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Medicina Editas

Editas Medicine, Inc. , (anteriormente Gengine, Inc. ), es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias para enfermedades raras basadas en la tecnología de edición genética CRISPR . [2] [3] La sede de Editas se encuentra en Cambridge, Massachusetts y tiene instalaciones en Boulder, Colorado . [4] [5] [6]

Historia

Editas Medicine fue fundada originalmente con el nombre "Gengine, Inc." en septiembre de 2013 por Feng Zhang del Broad Institute , Jennifer Doudna de la Universidad de California, Berkeley , [7] y George Church , David Liu y J. Keith Joung de la Universidad de Harvard , con financiación de Third Rock Ventures , Polaris Partners y Flagship Ventures ; el nombre se cambió al actual "Editas Medicine" dos meses después. Doudna renunció en junio de 2014 por diferencias legales relacionadas con la propiedad intelectual de Cas9 . [8] [9] [10]

En agosto de 2015, la empresa obtuvo 120 millones de dólares en financiación de Serie B de Bill Gates y otros 13 inversores. [11] [12] Salió a bolsa el 2 de febrero de 2016, [2] a través de una oferta pública inicial que recaudó 94 millones de dólares. [13] [14]

La empresa inició una colaboración estratégica con Juno Therapeutics en 2015 para combinar su tecnología CRISPR-Cas9 con la experiencia de Juno en la creación de receptores de antígenos quiméricos y terapias con receptores de células T de alta afinidad con el fin de desarrollar terapias contra el cáncer. [15] Juno fue posteriormente adquirida por Celgene , [16] que a su vez fue adquirida por Bristol Myers Squibb . [17]

La empresa anunció en 2015 que estaba planeando un ensayo clínico en 2017 utilizando técnicas de edición genética CRISPR para tratar la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10), una enfermedad genética rara que causa ceguera. [18] [10] El 30 de noviembre de 2018, la FDA dio permiso para comenzar los ensayos, bajo el nombre de investigación EDIT-101 (también conocido como AGN-151587). [19] [20] En septiembre de 2021, una declaración de Editas afirmó que los resultados preliminares de los ensayos clínicos eran prometedores y respaldaban los beneficios clínicos del tratamiento con EDIT-101. [21]

En marzo de 2020, Editas, en asociación con Allergan , fue la primera en utilizar CRISPR para intentar editar el ADN dentro del cuerpo de una persona ( in vivo ). Como parte del ensayo clínico, un paciente que estaba casi ciego como resultado de la amaurosis congénita de Leber recibió una inyección intravítrea que contenía un virus inofensivo con instrucciones de edición genética CRISPR. [22] [23] Cinco meses después, Editas renovó su acuerdo con el propietario de Allergan, AbbVie , y recuperó todos los derechos sobre su gama de terapias para el tratamiento de enfermedades oculares, incluido EDIT-101 para el tratamiento de LCA10. [24]

En 2019, la empresa estaba construyendo nuevas instalaciones químicas en Boulder, Colorado . [5]

Katrine Bosley fue directora ejecutiva hasta 2019, cuando fue reemplazada por la miembro de la junta Cynthia Collins. [25] [26] Collins fue reemplazada en 2021 por James Mullen , quien había sido presidente de la junta. [27] Gilmore O'Neill, ex director de marketing de Sarepta Therapeutics , se convirtió en director ejecutivo el 1 de junio de 2022, y Mullen permaneció como presidente ejecutivo de la junta. [28]

Investigación

Editas trabaja con dos nucleasas CRISPR diferentes , Cas9 y Cas12a . [29]

EDIT-101 es una terapia génica basada en CRISPR para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber, que actualmente se encuentra en ensayos clínicos.

EDIT-301 es un tratamiento experimental potencial que utiliza la tecnología de edición CAS 12a de la empresa para la anemia de células falciformes y la beta-talasemia . En 2019, la empresa informó de un éxito temprano en la investigación del fármaco;. [30] [31] En diciembre de 2020, presentó una solicitud de IND para el tratamiento de la anemia de células falciformes. En enero de 2021, dijo que había recibido la autorización de la FDA para los estudios de seguridad de fase 1. [32]

