Junto con los xenoinjertos derivados de pacientes (PDX, por sus siglas en inglés), los GEMM son los modelos in vivo más comunes en la investigación del cáncer.
[3] En 1974, Beatrice Mintz y Rudolf Jaenisch crearon el primer animal modificado genéticamente insertando un virus de ADN en un embrión de ratón en fase inicial y demostrando que los genes insertados estaban presentes en todas las células.
El segundo enfoque, del que fueron pioneros Oliver Smithies y Mario Capecchi, consiste en modificar las células madre embrionarias con una construcción de ADN que contiene secuencias de ADN homólogas al gen diana.
[13] Los ratones modificados genéticamente se utilizan mucho en investigación como modelos de enfermedades humanas.
[20][21] A otro ratón se le bloqueó o eliminó el receptor TRPM8 en un estudio con capsaicina y mentol.
[17] Se debe tener mucho cuidado al decidir cómo utilizar ratones genéticamente modificados en la investigación.