La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 es una ley aprobada en los Estados Unidos para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos (medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , la mioclonia , la ELA , el síndrome de Tourette o la distrofia muscular que afectan a un pequeño número de personas que residen en los Estados Unidos). [1]
La designación de medicamento huérfano no indica que el tratamiento sea seguro y eficaz ni que sea legal fabricarlo y comercializarlo en los Estados Unidos. Ese proceso lo gestionan otras oficinas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos . En cambio, la designación significa únicamente que el patrocinador reúne los requisitos para recibir determinados beneficios del gobierno federal, como exclusividad en el mercado e impuestos reducidos.
En 1982, una coalición informal de partidarios y familiares de pacientes con enfermedades raras que formaron la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) y otros, pidieron un cambio en la legislación para apoyar el desarrollo de medicamentos huérfanos , o medicamentos para tratar enfermedades raras. [2] Lograron que el Congreso de los Estados Unidos aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) a principios de 1983. [2] [3] [4] Solo treinta y ocho medicamentos huérfanos habían sido aprobados antes de la Ley de 1983; para 2014, "se han aprobado 468 designaciones de indicaciones que cubren 373 medicamentos". [5] En parte como resultado de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. de 1983, Japón la adoptó en 1993, al igual que la Unión Europea en 2000. [5]
En respuesta a incidentes como las dificultades con la talidomida, en 1962 se aprobó la Enmienda Kefauver-Harris como enmienda a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. Kefauver-Harris exigía que todos los medicamentos aprobados para la venta demostraran su seguridad y eficacia mediante estudios científicos rigurosos. Si bien esta legislación mejoró la seguridad de los medicamentos, también aumentó drásticamente los costos asociados con el desarrollo de nuevos medicamentos. Las compañías farmacéuticas respondieron centrándose en el desarrollo de tratamientos para enfermedades comunes con el fin de maximizar la posibilidad de recuperar los costos de investigación y desarrollo y generar ganancias significativas. Como resultado, las enfermedades raras fueron ignoradas en gran medida debido al escaso potencial económico y, por lo tanto, se dijo que estaban "huérfanas". La brecha entre los medicamentos para enfermedades comunes y raras finalmente se amplió hasta el punto en que pocos o ningún tratamiento estaba disponible para algunas afecciones raras como la enfermedad de Crohn , la enfermedad de Hansen , etc. [6]
Los medicamentos huérfanos suelen seguir el mismo camino de desarrollo regulatorio que cualquier otro producto farmacéutico, en el que las pruebas se centran en la farmacocinética y la farmacodinamia , la dosificación , la estabilidad, la seguridad y la eficacia. Sin embargo, se reducen algunas cargas estadísticas en un esfuerzo por mantener el impulso del desarrollo. Por ejemplo, las regulaciones de medicamentos huérfanos generalmente reconocen el hecho de que puede no ser posible realizar pruebas a 1.000 pacientes en un ensayo clínico de fase III, ya que es posible que menos de esa cantidad se vean afectados por la enfermedad en cuestión.
Dado que el mercado de cualquier fármaco con un ámbito de aplicación tan limitado sería, por definición, pequeño y, por lo tanto, en gran medida no rentable, a menudo se requiere la intervención del gobierno para motivar a un fabricante a abordar la necesidad de un fármaco huérfano.
La intervención del gobierno en favor del desarrollo de medicamentos huérfanos puede adoptar diversas formas:
La difícil situación de los pacientes con enfermedades raras se convirtió en un tema político importante a finales de la década de 1970 y principios de la de 1980. El gobierno de los EE. UU. estuvo sujeto a la presión de grupos activistas como NORD [2] y muchos otros. [6]
El principal patrocinador del proyecto de ley (HR 5238) fue Henry Waxman (a veces llamado el autor de la Ley), [7] presidente del Subcomité de Energía y Comercio sobre Salud. Fue aprobado por la Cámara de Representantes el 14 de diciembre de 1982 y también fue aprobado por votación oral en el Senado el 17 de diciembre. El 4 de enero de 1983, el presidente Ronald Reagan firmó la ODA como ley. Bajo la ODA, los medicamentos, vacunas y agentes de diagnóstico calificarían para la condición de huérfanos si estaban destinados a tratar una enfermedad que afectara a menos de 200.000 ciudadanos estadounidenses. Para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades huérfanas, la AOD incluyó una serie de incentivos, entre ellos, siete años de exclusividad en el mercado para las empresas que desarrollaran medicamentos huérfanos, créditos fiscales equivalentes a la mitad de los costos de desarrollo (que luego se modificaron para incluir una disposición de arrastre de quince años hacia adelante y una disposición de arrastre de tres años hacia atrás que se puede aplicar en años rentables), subvenciones para el desarrollo de medicamentos, aprobaciones aceleradas de medicamentos indicados para enfermedades raras y un acceso ampliado al Programa de Nuevos Medicamentos en Investigación . La ley también se modificó posteriormente para eximir de las tarifas de usuario cobradas en virtud de la PDUFA . [6]
