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Olipudasa alfa

La olipudasa alfa , vendida bajo la marca Xenpozyme , es un medicamento utilizado para el tratamiento de las manifestaciones no centrales del sistema nervioso (SNC) de la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo A/B o tipo B. [3] [4] [5] [6 ]

Los efectos secundarios más comunes incluyen infecciones, reacciones relacionadas con la infusión o molestias gastrointestinales (signos y síntomas de enfermedades en niños). [4] [6]

Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipos A (NPD A) y B (NPD B), la deficiencia de esfingomielinasa ácida es un trastorno genético . [4] Pertenece a la familia más amplia de trastornos metabólicos llamados enfermedades por almacenamiento lisosomal , en las que las grasas se acumulan dentro de las partes de las células del cuerpo que descomponen los nutrientes y otros materiales. [4] Esto afecta la forma en que funcionan las células y hace que mueran, afectando el funcionamiento normal de los tejidos y órganos. [4] La deficiencia de esfingomielinasa ácida es gravemente debilitante y potencialmente mortal, ya que la acumulación de sustancias grasas puede causar daño cerebral e inflamación de órganos como el hígado y el bazo. [4]

Xenpozyme es el primer tratamiento específico para la deficiencia de esfingomielinasa ácida. [4] La enzima de sustitución se produce mediante un método conocido como tecnología del ADN recombinante : la producen células en las que se ha introducido un gen (ADN) que les permite producir la enzima. [4]

La olipudasa alfa fue aprobada para uso médico en Japón en marzo de 2022, [5] en la Unión Europea en junio de 2022, [4] y en los Estados Unidos en agosto de 2022. [3] [7] La ​​Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA ) lo considera un medicamento de primera clase . [8] [9]

Usos médicos

La olipudasa alfa está indicada como terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de manifestaciones no centrales del sistema nervioso de la deficiencia de esfingomielinasa ácida en personas con tipo A/B o tipo B. [4]

La olipudasa alfa es una terapia de reemplazo enzimático, desarrollada para reemplazar la enzima deficiente o defectuosa de los pacientes, la esfingomielinasa ácida, y así reducir la acumulación de grasa dentro de las células y aliviar algunos de los síntomas de la enfermedad. [4] Xenpozyme fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo A/B o tipo B, [4] y por la FDA de EE. UU. para el tratamiento de manifestaciones de deficiencia de esfingomielinasa ácida no relacionadas con el sistema nervioso central. [3]

Sociedad y cultura

Olipudasa alfa es la denominación común internacional (DCI). [10]

Situación jurídica

La olipudasa alfa fue aprobada para uso médico en Japón en marzo de 2022. [5]

En mayo de 2022, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva, recomendando la concesión de una autorización de comercialización para el medicamento Xenpozyme, destinado al tratamiento de las enfermedades nerviosas no centrales. (SNC) manifestaciones de deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo A/B o tipo B. [4] Xenpozyme fue revisado bajo el programa de evaluación acelerada de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). [4] El solicitante de este medicamento es Genzyme Europe BV. [4] La olipudasa alfa fue aprobada para uso médico en la Unión Europea en junio de 2022. [4] [11]

Referencias

  1. ^ ab "Xenpozima APMDS". Administración de Bienes Terapéuticos (TGA) . 6 de septiembre de 2023. Archivado desde el original el 2 de enero de 2024 . Consultado el 7 de marzo de 2024 .
  2. ^ "Aviso: múltiples adiciones a la lista de medicamentos recetados (PDL) [30 de abril de 2024]". Salud Canadá . 30 de abril de 2024 . Consultado el 3 de mayo de 2024 .
  3. ^ abcd "Xenpozyme-olipudasa alfa-rpcp inyectable, polvo, liofilizado, para solución". Medicina diaria . 31 de agosto de 2022. Archivado desde el original el 16 de octubre de 2022 . Consultado el 16 de octubre de 2022 .
  4. ^ abcdefghijklmnopq "Xenpozyme EPAR". Agencia Europea de Medicamentos . 13 de abril de 2022. Archivado desde el original el 30 de julio de 2022 . Consultado el 30 de julio de 2022 .El texto fue copiado de esta fuente cuyos derechos de autor son de la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  5. ^ abc "Xenpozyme (olipudasa alfa) aprobada en Japón, primera y única terapia aprobada indicada para tratar la deficiencia de esfingomielinasa ácida" (Presione soltar). Sanofi. 28 de marzo de 2022. Archivado desde el original el 21 de mayo de 2022 . Consultado el 20 de mayo de 2022 .
  6. ^ ab "Primera terapia para tratar dos tipos de enfermedad de Niemann-Pick, un trastorno metabólico genético poco común". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (Comunicado de prensa). 20 de mayo de 2022. Archivado desde el original el 20 de mayo de 2022 . Consultado el 20 de mayo de 2022 .El texto fue copiado de esta fuente cuyos derechos de autor son de la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  7. ^ "Xenpozyme: medicamentos aprobados por la FDA". Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . Archivado desde el original el 3 de septiembre de 2022 . Consultado el 2 de septiembre de 2022 .
  8. ^ "Avanzando en la salud a través de la innovación: aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2022". Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 10 de enero de 2023. Archivado desde el original el 21 de enero de 2023 . Consultado el 22 de enero de 2023 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  9. ^ Aprobaciones de nuevas terapias con medicamentos 2022 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (Reporte). Enero de 2024. Archivado desde el original el 14 de enero de 2024 . Consultado el 14 de enero de 2024 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  10. ^ Organización Mundial de la Salud (2015). "Denominaciones comunes internacionales de sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 73". Información sobre medicamentos de la OMS . 29 (1). hdl : 10665/331088 .
  11. ^ "Información del producto Xenpozyme". Registro gremial de medicamentos . Archivado desde el original el 4 de marzo de 2023 . Consultado el 3 de marzo de 2023 .

Lectura adicional