Referencias

  1. ^ "Informe anual 2022 (formulario 10-K)". Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos. 22 de febrero de 2023.
  2. ^ ab "La semana en ciencia: 5–11 de febrero de 2016". Nature . 530 (7589). Business: CRISPR sale a bolsa. 10 de febrero de 2016. Bibcode :2016Natur.530..134.. doi : 10.1038/530134a .Icono de acceso abierto
  3. ^ "Editas obtiene la aprobación de la FDA para el tratamiento con CRISPR para LCA10". Noticias de ingeniería genética y biotecnología . 30 de noviembre de 2018. Consultado el 20 de agosto de 2020 .
  4. ^ Werley, Jensen (5 de septiembre de 2019). "Cómo las empresas de biotecnología de Boulder están poniendo a Colorado en el mapa de la edición genética". Denver Business Journal . Consultado el 27 de octubre de 2020 .
  5. ^ ab Symington, Steve (20 de agosto de 2020). "Editas Medicine sigue en marcha". The Motley Fool . Consultado el 20 de agosto de 2020 .
  6. ^ "Quiénes somos". Editas Medicina . Consultado el 25 de febrero de 2022 .
  7. ^ Rockoff, Jonathan (29 de junio de 2015). "Por qué la tecnología de edición genética entusiasma a los científicos". Wall Street Journal . ISSN  0099-9660 . Consultado el 27 de mayo de 2021 .
  8. ^ Isaacson, Walter (2021). El descifrador de códigos . Simon & Schuster . Págs. 209-212. ISBN. 978-1-9821-1585-2.
  9. ^ John Carroll (25 de noviembre de 2013). "La empresa biotecnológica pionera en la 'edición genética' se lanza con 43 millones de dólares en fondos de capital riesgo". FierceBiotech.
  10. ^ ab Regalado, Antonio (5 de noviembre de 2015). "La edición genética CRISPR se probará en personas en 2017, dice Editas". MIT Technology Review . Consultado el 21 de junio de 2016 .
  11. ^ Nowogrodzki, Anna (10 de agosto de 2015). «Startup de edición genética recauda 120 millones de dólares para aplicar CRISPR a la medicina». MIT Technology Review . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  12. ^ Loria, Kevin (12 de abril de 2018). "Bill Gates dice que sería una 'tragedia' dejar pasar una tecnología de edición genética controvertida y revolucionaria". Business Insider .
  13. ^ Pflanzer, Lydia (2 de febrero de 2016). "Una startup respaldada por Bill Gates que quiere editar tus genes acaba de recaudar casi 100 millones de dólares". Business Insider .
  14. ^ Fidler, Ben (2 de febrero de 2016). "CRISPR llega a Wall Street mientras Editas se embolsa 94 millones de dólares en su oferta pública inicial". Xconomy . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  15. ^ "Juno y Editas lanzan una colaboración para terapias contra el cáncer valorada en más de 737 millones de dólares". Noticias sobre ingeniería genética y biotecnología . 27 de mayo de 2015. Consultado el 11 de febrero de 2016 .Icono de acceso abierto
  16. ^ Lombardo, Cara (22 de enero de 2018). «Celgene comprará Juno Therapeutics por 9.000 millones de dólares». Wall Street Journal . ISSN  0099-9660 . Consultado el 22 de enero de 2018 .
  17. ^ Bristol-Myers Squibb completa la adquisición de Celgene y crea una empresa biofarmacéutica líder, PM BMS, 20 de noviembre de 2019; consultado el 20 de mayo de 2020
  18. ^ Kuchler, Hannah (6 de enero de 2020). «Crispr pone a prueba la primera edición genética en el cuerpo humano». Financial Times .
  19. ^ "Primera terapia CRISPR dosificada". Nature . 38 (4): 382. 7 de abril de 2020. doi : 10.1038/s41587-020-0493-4 . PMID  32265555.
  20. ^ Sheridan, Cormac (14 de diciembre de 2018). "Vídeo de primera mano para la prueba de un medicamento con CRISPR en el cuerpo". Nature . doi :10.1038/d41587-018-00003-2. S2CID  91818387 . Consultado el 21 de diciembre de 2018 .
  21. ^ "Editas Medicine anuncia datos clínicos iniciales positivos del ensayo clínico BRILLIANCE de fase 1/2 en curso de EDIT-101 para LCA10". Editas Medicine . 29 de septiembre de 2021. Archivado desde el original el 29 de septiembre de 2021 . Consultado el 5 de noviembre de 2021 .
  22. ^ Stein, Rob (4 de marzo de 2020). "Por primera vez, los científicos utilizan una herramienta revolucionaria de edición genética para editar el interior de un paciente". NPR . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  23. ^ Terry, Mark (4 de marzo de 2020). "Allergan y Editas administran la primera dosis a un paciente en un ensayo histórico de CRISPR para la ceguera hereditaria". BioSpace . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  24. ^ Fidler, Ben (7 de agosto de 2020). "Editas y AbbVie renegocian el acuerdo de edición genética mientras se reanuda el ensayo pionero de CRISPR". BioPharma Dive . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  25. ^ Dearment, Alaric (22 de enero de 2019). "El director ejecutivo de Editas Medicine se retira cuando la empresa pasa a la etapa de desarrollo de productos". MedCity News . Consultado el 12 de agosto de 2020 .
  26. ^ DeAngelis, Allison (6 de agosto de 2019). "Editas se convirtió en la directora ejecutiva de Cindy Collins". Boston Business Journal .
  27. ^ "Editas Medicine anuncia el nombramiento de James C. Mullen como director ejecutivo" (Nota de prensa). Editas Medicine. 8 de febrero de 2021.
  28. ^ Keown, Alex (14 de abril de 2022). "Gilmore O'Neill está "entusiasmado" por tomar las riendas de Editas Medicine". BioSpace . Consultado el 2 de junio de 2022 .
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  30. ^ Rees, Victoria (20 de junio de 2019). "Experimental treatment for drepanocitosis success" (Éxito del tratamiento experimental para la enfermedad de células falciformes). Drug Target Review . Consultado el 20 de agosto de 2020 .
  31. ^ Wong, Sandi (10 de diciembre de 2019). «Editas muestra una mejor edición genética utilizando la alternativa Cas9 para la anemia falciforme y la talasemia». BioCentury . Consultado el 20 de agosto de 2020 .
  32. ^ Carvalho, Joana (21 de enero de 2021). "La FDA abre el camino para el ensayo de una terapia de edición genética para la anemia drepanocítica grave" . Consultado el 29 de marzo de 2021 .