La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 es una ley aprobada en los Estados Unidos para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos : medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , mioclonías , ELA , síndrome de Tourette o distrofia muscular que afectan a un pequeño número de personas que residen en los Estados Unidos. . [1]
La designación de medicamento huérfano no indica que la terapia sea segura y eficaz ni que su fabricación y comercialización sean legales en los Estados Unidos. Ese proceso se maneja a través de otras oficinas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. En cambio, la designación significa sólo que el patrocinador califica para ciertos beneficios del gobierno federal, como exclusividad de mercado e impuestos reducidos.
En 1982, una coalición informal de partidarios y familiares de pacientes con enfermedades raras que formaron la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) y otros, pidieron cambios en la legislación para apoyar el desarrollo de medicamentos huérfanos o medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. [2] Lograron que el Congreso de los Estados Unidos aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) a principios de 1983. [2] [3] [4] Sólo treinta y ocho medicamentos huérfanos habían sido aprobados antes de la Ley de 1983; en 2014 "se han aprobado 468 designaciones de indicaciones que cubren 373 medicamentos". [5] En parte como resultado de la Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos de 1983, Japón la adoptó en 1993 al igual que la Unión Europea en 2000. [5]
En respuesta a incidentes como las dificultades con la talidomida, en 1962 se aprobó la Enmienda Kefauver-Harris como enmienda a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. Kefauver-Harris exigió que todos los medicamentos aprobados para la venta demostraran ser seguros y eficaces mediante estudios científicos rigurosos. Si bien esta legislación mejoró la seguridad de los medicamentos, también aumentó drásticamente los costos asociados con el desarrollo de nuevos medicamentos. Las empresas farmacéuticas respondieron centrándose en desarrollar tratamientos para enfermedades comunes con el fin de maximizar la posibilidad de recuperar los costos de investigación y desarrollo y generar ganancias significativas. Como resultado, las enfermedades raras fueron ignoradas en gran medida debido a su escaso potencial económico y, por lo tanto, se las consideró "huérfanas". La brecha entre los medicamentos para enfermedades comunes y raras eventualmente se amplió hasta el punto en que había pocos o ningún tratamiento disponible para algunas afecciones raras como la enfermedad de Crohn , la enfermedad de Hansen , etc. [6]
Los medicamentos huérfanos generalmente siguen el mismo camino de desarrollo regulatorio que cualquier otro producto farmacéutico, en el que las pruebas se centran en la farmacocinética y la farmacodinamia , la dosificación , la estabilidad, la seguridad y la eficacia. Sin embargo, algunas cargas estadísticas se reducen en un esfuerzo por mantener el impulso del desarrollo. Por ejemplo, las regulaciones sobre medicamentos huérfanos generalmente reconocen el hecho de que tal vez no sea posible evaluar a 1.000 pacientes en un ensayo clínico de fase III, ya que menos de ese número pueden verse afectados por la enfermedad en cuestión.
Dado que el mercado para cualquier medicamento con un alcance de aplicación tan limitado sería, por definición, pequeño y, por lo tanto, en gran medida no rentable, a menudo se requiere la intervención del gobierno para motivar a un fabricante a abordar la necesidad de un medicamento huérfano.
La intervención del gobierno en favor del desarrollo de medicamentos huérfanos puede adoptar diversas formas:
La difícil situación de los pacientes con enfermedades raras se convirtió en una cuestión política importante a finales de los años setenta y principios de los ochenta. El gobierno estadounidense estuvo sujeto a presiones de grupos activistas como NORD [2] y muchos otros. [6]
El patrocinador principal del proyecto de ley (HR 5238) fue Henry Waxman (a veces denominado el autor de la ley), [7] presidente del Subcomité de Salud de Energía y Comercio. Fue aprobado por la Cámara de Representantes el 14 de diciembre de 1982 y de manera similar fue aprobado por votación oral en el Senado el 17 de diciembre. El 4 de enero de 1983, el presidente Ronald Reagan promulgó la AOD. Según la AOD, los medicamentos, vacunas y agentes de diagnóstico calificarían para el estatus de huérfanos si estuvieran destinados a tratar una enfermedad que afecta a menos de 200.000 ciudadanos estadounidenses. Para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades huérfanas, la AOD incluía una serie de incentivos que incluían una exclusividad de mercado de siete años para las empresas que desarrollaran medicamentos huérfanos, créditos fiscales equivalentes a la mitad de los costos de desarrollo, que luego se cambiaron a un período de transferencia de quince años. -disposición anticipada y un remanente de tres años que se puede aplicar en un año rentable, subvenciones para el desarrollo de fármacos, aprobaciones aceleradas de medicamentos indicados para enfermedades raras y acceso ampliado al Programa de Nuevos Fármacos en Investigación . La ley también fue modificada posteriormente para eximir a los usuarios de las tarifas cobradas en virtud de la PDUFA . [6]
