La deferiprona , que se vende bajo la marca Ferriprox , entre otras, es un medicamento que quela el hierro y se utiliza para tratar la sobrecarga de hierro en la talasemia mayor . [5] Fue aprobada e indicada por primera vez para su uso en el tratamiento de la talasemia mayor en 1994 [6] y había estado autorizada para su uso en la Unión Europea durante muchos años mientras esperaba la aprobación en Canadá y en los Estados Unidos. [5] El 14 de octubre de 2011, fue aprobada para su uso en los EE. UU. bajo el programa de aprobación acelerada de la FDA . [7] [8]
Los efectos secundarios más comunes incluyen orina de color marrón rojizo (que muestra que se está eliminando hierro a través de la orina), náuseas (sensación de malestar), dolor abdominal (dolor de estómago) y vómitos. [9] [7] Los efectos secundarios menos comunes pero más graves son la agranulocitosis (niveles muy bajos de granulocitos, un tipo de glóbulo blanco) y la neutropenia (niveles bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco que combate las infecciones). [9] [7]
La monoterapia con deferiprona está indicada en la Unión Europea para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes con talasemia mayor cuando la terapia de quelación actual está contraindicada o es inadecuada. [9]
La deferiprona en combinación con otro quelante está indicada en la Unión Europea en pacientes con talasemia mayor cuando la monoterapia con cualquier quelante de hierro es ineficaz, o cuando la prevención o el tratamiento de las consecuencias potencialmente mortales de la sobrecarga de hierro (principalmente la sobrecarga cardíaca) justifican una corrección rápida o intensiva. [9]
Los investigadores descubrieron que el fármaco oral deferiprona reactiva la “respuesta suicida altruista” de una célula infectada por el VIH, matando el ARN del VIH que porta. Para suprimir eficazmente la generación del VIH-1 y para inducir la apoptosis es necesario administrar deferiprona a una concentración de alrededor de 150 μM en las líneas de células T infectadas. Dado que una disminución de 0,5 log10 en el ARN del VIH-1 corresponde a dos años adicionales de supervivencia sin sida y una disminución de 0,3 log10 reduce el riesgo anual de progresión a muerte relacionada con el sida en un 25%, las mediciones sugirieron una significación biológica. [10]
La deferiprona estuvo en el centro de una prolongada lucha entre Nancy Olivieri , una hematóloga e investigadora canadiense , y el Hospital para Niños Enfermos y la compañía farmacéutica Apotex , que comenzó en 1996 y retrasó la aprobación del fármaco en América del Norte. [11] Los datos de Olivieri sugirieron que la deferiprona puede provocar insuficiencia hepática progresiva . [12] [13] [14]
La deferiprona fue aprobada para uso médico en la Unión Europea en agosto de 1999. [9]
Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en octubre de 2011. [7] [8] Las versiones genéricas fueron aprobadas en agosto de 2019. [15]
La seguridad y eficacia de la deferiprona se basa en un análisis de datos de doce estudios clínicos en 236 participantes. [7] Los participantes del estudio no respondieron a la terapia de quelación de hierro previa. [7] La deferiprona se consideró un tratamiento exitoso para los participantes que experimentaron al menos un 20 por ciento de disminución en la ferritina sérica, una proteína que almacena hierro en el cuerpo para su uso posterior. [7] La mitad de los participantes en el estudio experimentaron al menos un 20 por ciento de disminución en los niveles de ferritina. [7]
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