Las Enmiendas de 2001 a la Ley de Asistencia Comunitaria para la Investigación y Educación sobre Distrofia Muscular (" Ley MD CARE ", Pub. L. 107–84 (texto) (PDF), HR 717, 115 Stat. 823, promulgada el 18 de diciembre de 2001 ) modificaron la Ley del Servicio de Salud Pública para establecer la investigación con respecto a varias formas de distrofia muscular , incluidas las distrofias musculares de Duchenne , Becker , de cintura escapular , congénita , facioescapulohumeral , miotónica , oculofaríngea , distal y de Emery-Dreifuss . [1] [2]
La ley estableció un Comité Asesor Federal llamado Comité Coordinador de Distrofia Muscular (MDCC, por sus siglas en inglés) , que está compuesto por no más de 15 miembros para coordinar las actividades en los Institutos Nacionales y con otros programas y actividades de salud federales relacionados con las diversas formas de distrofia muscular. Por ley, la composición del comité es de 2/3 agencias gubernamentales y 1/3 miembros públicos, incluyendo una amplia muestra representativa de personas afectadas con distrofias musculares, incluidos padres o tutores legales, individuos afectados, investigadores y médicos. Los miembros públicos designados sirven por un período de 3 años y pueden servir por un número ilimitado de períodos si son reelegidos. [2]
La Ley MD-CARE ordenó al Comité desarrollar un plan para realizar y apoyar la investigación y la educación sobre la distrofia muscular a través de los institutos nacionales de investigación, y presentar este plan al Congreso dentro del primer año de la creación del MDCC. El MDCC ha llevado a cabo dos etapas de planificación. La primera etapa condujo al Plan de Investigación y Educación sobre Distrofia Muscular para el NIH, que se presentó al Congreso en agosto de 2004. Esto formó la base para un proceso de planificación posterior, más intensivo, que produjo el Plan de Acción del MDCC para las Distrofias Musculares de enero de 2006. El Plan de Acción contiene objetivos de investigación específicos que son apropiados para las misiones de todas las agencias y organizaciones miembros del MDCC y, por lo tanto, sirve como un foco central para la coordinación de la investigación sobre distrofia muscular. [3]
El 28 de julio de 2014, la Cámara de Representantes de los Estados Unidos votó para aprobar las Enmiendas de 2013 a la Asistencia Comunitaria, Investigación y Educación sobre Distrofia Muscular Paul D. Wellstone (HR 594; 113.º Congreso) , un proyecto de ley que enmendaría la Ley del Servicio de Salud Pública para revisar el programa de investigación de distrofia muscular de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). [4] [5] El proyecto de ley enmendaría las Enmiendas de 2001 a la Asistencia Comunitaria, Investigación y Educación sobre Distrofia Muscular para autorizar al Secretario de Salud y Servicios Humanos a: (1) actualizar y difundir ampliamente las consideraciones existentes sobre el cuidado de la distrofia muscular de Duchenne-Becker para pacientes pediátricos, y (2) desarrollar y difundir ampliamente las consideraciones sobre la distrofia muscular de Duchenne-Becker para pacientes adultos y las consideraciones sobre el cuidado agudo para todas las poblaciones de distrofia muscular. [4]