La exclusividad en el mercado es particularmente atractiva para las empresas farmacéuticas como incentivo para seguir desarrollando medicamentos huérfanos. El período de exclusividad en el mercado de siete años difiere de la ley de patentes tradicional en que no comienza hasta que el medicamento recibe la aprobación de la FDA y es independiente del estado actual de la patente del medicamento. Además, si un competidor en el mercado desea introducir un medicamento para la misma indicación, recae sobre el competidor la responsabilidad de demostrar que su medicamento es terapéuticamente superior (por ejemplo, mayor eficacia, menor toxicidad, etc.) en comparación con el medicamento actual indicado para la enfermedad rara de interés. Este incentivo crea un mercado monopolístico atractivo para las empresas interesadas en desarrollar un producto para una enfermedad rara determinada. [6]
El historiador de televisión y colaborador de Allmovie, Hal Erickson, atribuye a dos episodios de la serie de televisión Quincy, ME el mérito de haber contribuido a que la ODA se aprobara en los EE. UU.: "Seldom Silent, Never Heard" (1981) y "Give Me Your Weak" (1982). [8] [9] La estrella del programa, Jack Klugman , incluso testificó ante el Congreso sobre el problema de los medicamentos huérfanos. [10] [11] [12]
Las compañías farmacéuticas creen casi universalmente que la ODA es un éxito. [13] Antes de que el Congreso promulgara la ODA en 1983, sólo 38 medicamentos habían sido aprobados en los EE.UU. específicamente para tratar enfermedades huérfanas. [14] En los EE.UU., desde enero de 1983 hasta junio de 2004, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) ha concedido un total de 1.129 designaciones de medicamentos huérfanos diferentes y 249 medicamentos huérfanos han recibido autorización de comercialización. En cambio, en la década anterior a 1983, menos de diez de esos productos llegaron al mercado. Desde la aprobación de la ODA en 1983 hasta mayo de 2010, la FDA aprobó 353 medicamentos huérfanos y concedió designaciones huérfanas a 2.116 compuestos. En 2010, 200 de las aproximadamente 7.000 enfermedades huérfanas designadas oficialmente se han vuelto tratables. [13] En 2010, la empresa farmacéutica Pfizer creó una división para centrarse específicamente en el desarrollo de medicamentos huérfanos [15] mientras que otras grandes compañías farmacéuticas centraban mayores esfuerzos en la investigación de medicamentos huérfanos. [16]
Algunos críticos han cuestionado si la legislación sobre medicamentos huérfanos fue la causa real de este aumento (afirmando que muchos de los nuevos medicamentos eran para trastornos que ya se estaban investigando de todos modos y que se habrían desarrollado medicamentos independientemente de la legislación), y si la AOD realmente ha estimulado la producción de medicamentos verdaderamente no rentables; la ley también recibió algunas críticas por permitir que algunas compañías farmacéuticas obtengan grandes ganancias con medicamentos que tienen un mercado pequeño pero que aún así se venden a un precio alto. Si bien el estatus de medicamento huérfano se otorga a medicamentos que "no tienen expectativas razonables" de rentabilidad, algunos medicamentos huérfanos han logrado grandes ganancias y/o han recibido un uso generalizado. [17] El tema de las ganancias después de la AOD se abordó en noviembre de 2013 en el Seattle Times, donde apareció la siguiente cita: [7]
La industria [farmacéutica] ha aprovechado los incentivos para cobrar beneficios excesivos y obtener ganancias inesperadas que superan con creces sus inversiones en el medicamento.
— Henry Waxman , patrocinador principal de la ODA
Provigil era un fármaco huérfano y luego se convirtió en un éxito de ventas. [18]
En un esfuerzo por reducir la carga que soportan los fabricantes que solicitan la condición de medicamento huérfano, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acordaron a finales de 2007 utilizar un proceso de solicitud común para ambas agencias. Sin embargo, ambas agencias seguirán manteniendo procesos de aprobación separados. [19]
{{cite book}}: |work=ignorado ( ayuda )En un intento por simplificar el proceso de obtención del estatus de medicamento huérfano para medicamentos dirigidos a enfermedades raras, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han creado una solicitud común. ... Los reguladores estadounidenses y europeos seguirán realizando revisiones independientes de las solicitudes presentadas para garantizar que los datos presentados cumplan con los requisitos legales y científicos de sus respectivas jurisdicciones, dijeron las agencias.