para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con enfermedad de células falciformes grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  16. ^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-913 en sujetos con MPS II - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  17. ^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica por la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-318 en sujetos con MPS I - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  18. ^ "Estudio de determinación de dosis de la terapia génica con factor 8 humano AAV2/6 recombinante SB-525 en sujetos con hemofilia A grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  19. ^ "Estudio de dosis ascendente de edición genómica mediante SB-FIX terapéutico con nucleasa de dedo de zinc en sujetos con hemofilia B grave - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Consultado el 28 de julio de 2020 .
  20. ^ "Sangamo deja de lado la terapia de células falciformes y se une a sus rivales, que se ven obligados a repensar sus planes de desarrollo". Fierce Biotech . 23 de febrero de 2023 . Consultado el 24 de febrero de 2023 .

Enlaces externos

37°40′36″N 122°23′03″O / 37.67669, -122.38421