Se ha descrito como pequeño ARN interferente encapsulado dentro de nanopartículas lipídicas.
[4] El Patisiran pertenece a una nueva categoría de agentes y fue aprobado como la primera terapia cimentada en el ARN interferente (ARNi), una técnica desarrollada para silenciar genes específicos relacionados con la amiloidosis hereditaria por transtiretina.
[6] De hecho, en 2018 se llevó a cabo el estudio del patisiran en pacientes amiloidosis hereditaria por transtiretina y polineuropatía.
[7] En este estudio, denominado APOLLO, se demostró que el Patisiran mejora tanto la polineuropatía, como la calidad de vida y los síntomas neurovegetativos en los pacientes a quienes se aplicaron el fármaco.
Sin embargo, se sabe que el patisiran reduce los niveles séricos de vitamina A.