La exclusividad del mercado es particularmente atractiva para las empresas farmacéuticas como incentivo para perseguir el desarrollo de medicamentos huérfanos. El período de exclusividad de mercado de siete años difiere de la ley de patentes tradicional en que no comienza hasta que el medicamento obtiene la aprobación de la FDA y es independiente del estado actual de la patente del medicamento. Además, si un competidor en el mercado desea introducir un medicamento para la misma indicación, le corresponde demostrar que su medicamento es terapéuticamente superior (por ejemplo, mayor eficacia, menor toxicidad, etc.) en comparación con el medicamento actual indicado para la misma indicación. Enfermedad rara de interés. Este incentivo crea un mercado monopolístico atractivo para las empresas interesadas en desarrollar un producto para cualquier enfermedad rara determinada. [6]
El historiador de televisión y colaborador de Allmovie , Hal Erickson, atribuye a dos episodios de la serie de televisión Quincy, ME el mérito de ayudar a que se aprobara la AOD en los EE. UU.: "Seldom Silent, Never Heard" (1981) y "Give Me Your Weak" (1982). [8] [9] La estrella del programa, Jack Klugman , incluso testificó ante el Congreso sobre el tema de las drogas huérfanas. [10] [11] [12]
Las compañías farmacéuticas creen casi universalmente que la AOD es un éxito. [13] Antes de que el Congreso promulgara la AOD en 1983, sólo 38 medicamentos estaban aprobados en los EE.UU. específicamente para tratar enfermedades huérfanas. [14] En los EE.UU., desde enero de 1983 hasta junio de 2004, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) ha concedido un total de 1.129 designaciones diferentes de medicamentos huérfanos y 249 medicamentos huérfanos han recibido autorización de comercialización. En cambio, en la década anterior a 1983 llegaron al mercado menos de diez productos de este tipo. Desde la aprobación de la AOD en 1983 hasta mayo de 2010, la FDA aprobó 353 medicamentos huérfanos y otorgó designaciones huérfanas a 2.116 compuestos. En 2010, 200 de las aproximadamente 7.000 enfermedades oficialmente designadas como huérfanas se han vuelto tratables. [13] En 2010, la farmacéutica Pfizer estableció una división para centrarse específicamente en el desarrollo de medicamentos huérfanos [15] mientras otras grandes compañías farmacéuticas centraban mayores esfuerzos en la investigación de medicamentos huérfanos. [dieciséis]
Algunos críticos han cuestionado si la legislación sobre medicamentos huérfanos fue la causa real de este aumento (afirmando que muchos de los nuevos medicamentos eran para trastornos que ya estaban siendo investigados de todos modos, y se habrían desarrollado medicamentos independientemente de la legislación), y si la AOD ha realmente estimuló la producción de medicamentos verdaderamente no rentables; La ley también recibió algunas críticas por permitir que algunas compañías farmacéuticas obtuvieran grandes ganancias con medicamentos que tienen un mercado pequeño pero que aún se venden a un precio elevado. Si bien el estatus de medicamento huérfano se otorga a medicamentos sin "expectativas razonables" de rentabilidad, algunos medicamentos huérfanos han obtenido grandes ganancias netas y/o han recibido un uso generalizado. [17] El tema de las ganancias tras la AOD se abordó en noviembre de 2013 en el Seattle Times , donde apareció la siguiente cita: [7]
La industria [farmacéutica] ha aprovechado los incentivos para cobrar ganancias excesivas y obtener ganancias inesperadas muy superiores a sus inversiones en el medicamento.
— Henry Waxman , patrocinador principal de la AOD
Provigil era un medicamento huérfano y se convirtió en un éxito de taquilla. [18]
En un esfuerzo por reducir la carga para los fabricantes que solicitan el estatus de medicamento huérfano, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acordaron a finales de 2007 utilizar un proceso de solicitud común para ambas agencias. Sin embargo, las dos agencias seguirán manteniendo procesos de aprobación separados. [19]
{{cite book}}: |work=ignorado ( ayuda )En un intento por simplificar el proceso para obtener el estatus de huérfano para medicamentos dirigidos a enfermedades raras, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han creado una aplicación común. ... Los reguladores estadounidenses y europeos seguirán realizando revisiones independientes de las solicitudes presentadas para garantizar que los datos presentados cumplan con los requisitos legales y científicos de sus respectivas jurisdicciones, dijeron las agencias.